Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie obturacyjnego bezdechu sennego za pomocą spersonalizowanej operacji u dzieci z zespołem Downa (TOPS-DS) (TOPS-DS)

6 lutego 2026 zaktualizowane przez: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Ogólnym celem tego randomizowanego badania klinicznego jest sprawdzenie skuteczności zindywidualizowanego podejścia do chirurgicznego leczenia OBS u dzieci z zespołem Downa (ZD). Szacowana częstość występowania obturacyjnego bezdechu sennego (OSA) u dzieci z ZD wynosi od 45 do 83%, w porównaniu z 1-6% w ogólnej populacji pediatrycznej. Nieleczony OSA u dzieci wiąże się z sennością w ciągu dnia, problemami poznawczymi lub behawioralnymi oraz powikłaniami sercowo-naczyniowymi, które są częste u dzieci z ZD. Adenotonsillektomia (AT) jest leczeniem pierwszego rzutu OBS u dzieci, jednak większość dużych badań dotyczących wyników AT wykluczała dzieci z DS. Dostępne dowody wskazują, że AT jest znacznie mniej skuteczna u dzieci z ZD niż w ogólnej populacji pediatrycznej, przy czym 48 do 95% dzieci z ZD ma przetrwały OSA po AT. Leczenie medyczne, takie jak terapia dodatnim ciśnieniem w drogach oddechowych (PAP), jest często niewystarczające lub źle tolerowane w tej populacji, dlatego wiele dzieci z DS i OBS pozostaje nieleczonych. Endoskopia snu polekowego (DISE) umożliwia bezpośrednią obserwację miejsc i wzorców niedrożności podczas snu w stanie sedacji za pomocą elastycznego endoskopu wprowadzanego przez nos do gardła. DISE został opracowany, aby kierować decyzjami chirurgicznymi u dorosłych OSA, aw ostatnich latach był również używany do projektowania spersonalizowanych interwencji chirurgicznych u dzieci. Korzystając ze Skali Oceny DISE, badacze wykazali, że dzieci z ZD są bardziej podatne na niedrożność podstawy języka i nadgłośni niż dzieci bez ZD, co sugeruje potrzebę bardziej spersonalizowanych zabiegów chirurgicznych, dostosowanych do powszechnych źródeł niedrożności w tej populacji. Kilka serii małych przypadków pokazuje, że operacja kierowana przez DISE może być skuteczna w leczeniu OBS u dzieci z ZD. Ponieważ jednak przeprowadzono niewiele badań prospektywnych i nie było badań z randomizacją porównujących różne opcje leczenia w tej populacji, pozostaje niepewność co do tego, czy takie spersonalizowane podejście prowadzi do lepszych wyników w porównaniu z pierwszą linią AT.

Badacze postawili hipotezę, że spersonalizowana chirurgia kierowana przez DISE, wykorzystująca istniejące procedury w celu zajęcia się określonymi stałymi i dynamicznymi cechami anatomicznymi powodującymi niedrożność u każdego dziecka z DS, będzie lepsza niż obecne podejście pierwszego rzutu AT. To nowatorskie podejście może poprawić wyniki leczenia OSA i zmniejszyć ciężar niepotrzebnej AT lub wtórnej operacji w przypadku uporczywego OSA po nieskutecznej AT.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ogólnym celem tego randomizowanego badania klinicznego jest przetestowanie skuteczności nowego spersonalizowanego podejścia do chirurgicznego leczenia OBS u dzieci z zespołem Downa (ZD). DS jest powszechnym zaburzeniem, dotykającym 1 na 691 urodzeń. Szacowana częstość występowania obturacyjnego bezdechu sennego (OSA) u dzieci z ZD waha się od 45-83%, w porównaniu z 1-6% w ogólnej populacji pediatrycznej. Nieleczony OBS u dzieci wiąże się z sennością w ciągu dnia, problemami poznawczymi i behawioralnymi oraz powikłaniami sercowo-naczyniowymi, z których wszystkie są częste u dzieci z ZD. Adenotonsillektomia (AT) jest leczeniem pierwszego rzutu OBS u dzieci, jednak większość dużych badań dotyczących wyników AT wykluczała dzieci z DS. Dostępne dowody wskazują, że AT jest znacznie mniej skuteczna u dzieci z ZD niż w ogólnej populacji pediatrycznej, przy czym 48 do 95% dzieci z ZD ma przetrwały OSA po AT. Leczenie medyczne, takie jak terapia dodatnim ciśnieniem w drogach oddechowych (PAP), jest często niewystarczające lub źle tolerowane w tej populacji, dlatego wiele dzieci z DS i OBS pozostaje nieleczonych.

Hipotonia gardła, niekorzystna anatomia twarzoczaszki i otyłość są często wymienianymi czynnikami ryzyka OBS i niepowodzenia AT u dzieci z ZD, jednak niewiele było prób scharakteryzowania anatomii gardła lub mechanizmów niedrożności w tej populacji. Lekowa endoskopia snu (DISE) umożliwia bezpośrednią obserwację miejsc i wzorców niedrożności gardła podczas snu w stanie sedacji za pomocą elastycznego endoskopu wprowadzanego przez nos do gardła. DISE został opracowany, aby kierować decyzjami chirurgicznymi u dorosłych OSA, aw ostatnich latach był również używany do projektowania spersonalizowanych interwencji chirurgicznych u dzieci. Aby pomóc w standaryzacji oceny DISE, badacze wcześniej opracowali i zweryfikowali Skalę Oceny DISE u dzieci w oparciu o porządkowe oceny maksymalnej niedrożności dróg oddechowych (brak, częściowa, całkowita) w sześciu miejscach anatomicznych od nosa do krtani. Korzystając ze Skali Oceny DISE, badacze wykazali, że dzieci z ZD są bardziej podatne na niedrożność podstawy języka i nadgłośni niż dzieci bez ZD, co sugeruje potrzebę bardziej spersonalizowanych zabiegów chirurgicznych, dostosowanych do powszechnych źródeł niedrożności w tej populacji. Kilka serii małych przypadków pokazuje, że operacja kierowana przez DISE może być skuteczna w leczeniu OBS u dzieci z ZD. Ponieważ jednak przeprowadzono niewiele badań prospektywnych i nie było badań z randomizacją porównujących różne opcje leczenia w tej populacji, pozostaje niepewność co do tego, czy takie spersonalizowane podejście prowadzi do lepszych wyników w porównaniu z pierwszą linią AT.

Główną hipotezą badaczy jest to, że zindywidualizowane podejście chirurgiczne ukierunkowane na DISE, które wykorzystuje istniejące procedury w celu rozwiązania określonych stałych i dynamicznych cech anatomicznych powodujących niedrożność u każdego dziecka z DS, będzie lepsze niż obecnie zalecane podejście pierwszego rzutu AT. To nowatorskie podejście może poprawić wyniki leczenia OSA i zmniejszyć ciężar niepotrzebnej AT lub wtórnej operacji w przypadku uporczywego OSA po nieskutecznej AT.

Aby przetestować tę hipotezę, badacze proponują zbadanie dzieci z ZD i OSA w wieku od 2 do 18 lat w następujących konkretnych celach:

Cel 1: Porównanie wyników fizjologicznych operacji ukierunkowanych na DISE i AT u dzieci z DS i OSA.

Hipoteza 1: Operacja ukierunkowana na DISE spowoduje większą poprawę wskaźnika obturacyjnego bezdechu i spłycenia powietrza w porównaniu ze standardową interwencją AT (wielkość efektu ≥ 0,36) po 6 miesiącach.

Cel 2: Porównanie wyników klinicznych operacji DISE-directed vs AT u dzieci z DS i OSA.

Hipoteza 2: Operacja ukierunkowana na DISE spowoduje klinicznie istotnie większą poprawę (poprawa o ≥ 9 punktów) jakości życia specyficznej dla OSA (OSA-18) w porównaniu ze standardową interwencją AT po 6 miesiącach. Po drugie, badacze przetestują inne wyniki kliniczne, takie jak funkcje wykonawcze (BRIEF2).

Badacze proponują randomizowaną, pojedynczą ślepą próbę porównawczą skuteczności operacji snu ukierunkowanych na AT i DISE w leczeniu OSA u dzieci z DS (ryc. 4). Podstawowa hipoteza badaczy jest taka, że ​​spersonalizowana interwencja chirurgiczna oparta na wynikach DISE będzie skuteczniejsza w leczeniu OSA u dzieci z DS niż standardowa AT. Pierwszym celem będzie porównanie zmiany wskaźnika obturacyjnego bezdechu i spłycenia oddechu (oAHI) między tymi grupami leczenia, a drugim celem porównanie zmiany subiektywnych pomiarów jakości życia związanej z bezdechem sennym (OSA-18) i funkcji wykonawczych (BRIEF2 ). Wyniki zostaną ocenione 6 miesięcy po operacji. Badanie zostanie przeprowadzone w pięciu ośrodkach: Oregon Health and Science University, Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, University of Michigan, University of Texas-Southwestern i Eastern Virginia Medical School.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

303

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Derek Lam, MD
  • Numer telefonu: 503-494-9419
  • E-mail: lamde@ohsu.edu

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Eleni O'Neill
  • Numer telefonu: 503-875-9895
  • E-mail: topsds@ohsu.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Science University
        • Główny śledczy:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • EVMS Medical School
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci z zespołem Downa (ZD) (trisomia 21) w wieku 2-18 lat z rozpoznanym przez PSG OBS (oAHI > 1), wymagające leczenia operacyjnego.

Kryteria wyłączenia:

  • historia przebytej tonsillektomii, jakiekolwiek przeciwwskazania do zabiegu (np. skazy krwotoczne), istotne współistniejące choroby krążeniowo-oddechowe poza OSA wymagające dodatkowego tlenu, zwężenie podgłośniowe lub tchawicy, uzależnienie od tracheostomii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Endoskopia snu wywołanego lekami
DISE zostanie przeprowadzona w czasie operacji w tej samej sedacji. Decyzja o konkretnym podejściu chirurgicznym zostanie wówczas podjęta na podstawie wyników badań DISE. Przed intubacją pacjenci zostaną uspokojeni za pomocą wlewu propofolu lub kombinacji ketaminy i deksmedetomidyny. Po uzyskaniu odpowiedniej sedacji zostanie przeprowadzona endoskopia przy użyciu elastycznego endoskopu wprowadzanego przez nos. Nosowe drogi oddechowe zostaną ocenione po obu stronach, a następnie endoskop zostanie wprowadzony do gardła. Stopień niedrożności oceniany jest w 3-stopniowej skali ocen. Uczestnicy losowo przydzieleni do operacji kierowanej przez DISE przejdą jeden lub więcej potencjalnych zabiegów podczas jednej operacji. Opiekunowie otrzymają zgodę na wszystkie możliwe procedury z zastrzeżeniem, że zostaną wykonane tylko te, które są potrzebne w oparciu o DISE. Co ważne, wszystkie te procedury są ustalonymi metodami leczenia z opublikowanymi danymi dotyczącymi wyników.
Procedura: Chirurgia kierowana przez DISE
Uczestnicy losowo przydzieleni do operacji kierowanej przez DISE zostaną poddani jednej lub kilku potencjalnym procedurom podczas jednej operacji (tj. DISE i następująca po niej operacja snu) wykonywane jednocześnie w tym samym znieczuleniu ogólnym), w zależności od oceny anatomicznej.
Aktywny komparator: Adenotonsillektomia
Przerost migdałków jest najczęstszym czynnikiem ryzyka OBS u dzieci, a leczeniem pierwszego rzutu jest adenotonsillektomia (AT). Adenotonsillektomia to operacja usunięcia zarówno migdałków, jak i migdałków.
Procedura: Adenotonsillektomia
Usunięcie migdałków i migdałków
Inne nazwy:
  • W

