Лечение обструктивного апноэ сна с помощью персонализированной хирургии у детей с синдромом Дауна (TOPS-DS) (TOPS-DS)
Общая цель этого рандомизированного клинического исследования — проверить эффективность персонализированного подхода к хирургическому лечению СОАС у детей с синдромом Дауна (СД). Предполагаемая распространенность синдрома обструктивного апноэ сна (СОАС) у детей с СД колеблется от 45 до 83% по сравнению с 1-6% в общей педиатрической популяции. Отсутствие лечения СОАС у детей связано с дневной сонливостью, когнитивными или поведенческими проблемами и сердечно-сосудистыми осложнениями, которые часто встречаются у детей с СД. Аденотонзиллэктомия (АТ) является терапией первой линии при ОАС у детей, однако большинство крупных исследований исходов АТ исключали детей с СД. Имеющиеся данные показывают, что АТ гораздо менее эффективна у детей с СД, чем в общей педиатрической популяции: от 48 до 95% детей с СД имеют стойкий ОАС после АТ. Медицинские методы лечения, такие как терапия с положительным давлением в дыхательных путях (PAP), часто неадекватны или плохо переносятся в этой популяции, поэтому многие дети с СД и ОАС остаются без лечения. Медикаментозная эндоскопия сна (DISE) позволяет непосредственно наблюдать места и характер обструкции во время сна с седацией с помощью гибкого эндоскопа, введенного через нос в глотку. DISE был разработан для принятия хирургических решений при ОАС у взрослых, а в последние годы также использовался для разработки персонализированных хирургических вмешательств у детей. Используя эту рейтинговую шкалу DISE, исследователи продемонстрировали, что дети с СД более склонны к обструкции основания языка и надгортанной области, чем дети без СД, что указывает на необходимость более персонализированного хирургического лечения, адаптированного к распространенным источникам обструкции в этой популяции. Несколько небольших серий случаев демонстрируют, что DISE-направленная хирургия может быть эффективной при лечении СОАС у детей с СД. Однако, поскольку было проведено мало проспективных исследований и не было рандомизированных исследований, сравнивающих различные варианты лечения в этой популяции, остается неопределенность в отношении того, приводит ли такой персонализированный подход к лучшим результатам по сравнению с АТ первой линии.
Гипотеза исследователей заключается в том, что персонифицированная хирургия, направленная на DISE, которая использует существующие процедуры для устранения конкретных фиксированных и динамических анатомических особенностей, вызывающих обструкцию у каждого ребенка с СД, будет лучше, чем текущий подход первой линии AT. Этот новый подход может улучшить исходы СОАС и снизить бремя ненужной АТ или вторичной хирургии при стойком СОАС после неэффективной АТ.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Общая цель этого рандомизированного клинического исследования — проверить эффективность нового персонализированного подхода к хирургическому лечению ОАС у детей с синдромом Дауна (СД). СД является распространенным заболеванием, поражающим 1 из 691 новорожденных. Предполагаемая распространенность синдрома обструктивного апноэ сна (СОАС) у детей с СД колеблется в пределах 45-83% по сравнению с 1-6% в общей детской популяции. Нелеченый СОАС у детей был связан с дневной сонливостью, когнитивными и поведенческими проблемами и сердечно-сосудистыми осложнениями, которые часто встречаются у детей с СД. Аденотонзиллэктомия (АТ) является терапией первой линии при ОАС у детей, однако большинство крупных исследований исходов АТ исключали детей с СД. Имеющиеся данные показывают, что АТ гораздо менее эффективна у детей с СД, чем в общей педиатрической популяции: от 48 до 95% детей с СД имеют стойкий ОАС после АТ. Медицинские методы лечения, такие как терапия с положительным давлением в дыхательных путях (PAP), часто неадекватны или плохо переносятся в этой популяции, поэтому многие дети с СД и ОАС остаются без лечения.
Гипотония глотки, неблагоприятная черепно-лицевая анатомия и ожирение часто упоминаются как факторы риска СОАС и неудачи АТ у детей с СД, однако было предпринято мало попыток охарактеризовать анатомию глотки или механизмы обструкции в этой популяции. Медикаментозная эндоскопия сна (DISE) позволяет непосредственно наблюдать за местами и паттернами обструкции глотки во время седативного сна с помощью гибкого эндоскопа, введенного через нос в глотку. DISE был разработан для принятия хирургических решений при ОАС у взрослых, а в последние годы также использовался для разработки персонализированных хирургических вмешательств у детей. Чтобы помочь стандартизировать оценки DISE, исследователи ранее разработали и утвердили рейтинговую шкалу DISE у детей, основанную на порядковых оценках максимальной обструкции дыхательных путей (отсутствие, частичная, полная) в шести анатомических участках от носа до гортани. Используя эту рейтинговую шкалу DISE, исследователи продемонстрировали, что дети с СД более склонны к обструкции основания языка и надгортанной области, чем дети без СД, что указывает на необходимость более персонализированного хирургического лечения, адаптированного к распространенным источникам обструкции в этой популяции. Несколько небольших серий случаев демонстрируют, что DISE-направленная хирургия может быть эффективной при лечении СОАС у детей с СД. Однако, поскольку было проведено мало проспективных исследований и не было рандомизированных исследований, сравнивающих различные варианты лечения в этой популяции, остается неопределенность в отношении того, приводит ли такой персонализированный подход к лучшим результатам по сравнению с АТ первой линии.
Основная гипотеза исследователей заключается в том, что персонализированный хирургический подход, направленный на DISE, который использует существующие процедуры для устранения конкретных фиксированных и динамических анатомических особенностей, вызывающих обструкцию у каждого ребенка с СД, будет лучше рекомендуемого в настоящее время подхода первой линии AT. Этот новый подход может улучшить исходы СОАС и снизить бремя ненужной АТ или вторичной хирургии при стойком СОАС после неэффективной АТ.
Для проверки этой гипотезы исследователи предлагают исследовать детей с СД и СОАС в возрасте от 2 до 18 лет со следующими конкретными целями:
Цель 1: Сравнить физиологические результаты хирургического вмешательства под контролем DISE и AT у детей с СД и ОАС.
Гипотеза 1: операция под контролем DISE приведет к большему улучшению индекса обструктивного апноэ-гипопноэ по сравнению со стандартным вмешательством AT (величина эффекта ≥ 0,36) через 6 месяцев.
Цель 2: Сравнить клинические результаты хирургического вмешательства под контролем DISE и АТ у детей с СД и ОАС.
Гипотеза 2: Операция под контролем DISE приведет к клинически значимому улучшению (улучшение на ≥ 9 баллов) специфического для ОАС качества жизни (СОАС-18) по сравнению со стандартным вмешательством АТ через 6 месяцев. Во-вторых, исследователи проверят другие клинические результаты, такие как исполнительная функция (BRIEF2).
Исследователи предлагают провести рандомизированное одностороннее слепое сравнительное исследование эффективности AT против хирургии сна, направленной на DISE, для лечения OSA у детей с СД (рис. 4). Основная гипотеза исследователей заключается в том, что персонализированное хирургическое вмешательство, основанное на данных DISE, будет более эффективным в лечении СОАС у детей с СД, чем стандартная АТ. Первая цель – сравнить изменение индекса обструктивного апноэ-гипопноэ (oAHI) между этими группами лечения, а вторая цель – сравнить изменение субъективных показателей качества жизни, связанного с апноэ во сне (OSA-18), и исполнительной функции (BRIEF2). ). Результаты будут оцениваться через 6 месяцев после операции. Испытания будут проводиться в пяти учреждениях: Университете здоровья и науки Орегона, Детской больнице и медицинском центре Цинциннати, Мичиганском университете, Юго-западном Техасском университете и Медицинской школе Восточной Вирджинии.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Derek Lam, MD
- Номер телефона: 503-494-9419
- Электронная почта: lamde@ohsu.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Eleni O'Neill
- Номер телефона: 503-875-9895
- Электронная почта: topsds@ohsu.edu
Места учебы
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- Colorado Children's Hospital
-
Главный следователь:
- Norman Friedman, MD
-
Контакт:
- Kari Gorecki
- Электронная почта: kari.gorecki@cuanschutz.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- University of Michigan
-
Контакт:
- Brittany Nordhaus
- Электронная почта: nbrittan@med.umich.edu
-
Главный следователь:
- Erin Kirkham, MD, MPH
-
Контакт:
- Maelyn Fulton
- Электронная почта: maelyn@med.umich.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Прекращено
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Рекрутинг
- Oregon Health and Science University
-
Главный следователь:
- Derek Lam, MD, MPH
-
Контакт:
- Eleni O'Neill
- Номер телефона: 503-875-9895
- Электронная почта: topsds@ohsu.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Рекрутинг
- UT Southwestern Medical Center
-
Контакт:
- Claudia Rivera
- Электронная почта: Claudia.Rivera2@UTSouthwestern.edu
-
Контакт:
- Francesca Chambers
- Электронная почта: Francesca.Chambers@UTSouthwestern.edu
-
Главный следователь:
- Ron Mitchell, MD
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Texas Children's Hospital
-
Главный следователь:
- Nikhila Raol, MD
-
Контакт:
- Aaron Martinez
- Электронная почта: axmart26@texaschildrens.org
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Рекрутинг
- EVMS Medical School
-
Контакт:
- Marysha Jones
- Электронная почта: JonesMJ@evms.edu
-
Контакт:
- Lucky Enugu
- Электронная почта: enugul@evms.edu
-
Главный следователь:
- Cristina Baldassari, MD, FAAP
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Дети с синдромом Дауна (СД) (трисомия 21) в возрасте от 2 до 18 лет с ОАС, диагностированным с помощью ПСГ (оИАГ > 1), нуждающиеся в хирургическом лечении.
Критерий исключения:
- история предыдущей тонзиллэктомии, любые противопоказания к операции (например, нарушения свертываемости крови), серьезные сердечно-легочные сопутствующие заболевания, помимо СОАС, требующие дополнительного кислорода, подсвязочный или трахеальный стеноз, зависимость от трахеостомии.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Медикаментозная эндоскопия сна
DISE будет выполняться во время операции под той же седацией.
Решение о конкретном хирургическом доступе будет принято в это время на основании результатов DISE.
Перед интубацией пациентам вводят седативное средство с помощью инфузии пропофола или комбинации кетамина и дексмедетомидина.
Как только будет достигнута адекватная седация, будет выполнена эндоскопия с использованием гибкого эндоскопа, продвигаемого через нос.
Носовые дыхательные пути будут оцениваться с обеих сторон, затем эндоскоп будет продвигаться в глотку.
Степень непроходимости оценивается по 3-балльной шкале.
Участники, рандомизированные для хирургического вмешательства под руководством DISE, пройдут одну или несколько возможных процедур в ходе одной операции.
Лица, осуществляющие уход, получат согласие на все возможные процедуры с пониманием того, что будут выполняться только те, которые необходимы на основании DISE.
Важно отметить, что все эти процедуры являются общепринятыми методами лечения с опубликованными данными о результатах.
|
Участники, рандомизированные для хирургического вмешательства по методу DISE, пройдут одну или несколько возможных процедур в ходе одной операции (т.
DISE и последующая операция во сне выполняются одновременно под одной и той же общей анестезией), в зависимости от анатомической оценки.
|
|
Активный компаратор: Аденотонзиллэктомия
Аденотонзиллярная гипертрофия является наиболее распространенным фактором риска СОАС у детей, и аденотонзилэктомия (АТ) является терапией первой линии.
Аденотонзиллэктомия — операция по удалению как аденоидов, так и миндалин.
|
Удаление миндалин и аденоидов
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходными показателями полисомнографии: oAHI через 6 месяцев
Временное ограничение: Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
Объективные результаты исследований сна (полисомнография): Индекс обструктивного апноэ-гипопноэ (oAHI): разница в исследовании сна через 6 месяцев по сравнению с исходным исследованием сна
|
Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
|
Изменение по сравнению с исходными показателями полисомнографии: ИАГ через 6 месяцев
Временное ограничение: Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
Объективные результаты исследований сна (полисомнография): Общий индекс апноэ-гипопноэ: разница в исследовании сна после 6 месяцев наблюдения по сравнению с исходным исследованием сна
|
Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
|
Изменение по сравнению с исходными показателями полисомнографии: REM AHI через 6 месяцев
Временное ограничение: Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
Объективные результаты исследований сна (полисомнография): REM Apnea-Hypopnea Index REM AHI: разница в исследовании сна через 6 месяцев по сравнению с исходным исследованием сна
|
Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
|
Изменение по сравнению с исходными показателями полисомнографии: мин. SpO2 через 6 месяцев
Временное ограничение: Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
Объективные результаты исследований сна (полисомнография): Минимальное насыщение кислородом (Min SpO2): разница в исследовании сна через 6 месяцев после начала исследования по сравнению с исходным исследованием сна
|
Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
|
Изменение по сравнению с исходными показателями полисомнографии: индекс десатурации через 6 месяцев
Временное ограничение: Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
Десатурация оксигемоглобина ≥ 3% Индекс: 6-месячное последующее исследование сна отличается от исходного исследования сна.
|
Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
|
Изменение по сравнению с исходными показателями полисомнографии: максимальное содержание CO2 в конце выдоха (ETCO2) через 6 месяцев
Временное ограничение: Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
Max End Tidal CO2 (ETCO2): разница в последующем исследовании сна через 6 месяцев по сравнению с исходным исследованием сна
|
Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
|
Изменение по сравнению с исходными показателями полисомнографии: % общего времени сна с ETCO2 > 50 мм рт. ст. через 6 месяцев
Временное ограничение: Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
% общего времени сна с ETCO2 > 50 мм рт. ст.: разница в последующем исследовании сна через 6 месяцев по сравнению с исходным исследованием сна
|
Последующее исследование сна через 6 месяцев (после операции)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателя обструктивного апноэ во сне (OSA)-18 по опроснику
Временное ограничение: 6 месяцев наблюдения
|
Измерение качества жизни, связанное с заболеванием: 18 вопросов, диапазон баллов от 18 до 126; более высокие баллы означают более высокое бремя болезни
|
6 месяцев наблюдения
|
|
Изменение общего балла опросника PedsQL (качество жизни детей)
Временное ограничение: 6 месяцев наблюдения
|
Общая мера качества жизни: возрастной вопросник с 23 вопросами (баллы варьируются от 0 до 100); более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни.
|
6 месяцев наблюдения
|
|
Общий балл по эндоскопии сна, индуцированного лекарствами (DISE)
Временное ограничение: Во время операции
|
Субъективная оценка степени обструкции на 6 уровнях верхних дыхательных путей, сделанная хирургом.
Баллы варьируются от 0 до 12. Более высокие баллы означают большую обструкцию дыхания или большее бремя болезни.
|
Во время операции
|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 24-часовой период после операции
|
Были ли побочные эффекты в послеоперационном периоде? На этот вопрос можно ответить «да/нет», учитывая следующие исходы: обезвоживание и плохой пероральный прием пищи из-за послеоперационной боли, кровотечение после тонзиллэктомии и нарушение дыхания. дыхательный компромисс. |
24-часовой период после операции
|
|
Изменение общих ответов на опросник PedsQL (качество жизни детей)
Временное ограничение: Наблюдение через 6 месяцев
|
Качество жизни: результаты анкетирования по отдельным вопросам.
Скорректированные баллы варьируются от 0 до 100; более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни.
|
Наблюдение через 6 месяцев
|
|
Ответы на опросник «Изменения в влиянии кормления и глотания» (FSIS)
Временное ограничение: Наблюдение через 6 месяцев
|
Измерение качества жизни, специфичное для дисфагии: 18 вопросов, диапазон баллов от 18 до 90; более высокие баллы означают более высокое бремя болезней.
|
Наблюдение через 6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Нейроповеденческие проявления
- Нарушения дыхания
- Расстройства сна и бодрствования
- Врожденные аномалии
- Аномалии, Множественные
- Апноэ
- Расстройства сна, внутренние
- Диссомнии
- Интеллектуальная недееспособность
- Синдромы апноэ во сне
- Хромосомные нарушения
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Апноэ сна, обструктивное
- Синдром Дауна
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY00024746
- 1R61HL165345 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .