Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af obstruktiv søvnapnø med personlig kirurgi hos børn med Downs syndrom (TOPS-DS) (TOPS-DS)

6. februar 2026 opdateret af: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Det overordnede formål med dette randomiserede kliniske forsøg er at teste effektiviteten af ​​en personlig tilgang til kirurgisk behandling af OSA hos børn med Downs syndrom (DS). Den estimerede prævalens af obstruktiv søvnapnø (OSA) hos børn med DS varierer fra 45- 83 % sammenlignet med 1-6 % i den generelle pædiatriske population. Ubehandlet OSA hos børn er blevet forbundet med søvnighed i dagtimerne, kognitive eller adfærdsmæssige problemer og kardiovaskulære komplikationer, som alle er almindelige hos børn med DS. Adenotonsillektomi (AT) er den første behandling for OSA hos børn, men de fleste store undersøgelser af AT-resultater har udelukket børn med DS. Tilgængelig dokumentation viser, at AT er langt mindre effektivt hos børn med DS end i den generelle pædiatriske befolkning, hvor 48 til 95 % af børn med DS har vedvarende OSA efter AT. Medicinske behandlinger såsom positivt luftvejstryk (PAP)-terapi er ofte utilstrækkelige eller tolereres dårligt i denne population, så mange børn med DS og OSA forbliver ubehandlede. Lægemiddelinduceret søvnendoskopi (DISE) muliggør direkte observation af steder og mønstre af obstruktion under sederet søvn ved hjælp af et fleksibelt endoskop, der føres gennem næsen og ind i svælget. DISE blev udviklet til at vejlede kirurgiske beslutninger i voksne OSA, og er i de senere år også blevet brugt til at designe personlige kirurgiske indgreb hos børn. Ved at bruge denne DISE-klassificeringsskala har efterforskerne vist, at børn med DS er mere tilbøjelige til at få tungebase- og supraglottisk obstruktion end ikke-DS-børn, hvilket tyder på behovet for mere personlige kirurgiske behandlinger, der er skræddersyet til de almindelige kilder til obstruktion i denne population. Flere små case-serier viser, at DISE-rettet kirurgi kan være effektiv til behandling af OSA hos børn med DS. Men fordi der har været få prospektive undersøgelser og ingen randomiserede undersøgelser, der sammenligner forskellige behandlingsmuligheder i denne population, er der stadig usikkerhed om, hvorvidt en sådan personlig tilgang fører til overlegne resultater sammenlignet med første linje AT.

Det er efterforskernes hypotese, at personlig DISE-styret kirurgi, der bruger eksisterende procedurer til at adressere specifikke faste og dynamiske anatomiske træk, der forårsager obstruktion hos hvert barn med DS, vil være overlegen i forhold til den nuværende førstelinjetilgang af AT. Denne nye tilgang kan forbedre OSA-resultater og reducere byrden af ​​unødvendig AT eller sekundær kirurgi for vedvarende OSA efter en ineffektiv AT.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det overordnede formål med dette randomiserede kliniske forsøg er at teste effektiviteten af ​​en ny personlig tilgang til kirurgisk behandling af OSA hos børn med Downs syndrom (DS). DS er en almindelig lidelse, der rammer 1 ud af 691 fødsler. Den estimerede prævalens af obstruktiv søvnapnø (OSA) hos børn med DS varierer fra 45-83% sammenlignet med 1-6% i den generelle pædiatriske befolkning. Ubehandlet OSA hos børn er blevet forbundet med søvnighed i dagtimerne, kognitive og adfærdsmæssige problemer og kardiovaskulære komplikationer, som alle er almindelige hos børn med DS. Adenotonsillektomi (AT) er den første behandling for OSA hos børn, men de fleste store undersøgelser af AT-resultater har udelukket børn med DS. Tilgængelig dokumentation viser, at AT er langt mindre effektivt hos børn med DS end i den generelle pædiatriske befolkning, hvor 48 til 95 % af børn med DS har vedvarende OSA efter AT. Medicinske behandlinger såsom positivt luftvejstryk (PAP)-terapi er ofte utilstrækkelige eller tolereres dårligt i denne population, så mange børn med DS og OSA forbliver ubehandlede.