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów polisomnograficznych: oAHI po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Obiektywne wyniki badań snu (polisomnografia): Wskaźnik obturacyjnego bezdechu i spłycenia oddechu (oAHI): 6-miesięczna kontrolna różnica w badaniu snu w porównaniu z podstawowym badaniem snu
Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów polisomnograficznych: AHI po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Obiektywne wyniki badań snu (polisomnografia): Całkowity wskaźnik bezdechów i spłyceń oddechowych: różnica w badaniu snu po 6 miesiącach od badania snu w punkcie wyjściowym
Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów polisomnograficznych: REM AHI po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Obiektywne wyniki badań snu (polisomnografia): Wskaźnik bezdechów i spłyceń REM AHI: 6-miesięczna kontynuacja badania snu — różnica w porównaniu z podstawowym badaniem snu
Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów polisomnograficznych: min. SpO2 po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Obiektywne wyniki badań snu (polisomnografia): Minimalna saturacja tlenem (Min SpO2): 6-miesięczna różnica w badaniu snu w porównaniu z podstawowym badaniem snu
Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów polisomnograficznych: wskaźnik desaturacji po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Desaturacja oksyhemoglobiny ≥ 3% Indeks: 6-miesięczna kontrolna różnica między badaniem snu a badaniem wyjściowym
Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów polisomnograficznych: Maks. końcowo-wydechowe CO2 (ETCO2) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Max End Tidal CO2 (ETCO2): 6-miesięczna różnica w badaniu snu kontrolnego w stosunku do podstawowego badania snu
Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
Zmiana w stosunku do podstawowych pomiarów polisomnograficznych: % całkowitego czasu snu z ETCO2 > 50 mmHg po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)
% Całkowity czas snu z ETCO2 > 50 mmHg: 6-miesięczna różnica w badaniu kontrolnym snu w porównaniu z badaniem wyjściowym
Badanie kontrolne snu po 6 miesiącach (po operacji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku kwestionariusza dotyczącego obturacyjnego bezdechu sennego (OSA)-18
Ramy czasowe: 6-miesięczna obserwacja
Specyficzna dla choroby miara jakości życia: 18 pytań, zakres wyników od 18 do 126; wyższe wyniki oznaczają większe obciążenie chorobą
6-miesięczna obserwacja
Zmiana wyniku kwestionariusza Generic PedsQL (Pediatric Quality of Life).
Ramy czasowe: 6-miesięczna obserwacja
Ogólna miara jakości życia: kwestionariusz dostosowany do wieku z 23 pytaniami (wyniki w zakresie od 0 do 100); wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
6-miesięczna obserwacja
Całkowity wynik endoskopii snu indukowanego lekami (DISE).
Ramy czasowe: W czasie zabiegu
Subiektywna ocena stopnia niedrożności na 6 poziomach górnych dróg oddechowych, dokonana przez chirurga. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 12. Wyższe wyniki oznaczają większą niedrożność oddychania lub większe obciążenie chorobą.
W czasie zabiegu
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Okres 24 godzin po zabiegu

Czy w okresie pooperacyjnym wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane? To jest pytanie typu tak/nie, biorąc pod uwagę następujące wyniki: odwodnienie i niedostateczne przyjmowanie doustne z powodu bólu pooperacyjnego, krwotok po wycięciu migdałków i upośledzenie oddychania.

kompromis oddechowy.
Okres 24 godzin po zabiegu
Zmiana w odpowiedziach na kwestionariusz generyczny PedsQL (jakość życia dzieci).
Ramy czasowe: Kontrola 6 miesięcy
Jakość życia: wyniki ankiety według indywidualnego pytania. Skorygowane wyniki wahają się od 0-100; wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia.
Kontrola 6 miesięcy
Zmiana w odpowiedziach na kwestionariusz dotyczący badania wpływu karmienia i połykania (FSIS).
Ramy czasowe: Kontrola 6 miesięcy
Miara jakości życia specyficzna dla dysfagii: 18 pytań, punktacja od 18 do 90; wyższe wyniki oznaczają większe obciążenie chorobami.
Kontrola 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's

Śledczy

  • Główny śledczy: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD nie zostaną udostępnione naukowcom, którzy nie są głównymi badaczami w tym badaniu.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chirurgia kierowana przez DISE

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj