Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Obstruktív alvási apnoe kezelése személyre szabott műtéttel Down-szindrómás gyermekeknél (TOPS-DS) (TOPS-DS)

2026. szeptember 8. frissítette: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Ennek a randomizált klinikai vizsgálatnak az átfogó célja, hogy tesztelje az OSA sebészeti kezelésének személyre szabott megközelítésének hatékonyságát Down-szindrómás (DS) gyermekeknél. Az obstruktív alvási apnoe (OSA) becsült prevalenciája DS-ben szenvedő gyermekeknél 45 év közötti. 83%, szemben az általános gyermekpopuláció 1-6%-ával. A gyermekeknél a kezeletlen OSA-t nappali álmossággal, kognitív vagy viselkedési problémákkal, valamint szív- és érrendszeri szövődményekkel társították, amelyek mind gyakoriak a DS-ben szenvedő gyermekeknél. Az adenotonsillectomia (AT) az első vonalbeli kezelés az OSA kezelésére gyermekeknél, azonban a legtöbb AT kimenetelű tanulmány kizárta a DS-ben szenvedő gyermekeket. A rendelkezésre álló bizonyítékok azt mutatják, hogy az AT sokkal kevésbé hatékony a DS-ben szenvedő gyermekeknél, mint az általános gyermekpopulációban, mivel a DS-ben szenvedő gyermekek 48-95%-ának tartós OSA-ja van AT után. Az orvosi kezelések, mint például a pozitív légúti nyomás (PAP) terápia gyakran nem megfelelőek vagy rosszul tolerálhatók ebben a populációban, ezért sok DS-ben és OSA-ban szenvedő gyermeket nem kezelnek. A kábítószer-indukált alvás endoszkópia (DISE) lehetővé teszi az elzáródás helyeinek és mintázatainak közvetlen megfigyelését a nyugtató alvás során egy rugalmas endoszkóp segítségével, amelyet az orron keresztül a garatba vezetnek. A DISE-t a felnőtt OSA sebészeti döntéseinek irányítására fejlesztették ki, és az elmúlt években gyermekeknél személyre szabott sebészeti beavatkozások tervezésére is alkalmazták. A DISE besorolási skála segítségével a kutatók kimutatták, hogy a DS-ben szenvedő gyermekek hajlamosabbak a nyelvalap- és szupraglottikus obstrukcióra, mint a nem DS-ben szenvedő gyermekek, ami arra utal, hogy személyre szabottabb sebészeti kezelésekre van szükség, amelyek az elzáródás általános forrásaihoz igazodnak ebben a populációban. Számos kis esetsorozat bizonyítja, hogy a DISE által irányított műtét hatékony lehet a DS-ben szenvedő gyermekek OSA kezelésében. Mivel azonban kevés prospektív tanulmány készült, és nem végeztek randomizált vizsgálatokat, amelyek összehasonlították volna a különböző kezelési lehetőségeket ebben a populációban, továbbra is bizonytalan, hogy egy ilyen személyre szabott megközelítés jobb eredményekhez vezet-e az első vonalbeli AT-hoz képest.

A kutatók hipotézise szerint a személyre szabott, DISE által irányított sebészet, amely a meglévő eljárásokat alkalmazza az egyes DS-ben szenvedő gyermekek obstrukcióját okozó specifikus rögzített és dinamikus anatómiai jellemzők kezelésére, jobb lesz, mint az AT jelenlegi első vonalbeli megközelítése. Ez az új megközelítés javíthatja az OSA kimenetelét, és csökkentheti a szükségtelen AT vagy másodlagos műtét terhét a nem hatékony AT után tartós OSA miatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a randomizált klinikai vizsgálatnak az átfogó célja az OSA sebészeti kezelésének új, személyre szabott megközelítésének hatékonyságának tesztelése Down-szindrómás (DS) gyermekeknél. A DS gyakori rendellenesség, amely 691 születésből 1-et érint. Az obstruktív alvási apnoe (OSA) becsült prevalenciája DS-ben szenvedő gyermekeknél 45-83%, míg az általános gyermekpopulációban ez az arány 1-6%. A gyermekeknél a kezeletlen OSA-t nappali álmossággal, kognitív és viselkedési problémákkal, valamint szív- és érrendszeri szövődményekkel társították, amelyek mindegyike gyakori a DS-ben szenvedő gyermekeknél. Az adenotonsillectomia (AT) az első vonalbeli kezelés az OSA kezelésére gyermekeknél, azonban a legtöbb AT kimenetelű tanulmány kizárta a DS-ben szenvedő gyermekeket. A rendelkezésre álló bizonyítékok azt mutatják, hogy az AT sokkal kevésbé hatékony a DS-ben szenvedő gyermekeknél, mint az általános gyermekpopulációban, mivel a DS-ben szenvedő gyermekek 48-95%-ának tartós OSA-ja van AT után. Az orvosi kezelések, mint például a pozitív légúti nyomás (PAP) terápia gyakran nem megfelelőek vagy rosszul tolerálhatók ebben a populációban, ezért sok DS-ben és OSA-ban szenvedő gyermeket nem kezelnek.

A garat hypotonia, a kedvezőtlen craniofacialis anatómia és az elhízás gyakran említett kockázati tényezők az OSA és az AT sikertelensége szempontjából DS-ben szenvedő gyermekeknél, azonban kevés kísérlet történt a garat anatómiájának vagy az elzáródás mechanizmusainak jellemzésére ebben a populációban. A kábítószer-indukált alvás endoszkópia (DISE) lehetővé teszi a garat-elzáródás helyeinek és mintázatainak közvetlen megfigyelését nyugtató alvás közben, rugalmas endoszkóp segítségével, amelyet az orron keresztül a garatba vezetnek. A DISE-t a felnőtt OSA sebészeti döntéseinek irányítására fejlesztették ki, és az elmúlt években gyermekeknél személyre szabott sebészeti beavatkozások tervezésére is alkalmazták. A DISE értékelések szabványosításának elősegítése érdekében a kutatók korábban kidolgozták és validálták a DISE értékelési skálát gyermekeknél a maximális légúti obstrukció ordinális értékelése alapján (nincs, részleges, teljes) hat anatómiai helyen az orrtól a gégeig. A DISE besorolási skála segítségével a kutatók kimutatták, hogy a DS-ben szenvedő gyermekek hajlamosabbak a nyelvalap- és szupraglottikus obstrukcióra, mint a nem DS-ben szenvedő gyermekek, ami arra utal, hogy személyre szabottabb sebészeti kezelésekre van szükség, amelyek az elzáródás általános forrásaihoz igazodnak ebben a populációban. Számos kis esetsorozat bizonyítja, hogy a DISE által irányított műtét hatékony lehet a DS-ben szenvedő gyermekek OSA kezelésében. Mivel azonban kevés prospektív tanulmány készült, és nem végeztek randomizált vizsgálatokat, amelyek összehasonlították volna a különböző kezelési lehetőségeket ebben a populációban, továbbra is bizonytalan, hogy egy ilyen személyre szabott megközelítés jobb eredményekhez vezet-e az első vonalbeli AT-hoz képest.

A kutatók központi hipotézise, ​​hogy egy személyre szabott, DISE-irányított sebészeti megközelítés, amely a meglévő eljárásokat alkalmazza az egyes DS-ben szenvedő gyermekek obstrukcióját okozó specifikus rögzített és dinamikus anatómiai jellemzők kezelésére, felülmúlja az AT jelenleg javasolt első vonalbeli megközelítését. Ez az új megközelítés javíthatja az OSA kimenetelét, és csökkentheti a szükségtelen AT vagy másodlagos műtét terhét a nem hatékony AT után tartós OSA miatt.

Ennek a hipotézisnek a tesztelésére a kutatók 2-18 éves DS-ben és OSA-ban szenvedő gyermekek tanulmányozását javasolják a következő konkrét célokkal:

1. cél: Hasonlítsa össze a DISE-irányított műtét és az AT fiziológiai eredményeit DS-ben és OSA-ban szenvedő gyermekeknél.

1. hipotézis: A DISE által irányított műtét az obstruktív apnoe-hypopnea index nagyobb javulását eredményezi, mint a standard AT beavatkozás (hatásméret ≥ 0,36) 6 hónap után.

2. cél: Hasonlítsa össze a DISE-irányított műtét és az AT klinikai eredményeit DS-ben és OSA-ban szenvedő gyermekeknél.

2. hipotézis: A DISE által irányított műtét klinikailag szignifikánsan nagyobb (≥ 9 pontos javulást) eredményez az OSA-specifikus életminőségben (OSA-18) a standard AT beavatkozáshoz képest 6 hónap után. Másodsorban a vizsgálók más klinikai eredményeket is tesztelnek, például a végrehajtó funkciót (BRIEF2).

A kutatók egy randomizált, egyvak összehasonlító hatékonysági vizsgálatot javasolnak az AT vs. DISE által irányított alvásműtéttel az OSA kezelésére DS-ben szenvedő gyermekeknél (4. ábra). A kutatók elsődleges hipotézise az, hogy a DISE leleteken alapuló, személyre szabott sebészeti beavatkozás hatékonyabb lesz a DS-ben szenvedő gyermekek OSA kezelésében, mint a standard AT. Az első cél az obstruktív apnoe-hypopnea index (oAHI) változásának összehasonlítása ezen kezelési karok között, a második cél pedig az alvási apnoe-hoz kapcsolódó életminőség (OSA-18) és a végrehajtó funkció szubjektív mérőszámainak változását (BRIEF2) ). Az eredményeket a műtét után 6 hónappal értékelik. A vizsgálatot öt helyszínen fogják lefolytatni: az Oregoni Egészségügyi és Tudományos Egyetemen, a Cincinnati Gyermekkórházban és Orvosi Központban, a Michigani Egyetemen, a Texas-Délnyugati Egyetemen és a Kelet-Virginia Orvostudományi Karon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

304

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Derek Lam, MD
  • Telefonszám: 503-494-9419
  • E-mail: lamde@ohsu.edu

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • Colorado Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Norman Friedman, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Megszűnt
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Oregon Health and Science University
        • Kutatásvezető:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • EVMS Medical School
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Down-szindrómás (DS) (21-es triszómia) gyermekek 2-18 éves korig, PSG-vel diagnosztizált OSA-ban (oAHI > 1), akik műtéti kezelést kívánnak.

Kizárási kritériumok:

  • korábbi mandulaműtét, bármilyen ellenjavallat a műtétre (pl. vérzési rendellenességek), jelentős kardiopulmonális komorbiditás az OSA mellett, amely kiegészítő oxigént igényel, subglotticus vagy trachea szűkület, tracheostoma-függőség.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kábítószer-indukált alvás endoszkópia
A DISE-t a műtét idején ugyanabban a szedációban hajtják végre. A konkrét sebészi megközelítésről a DISE leletek alapján döntenek. Az intubálás előtt a betegeket propofol infúzióval vagy ketamin és dexmedetomidin kombinációjával szedálják. A megfelelő szedáció elérése után az endoszkópiát az orron keresztül előretolt rugalmas endoszkóppal végezzük. Az orr légutakat mindkét oldalon értékeljük, majd az endoszkópot a garatba továbbítjuk. Az elzáródás mértékét egy 3 pontos skálán értékelik. A DISE által irányított műtétre randomizált résztvevők egy vagy több lehetséges beavatkozáson esnek át egyetlen műtét során. A gondozókat minden lehetséges eljáráshoz beleegyezik, azzal a tudattal, hogy csak a DISE alapján szükségeseket hajtják végre. Fontos, hogy ezek az eljárások mind megalapozott kezelések közzétett eredményadatokkal.
Eljárás: DISE által irányított sebészet
A DISE által irányított műtétre randomizált résztvevők egy vagy több lehetséges beavatkozáson esnek át egyetlen műtét során (pl. DISE és az azt követő alvásműtét) egyidejűleg, ugyanabban az általános érzéstelenítésben), az anatómiai értékeléstől függően.
Aktív összehasonlító: Adenotonsillectomia
Az adenotonsilláris hipertrófia az OSA leggyakoribb kockázati tényezője gyermekeknél, és az adenotonsillectomia (AT) az első vonalbeli kezelés. Az adenotonsillectomia az adenoidok és a mandulák eltávolítására szolgáló műtét.
Eljárás: Adenotonsillectomia
Mandula és adenoid eltávolítása
Más nevek:
  • NÁL NÉL

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási poliszomnográfiai mérésekhez képest: oAHI 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Az alvásvizsgálatok objektív eredményei (poliszomnográfia): Obstruktív apnoe-hipopnea index (oAHI): 6 hónapos nyomon követési alvásvizsgálat különbsége a kiindulási alvásvizsgálathoz képest
6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Változás a kiindulási poliszomnográfiai mérésekhez képest: AHI 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Az alvásvizsgálatok objektív eredményei (poliszomnográfia): Total Apnoe-Hypopnea Index: 6 hónapos nyomon követési alvásvizsgálat különbsége a kiindulási alvásvizsgálathoz képest
6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Változás a kiindulási poliszomnográfiai mérésekhez képest: REM AHI 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Az alvásvizsgálatok (poliszomnográfia) objektív eredményei: REM Apnoe-Hypopnea Index REM AHI: 6 hónapos nyomon követési alvásvizsgálat eltérése az alapvonal alvásvizsgálattól
6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Változás a kiindulási poliszomnográfiai mérésekhez képest: min SpO2 6 hónapon belül
Időkeret: 6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Az alvásvizsgálatok objektív eredményei (poliszomnográfia): Minimális oxigéntelítettség (Min SpO2): 6 hónapos nyomon követési alvásvizsgálat eltérése az alapvonal alvásvizsgálattól
6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Változás a kiindulási poliszomnográfiai mérésekhez képest: desat index 6 hónapon belül
Időkeret: 6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Oxihemoglobin deszaturáció ≥ 3% Index: 6 hónapos követési alvásvizsgálat különbsége az alapvonal alvásvizsgálathoz képest
6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Változás a kiindulási poliszomnográfiás mérésekhez képest: Max End Tidal CO2 (ETCO2) 6 hónap után
Időkeret: 6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Max End Tidal CO2 (ETCO2): 6 hónapos nyomon követési alvásvizsgálati különbség a kiindulási alvásvizsgálathoz képest
6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
Változás a kiindulási poliszomnográfiás mérésekhez képest: % Teljes alvásidő ETCO2 > 50 Hgmm 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)
% Teljes alvási idő ETCO2 > 50 Hgmm mellett: 6 hónapos nyomon követési alvásvizsgálat különbsége az alapvonal alvásvizsgálathoz képest
6 hónapos alvásvizsgálat (műtét után)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az obstruktív alvási apnoe (OSA)-18 kérdőív pontszámának változása
Időkeret: 6 hónapos követés
Betegségspecifikus életminőség-mérőszám: 18 kérdés, a pontszámok 18-126; a magasabb pontszám magasabb betegségterhelést jelent
6 hónapos követés
Változás az általános PedsQL (Pediatric Life Quality of Life) kérdőív pontszámában
Időkeret: 6 hónapos követés
Általános életminőség-mérőszám: életkorspecifikus kérdőív 23 kérdésből (a pontszámok 0-100 között mozognak); a magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek.
6 hónapos követés
Total Drug Induced Sleep Endoscopy (DISE) pontszám
Időkeret: A műtét idején
Az obstrukció mértékének szubjektív értékelése a felső légutak 6 szintjén, sebész által. A pontszámok 0-tól 12-ig terjednek. A magasabb pontszámok nagyobb légzési elzáródást vagy betegségterhelést jelentenek.
A műtét idején
Mellékhatások
Időkeret: 24 órával a műtét után

Előfordult-e nemkívánatos esemény a műtét utáni időszakban? Ez egy igen/nem kérdés, a következő eredményeket tekintve: kiszáradás és rossz szájbevitel a műtét utáni fájdalom miatt, mandulaműtét utáni vérzés és légzési kompromittáció.

légzési kompromittálás.
24 órával a műtét után
Változás a Generic PedsQL (Pediatric Life Quality of Life) kérdőív válaszaiban
Időkeret: 6 hónapos követés
Életminőség: kérdőíves eredmények egyéni kérdésenként. A korrigált pontszámok 0-100; a magasabb pontszámok jobb életminőséget jeleznek.
6 hónapos követés
A takarmányozási és nyelési hatásvizsgálat (FSIS) kérdőívére adott válaszok változása
Időkeret: 6 hónapos követés
Dysphagia-specifikus életminőség-mérőszám: 18 kérdés, a pontszámok 18-90 között mozognak; a magasabb pontszám magasabb betegségterhelést jelent.
6 hónapos követés

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Oregon Health and Science University

Együttműködők

Baylor College of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. augusztus 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 18.

Első közzététel (Tényleges)

2022. augusztus 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 8.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az IPD nem lesz elérhető azon kutatók számára, akik nem elsődleges kutatók ebben a tanulmányban.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel