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Trattamento dell'apnea ostruttiva del sonno con chirurgia personalizzata nei bambini con sindrome di Down (TOPS-DS) (TOPS-DS)

6 febbraio 2026 aggiornato da: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

L'obiettivo generale di questo studio clinico randomizzato è testare l'efficacia di un approccio personalizzato al trattamento chirurgico dell'OSA nei bambini con sindrome di Down (DS). La prevalenza stimata dell'apnea ostruttiva del sonno (OSA) nei bambini con DS varia da 45 a 83%, rispetto all'1-6% della popolazione pediatrica generale. L'OSA non trattata nei bambini è stata associata a sonnolenza diurna, problemi cognitivi o comportamentali e complicanze cardiovascolari, tutte caratteristiche comuni nei bambini con SD. L'adenotonsillectomia (AT) è il trattamento di prima linea per l'OSA nei bambini, tuttavia, la maggior parte degli studi più ampi sugli esiti di AT ha escluso i bambini con DS. Le prove disponibili dimostrano che l'AT è molto meno efficace nei bambini con DS rispetto alla popolazione pediatrica generale, con il 48-95% dei bambini con DS che hanno OSA persistente dopo AT. I trattamenti medici come la terapia a pressione positiva delle vie aeree (PAP) sono spesso inadeguati o scarsamente tollerati in questa popolazione, quindi molti bambini con DS e OSA rimangono non trattati. L'endoscopia del sonno indotta da farmaci (DISE) consente l'osservazione diretta dei siti e dei modelli di ostruzione durante il sonno sedato utilizzando un endoscopio flessibile passato attraverso il naso nella faringe. DISE è stato sviluppato per guidare le decisioni chirurgiche nell'OSA degli adulti e negli ultimi anni è stato utilizzato anche per progettare interventi chirurgici personalizzati nei bambini. Usando questa scala di valutazione DISE, i ricercatori hanno dimostrato che i bambini con DS sono più inclini all'ostruzione della base della lingua e sopraglottica rispetto ai bambini senza DS, suggerendo la necessità di trattamenti chirurgici più personalizzati che siano adattati alle fonti comuni di ostruzione in questa popolazione. Diverse piccole serie di casi dimostrano che la chirurgia diretta dal DISE può essere efficace nel trattamento dell'OSA nei bambini con SD. Tuttavia, poiché ci sono stati pochi studi prospettici e nessuno studio randomizzato che confronta le diverse opzioni terapeutiche in questa popolazione, rimane incertezza sul fatto che un tale approccio personalizzato porti a risultati superiori rispetto alla prima linea AT.

È l'ipotesi dei ricercatori che la chirurgia personalizzata diretta dal DISE che utilizza procedure esistenti per affrontare specifiche caratteristiche anatomiche fisse e dinamiche che causano ostruzione in ogni bambino con SD sarà superiore all'attuale approccio di prima linea di AT. Questo nuovo approccio può migliorare gli esiti dell'OSA e ridurre l'onere di AT non necessari o interventi chirurgici secondari per l'OSA persistente dopo un AT inefficace.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo generale di questo studio clinico randomizzato è testare l'efficacia di un nuovo approccio personalizzato al trattamento chirurgico dell'OSA nei bambini con sindrome di Down (DS). DS è un disturbo comune, che colpisce 1 su 691 nascite. La prevalenza stimata dell'apnea ostruttiva del sonno (OSA) nei bambini con DS varia dal 45 all'83%, rispetto all'1-6% nella popolazione pediatrica generale. L'OSA non trattata nei bambini è stata associata a sonnolenza diurna, problemi cognitivi e comportamentali e complicanze cardiovascolari, tutti comuni nei bambini con SD. L'adenotonsillectomia (AT) è il trattamento di prima linea per l'OSA nei bambini, tuttavia, la maggior parte degli studi più ampi sugli esiti di AT ha escluso i bambini con DS. Le prove disponibili dimostrano che l'AT è molto meno efficace nei bambini con DS rispetto alla popolazione pediatrica generale, con il 48-95% dei bambini con DS che hanno OSA persistente dopo AT. I trattamenti medici come la terapia a pressione positiva delle vie aeree (PAP) sono spesso inadeguati o scarsamente tollerati in questa popolazione, quindi molti bambini con DS e OSA rimangono non trattati.

L'ipotonia faringea, l'anatomia craniofacciale sfavorevole e l'obesità sono fattori di rischio comunemente citati per l'OSA e il fallimento dell'AT nei bambini con DS, tuttavia, ci sono stati pochi tentativi di caratterizzare l'anatomia faringea o i meccanismi di ostruzione in questa popolazione. L'endoscopia del sonno indotta da farmaci (DISE) consente l'osservazione diretta dei siti e dei modelli di ostruzione faringea durante il sonno sedato utilizzando un endoscopio flessibile passato attraverso il naso nella faringe. DISE è stato sviluppato per guidare le decisioni chirurgiche nell'OSA degli adulti e negli ultimi anni è stato utilizzato anche per progettare interventi chirurgici personalizzati nei bambini. Per aiutare a standardizzare le valutazioni DISE, i ricercatori hanno precedentemente sviluppato e convalidato la scala di valutazione DISE nei bambini basata sulle valutazioni ordinali dell'ostruzione massima delle vie aeree (nessuna, parziale, completa) in sei siti anatomici dal naso alla laringe. Usando questa scala di valutazione DISE, i ricercatori hanno dimostrato che i bambini con DS sono più inclini all'ostruzione della base della lingua e sopraglottica rispetto ai bambini senza DS, suggerendo la necessità di trattamenti chirurgici più personalizzati che siano adattati alle fonti comuni di ostruzione in questa popolazione. Diverse piccole serie di casi dimostrano che la chirurgia diretta dal DISE può essere efficace nel trattamento dell'OSA nei bambini con SD. Tuttavia, poiché ci sono stati pochi studi prospettici e nessuno studio randomizzato che confronta le diverse opzioni terapeutiche in questa popolazione, rimane incertezza sul fatto che un tale approccio personalizzato porti a risultati superiori rispetto alla prima linea AT.

È l'ipotesi centrale dei ricercatori che un approccio chirurgico personalizzato diretto dal DISE che utilizza le procedure esistenti per affrontare le specifiche caratteristiche anatomiche fisse e dinamiche che causano l'ostruzione in ogni bambino con SD sarà superiore all'approccio di prima linea attualmente raccomandato di AT. Questo nuovo approccio può migliorare gli esiti dell'OSA e ridurre l'onere di AT non necessari o interventi chirurgici secondari per l'OSA persistente dopo un AT inefficace.

Per verificare questa ipotesi, i ricercatori propongono di studiare i bambini con SD e OSA di età compresa tra 2 e 18 anni con i seguenti obiettivi specifici:

Obiettivo 1: Confrontare i risultati fisiologici della chirurgia diretta da DISE vs AT nei bambini con SD e OSA.

Ipotesi 1: la chirurgia diretta da DISE si tradurrà in un miglioramento maggiore dell'indice di apnea-ipopnea ostruttiva rispetto all'intervento AT standard (dimensione dell'effetto ≥ 0,36) dopo 6 mesi.

Obiettivo 2: Confrontare i risultati clinici della chirurgia diretta da DISE vs AT nei bambini con DS e OSA.

Ipotesi 2: la chirurgia diretta da DISE si tradurrà in un miglioramento clinicamente significativamente maggiore (miglioramento ≥ 9 punti) nella qualità della vita specifica per OSA (OSA-18) rispetto all'intervento AT standard dopo 6 mesi. Secondariamente, i ricercatori testeranno altri risultati clinici come la funzione esecutiva (BRIEF2).

I ricercatori propongono uno studio randomizzato di efficacia comparativa in singolo cieco della chirurgia del sonno diretta da AT vs DISE per il trattamento dell'OSA nei bambini con DS (Figura 4). L'ipotesi principale dei ricercatori è che un intervento chirurgico personalizzato basato sui risultati del DISE sarà più efficace nel trattamento dell'OSA nei bambini con DS rispetto allo standard AT. Il primo obiettivo confronterà il cambiamento nell'indice di apnea-ipopnea ostruttiva (oAHI) tra questi bracci di trattamento, e il secondo obiettivo confronterà il cambiamento nelle misure soggettive della qualità della vita correlata all'apnea notturna (OSA-18) e la funzione esecutiva (BRIEF2 ). I risultati saranno valutati 6 mesi dopo l'intervento chirurgico. La sperimentazione sarà condotta in cinque sedi: Oregon Health and Science University, Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, University of Michigan, University of Texas-Southwestern e Eastern Virginia Medical School.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

303

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Derek Lam, MD
  • Numero di telefono: 503-494-9419
  • Email: lamde@ohsu.edu

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Eleni O'Neill
  • Numero di telefono: 503-875-9895
  • Email: topsds@ohsu.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Non ancora reclutamento
        • Colorado Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Norman Friedman, MD
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Attivo, non reclutante
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
        • Investigatore principale:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Contatto:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • EVMS Medical School
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini con sindrome di Down (DS) (trisomia 21) di età compresa tra 2 e 18 anni con OSA diagnosticata da PSG (oAHI > 1), che desiderano un trattamento chirurgico.

Criteri di esclusione:

  • anamnesi di precedente tonsillectomia, qualsiasi controindicazione alla chirurgia (ad es. disturbi emorragici), significativa comorbidità cardiopolmonare oltre all'OSA che richiede ossigeno supplementare, stenosi sottoglottica o tracheale, dipendenza dalla tracheostomia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Endoscopia del sonno indotta da farmaci
DISE verrà eseguito al momento dell'intervento chirurgico sotto la stessa sedazione. La decisione sull'approccio chirurgico specifico sarà presa in quel momento sulla base dei risultati del DISE. Prima dell'intubazione, i pazienti saranno sedati con un'infusione di propofol o una combinazione di ketamina e dexmedetomidina. Una volta raggiunta un'adeguata sedazione, l'endoscopia verrà eseguita utilizzando un endoscopio flessibile fatto avanzare attraverso il naso. Le vie aeree nasali saranno valutate su entrambi i lati, quindi l'endoscopio verrà fatto avanzare nella faringe. Il grado di ostruzione viene valutato su una scala di valutazione a 3 punti. I partecipanti randomizzati alla chirurgia diretta da DISE saranno sottoposti a una o più potenziali procedure in un singolo intervento chirurgico. Gli operatori sanitari saranno autorizzati a tutte le possibili procedure con la consapevolezza che verranno eseguite solo quelle necessarie in base al DISE. È importante sottolineare che queste procedure sono tutti trattamenti stabiliti con dati sugli esiti pubblicati.
Procedura: Chirurgia diretta dal DISE
I partecipanti randomizzati alla chirurgia diretta da DISE saranno sottoposti a una o più potenziali procedure in un singolo intervento chirurgico (ad es. DISE e successiva chirurgia del sonno eseguita) contemporaneamente sotto la stessa anestesia generale), a seconda della valutazione anatomica.
Comparatore attivo: Adenotonsillectomia
L'ipertrofia adenotonsillare è il fattore di rischio più comune per l'OSA nei bambini e l'adenotonsillectomia (AT) è il trattamento di prima linea. Un'adenotonsillectomia è un'operazione per rimuovere sia le adenoidi che le tonsille.
Procedura: Adenotonsillectomia
Asportazione di tonsille e adenoidi
Altri nomi:
  • IN

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto alle misurazioni polisonnografiche al basale: oAHI a 6 mesi
Lasso di tempo: Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Risultati oggettivi degli studi sul sonno (polisonnografia): Indice di apnea-ipopnea ostruttiva (oAHI): studio del sonno a 6 mesi di follow-up differenza rispetto allo studio del sonno al basale
Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Variazione rispetto alle misurazioni polisonnografiche al basale: AHI a 6 mesi
Lasso di tempo: Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Risultati oggettivi degli studi sul sonno (polisonnografia): Indice totale di apnea-ipopnea: differenza dello studio del sonno a 6 mesi di follow-up rispetto allo studio del sonno al basale
Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Variazione rispetto alle misurazioni polisonnografiche al basale: REM AHI a 6 mesi
Lasso di tempo: Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Risultati oggettivi degli studi sul sonno (polisonnografia): Indice di apnea-ipopnea REM REM AHI: Differenza dello studio del sonno a 6 mesi di follow-up rispetto allo studio del sonno al basale
Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Variazione rispetto al basale Misurazioni polisonnografiche: SpO2 min a 6 mesi
Lasso di tempo: Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Risultati oggettivi degli studi sul sonno (polisonnografia): Saturazione minima di ossigeno (Min SpO2): Differenza dello studio del sonno a 6 mesi di follow-up rispetto allo studio del sonno al basale
Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Variazione dalle misurazioni polisonnografiche al basale: indice desat a 6 mesi
Lasso di tempo: Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Desaturazione dell'ossiemoglobina ≥ 3% Indice: differenza dello studio del sonno a 6 mesi di follow-up rispetto allo studio del sonno al basale
Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Variazione rispetto alle misurazioni della polisonnografia basale: CO2 massima di fine espirazione (ETCO2) a 6 mesi
Lasso di tempo: Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Max End Tidal CO2 (ETCO2): differenza dello studio del sonno di follow-up a 6 mesi rispetto allo studio del sonno al basale
Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
Variazione rispetto alle misurazioni polisonnografiche al basale: % tempo totale di sonno con ETCO2 > 50 mmHg a 6 mesi
Lasso di tempo: Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)
% Tempo totale di sonno con ETCO2 > 50 mmHg: 6 mesi di follow-up differenza dello studio del sonno rispetto allo studio del sonno al basale
Studio del sonno di follow-up a 6 mesi (dopo l'intervento chirurgico)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio del questionario per l'apnea ostruttiva del sonno (OSA)-18
Lasso di tempo: Follow-up a 6 mesi
Misura della qualità della vita specifica per malattia: 18 domande, i punteggi vanno da 18 a 126; punteggi più alti significano un maggior carico di malattia
Follow-up a 6 mesi
Variazione del punteggio del questionario Generic PedsQL (Pediatric Quality of Life).
Lasso di tempo: Follow-up a 6 mesi
Misura generica della qualità della vita: un questionario specifico per età con 23 domande (i punteggi vanno da 0 a 100); punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Follow-up a 6 mesi
Punteggio totale dell'endoscopia del sonno indotta da farmaci (DISE).
Lasso di tempo: Al momento dell'intervento
Valutazioni soggettive del grado di ostruzione a 6 livelli delle vie aeree superiori, effettuate dal chirurgo. I punteggi vanno da 0 a 12. Punteggi più alti significano più ostruzione respiratoria o più carico di malattia.
Al momento dell'intervento
Eventi avversi
Lasso di tempo: Periodo di 24 ore dopo l'intervento chirurgico

Si sono verificati eventi avversi nel periodo post-operatorio? Questa è una domanda sì/no, considerando i seguenti risultati: disidratazione e scarsa assunzione orale a causa del dolore post-operatorio, emorragia post-tonsillectomia e compromissione respiratoria.

compromissione respiratoria.
Periodo di 24 ore dopo l'intervento chirurgico
Cambiamento nelle risposte al questionario generico PedsQL (qualità della vita pediatrica).
Lasso di tempo: Follow-up a 6 mesi
Qualità della vita: risultati del questionario per domanda individuale. I punteggi corretti vanno da 0 a 100; punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita.
Follow-up a 6 mesi
Cambiamento nelle risposte al questionario dell'indagine sull'impatto dell'alimentazione e della deglutizione (FSIS).
Lasso di tempo: Follow-up a 6 mesi
Misurazione della qualità della vita specifica per la disfagia: 18 domande, i punteggi vanno da 18 a 90; punteggi più alti significano un carico di malattia più elevato.
Follow-up a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's

Investigatori

  • Investigatore principale: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2022

Primo Inserito (Effettivo)

19 agosto 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

IPD non sarà messo a disposizione di ricercatori che non sono ricercatori primari in questo studio.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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