Pharyngeal hypotoni, ugunstig kraniofacial anatomi og fedme er almindeligt nævnte risikofaktorer for OSA og svigt af AT hos børn med DS, dog har der været få forsøg på at karakterisere svælgens anatomi eller obstruktionsmekanismer i denne population. Lægemiddelinduceret søvnendoskopi (DISE) muliggør direkte observation af steder og mønstre af svælgobstruktion under sederet søvn ved hjælp af et fleksibelt endoskop, der føres gennem næsen ind i svælget. DISE blev udviklet til at vejlede kirurgiske beslutninger i voksne OSA, og er i de senere år også blevet brugt til at designe personlige kirurgiske indgreb hos børn. For at hjælpe med at standardisere DISE-vurderinger har efterforskerne tidligere udviklet og valideret DISE Rating Scale hos børn baseret på ordinære vurderinger af maksimal luftvejsobstruktion (ingen, delvis, fuldstændig) på seks anatomiske steder fra næsen til strubehovedet. Ved at bruge denne DISE-klassificeringsskala har efterforskerne vist, at børn med DS er mere tilbøjelige til at få tungebase- og supraglottisk obstruktion end ikke-DS-børn, hvilket tyder på behovet for mere personlige kirurgiske behandlinger, der er skræddersyet til de almindelige kilder til obstruktion i denne population. Flere små case-serier viser, at DISE-rettet kirurgi kan være effektiv til behandling af OSA hos børn med DS. Men fordi der har været få prospektive undersøgelser og ingen randomiserede undersøgelser, der sammenligner forskellige behandlingsmuligheder i denne population, er der stadig usikkerhed om, hvorvidt en sådan personlig tilgang fører til overlegne resultater sammenlignet med første linje AT.

Det er efterforskernes centrale hypotese, at en personlig DISE-rettet kirurgisk tilgang, der bruger eksisterende procedurer til at adressere de specifikke faste og dynamiske anatomiske træk, der forårsager obstruktion hos hvert barn med DS, vil være overlegen i forhold til den aktuelt anbefalede førstelinjetilgang til AT. Denne nye tilgang kan forbedre OSA-resultater og reducere byrden af ​​unødvendig AT eller sekundær kirurgi for vedvarende OSA efter en ineffektiv AT.

For at teste denne hypotese foreslår efterforskerne at studere børn med DS og OSA i alderen 2-18 år med følgende specifikke mål:

Mål 1: Sammenlign de fysiologiske resultater af DISE-styret kirurgi vs AT hos børn med DS og OSA.

Hypotese 1: DISE-rettet operation vil resultere i en større forbedring af det obstruktive apnø-hypopnø-indeks sammenlignet med standard AT-interventionen (effektstørrelse ≥ 0,36) efter 6 måneder.

Mål 2: Sammenlign de kliniske resultater af DISE-styret kirurgi vs AT hos børn med DS og OSA.

Hypotese 2: DISE-rettet operation vil resultere i en klinisk signifikant større forbedring (≥ 9 point forbedring) i OSA-specifik livskvalitet (OSA-18) sammenlignet med standard AT-interventionen efter 6 måneder. Sekundært vil efterforskerne teste andre kliniske resultater såsom eksekutiv funktion (BRIEF2).

Forskerne foreslår et randomiseret enkeltblindt sammenlignende effektivitetsforsøg af AT vs DISE-styret søvnkirurgi til behandling af OSA hos børn med DS (figur 4). Efterforskernes primære hypotese er, at en personlig kirurgisk intervention baseret på DISE-fund vil være mere effektiv til behandling af OSA hos børn med DS end standard AT. Det første mål vil sammenligne ændringen i det obstruktive apnø-hypopnø-indeks (oAHI) mellem disse behandlingsarme, og det andet mål vil sammenligne ændringen i subjektive mål for søvnapnø-relateret livskvalitet (OSA-18) og eksekutiv funktion (BRIEF2 ). Resultaterne vil blive vurderet 6 måneder efter operationen. Forsøget vil blive udført på fem steder: Oregon Health and Science University, Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, University of Michigan, University of Texas-Southwestern og Eastern Virginia Medical School.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

303

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Derek Lam, MD
  • Telefonnummer: 503-494-9419
  • E-mail: lamde@ohsu.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Ledende efterforsker:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • EVMS Medical School
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn med Downs syndrom (DS) (Trisomi 21) i alderen 2-18 år med OSA diagnosticeret ved PSG (oAHI > 1), der ønsker kirurgisk behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • historie med tidligere tonsillektomi, enhver kontraindikation til operation (f. blødningsforstyrrelser), betydelig kardiopulmonal komorbiditet udover OSA, der kræver supplerende ilt, subglottisk eller trakeal stenose, trakeostomiafhængighed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddelinduceret søvnendoskopi
DISE vil blive udført på operationstidspunktet under samme sedation. Beslutningen om specifik kirurgisk tilgang vil blive truffet på det tidspunkt baseret på DISE-fund. Før intubation vil patienterne blive bedøvet med enten en propofol-infusion eller en kombination af ketamin og dexmedetomidin. Når tilstrækkelig sedation er opnået, vil endoskopi blive udført ved hjælp af et fleksibelt endoskop, der føres frem gennem næsen. Den nasale luftvej vil blive evalueret på begge sider, derefter vil endoskopet blive ført ind i svælget. Graden af ​​obstruktion bedømmes på en 3-punkts skala. Deltagere randomiseret til DISE-styret operation vil gennemgå en eller flere potentielle procedurer i en enkelt operation. Pårørende vil få samtykke til alle mulige procedurer med den forståelse, at kun de nødvendige, baseret på DISE, vil blive udført. Det er vigtigt, at disse procedurer alle er etablerede behandlinger med offentliggjorte udfaldsdata.
Procedure: DISE-rettet kirurgi
Deltagere, der er randomiseret til DISE-styret operation vil gennemgå en eller flere potentielle procedurer i en enkelt operation (dvs. DISE og efterfølgende søvnoperation udført) samtidigt under samme generelle bedøvelse), afhængig af anatomisk vurdering.
Aktiv komparator: Adenotonsillektomi
Adenotonsillær hypertrofi er den mest almindelige risikofaktor for OSA hos børn, og adenotonsillektomi (AT) er den første behandling. En adenotonsillektomi er en operation for at fjerne både adenoiderne og mandlerne.
Procedure: Adenotonsillektomi
Fjernelse af mandler og adenoider
Andre navne:
  • PÅ

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline polysomnografi-mål: oAHI efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Objektive resultater fra søvnundersøgelser (polysomnografi): Obstruktiv apnø-hypopnøindeks (oAHI): 6 måneders opfølgning på søvnundersøgelses forskel fra baseline søvnundersøgelse
6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Ændring fra baseline polysomnografi-mål: AHI efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Objektive resultater fra søvnundersøgelser (polysomnografi): Total Apnø-Hypopnø-indeks: 6 måneders opfølgning på søvnundersøgelse forskel fra baseline søvnundersøgelse
6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Ændring fra baseline polysomnografi-mål: REM AHI efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Objektive resultater fra søvnundersøgelser (polysomnografi): REM Apnø-Hypopnea Index REM AHI: 6 måneders opfølgningssøvnundersøgelse forskel fra baseline søvnundersøgelse
6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Ændring fra baseline polysomnografi Mål: min SpO2 efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Objektive resultater fra søvnundersøgelser (polysomnografi): Minimum iltmætning (Min SpO2): 6 måneders opfølgende søvnundersøgelse forskel fra baseline søvnundersøgelse
6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Ændring fra baseline polysomnografi-mål: desat-indeks ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Oxyhæmoglobin desaturation ≥ 3 % Indeks: 6 måneders opfølgningssøvnundersøgelse forskel fra baseline søvnundersøgelse
6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Ændring fra baseline polysomnografi-mål: Max End Tidal CO2 (ETCO2) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Max End Tidal CO2 (ETCO2): 6 måneders opfølgende søvnundersøgelses forskel fra baseline søvnundersøgelse
6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
Ændring fra baseline polysomnografi mål: % total søvntid med ETCO2 > 50 mmHg efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)
% total søvntid med ETCO2 > 50 mmHg: 6 måneders opfølgningssøvnundersøgelses forskel fra baseline søvnundersøgelse
6 måneders opfølgende søvnundersøgelse (efter operation)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i obstruktiv søvnapnø (OSA)-18 Spørgeskemascore
Tidsramme: 6 måneders opfølgning
Mål for sygdomsspecifik livskvalitet: 18 spørgsmål, score spænder fra 18-126; højere score betyder højere sygdomsbyrde
6 måneders opfølgning
Ændring i generisk PedsQL (Pediatric Quality of Life) spørgeskemascore
Tidsramme: 6 måneders opfølgning
Generisk livskvalitetsmål: et aldersspecifikt spørgeskema med 23 spørgsmål (score spænder fra 0-100); højere score indikerer bedre livskvalitet.
6 måneders opfølgning
Total lægemiddelinduceret søvnendoskopi (DISE) score
Tidsramme: På tidspunktet for operationen
Subjektiv vurdering af graden af ​​obstruktion på 6 niveauer af de øvre luftveje, udført af kirurg. Score varierer fra 0 til 12. Højere score betyder mere vejrtrækningsobstruktion eller mere sygdomsbyrde.
På tidspunktet for operationen
Uønskede hændelser
Tidsramme: 24 timer efter operationen

Forekom der nogen uønskede hændelser i den postoperative tidsramme? Dette er et ja/nej-spørgsmål, når man ser på følgende resultater: dehydrering og dårlig oral indtagelse på grund af postoperative smerter, blødning efter tonsillektomi og respiratorisk kompromittering.

respiratorisk kompromittering.
24 timer efter operationen
Ændring i generisk PedsQL (Pediatric Quality of Life) spørgeskemasvar
Tidsramme: 6 måneders opfølgning
Livskvalitet: spørgeskemaresultater efter individuelt spørgsmål. Justerede score spænder fra 0-100; højere score indikerer bedre livskvalitet.
6 måneders opfølgning
Ændring i fodrings- og synkepåvirkningsundersøgelsen (FSIS) spørgeskemasvar
Tidsramme: 6 måneders opfølgning
Dysfagi-specifik livskvalitetsmål: 18 spørgsmål, scorer fra 18-90; højere score betyder højere sygdomsbyrde.
6 måneders opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2022

Først opslået (Faktiske)

19. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke blive stillet til rådighed for forskere, der ikke er primære forskere i denne undersøgelse.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Obstruktiv søvnapnø

Kliniske forsøg med DISE-rettet kirurgi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner