Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av obstruktiv søvnapné med personlig kirurgi hos barn med Downs syndrom (TOPS-DS) (TOPS-DS)

2. juli 2026 oppdatert av: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Det overordnede målet med denne randomiserte kliniske studien er å teste effektiviteten av en personlig tilnærming til kirurgisk behandling av OSA hos barn med Downs syndrom (DS). Den estimerte prevalensen av obstruktiv søvnapné (OSA) hos barn med DS varierer fra 45- 83 %, sammenlignet med 1-6 % i den generelle pediatriske befolkningen. Ubehandlet OSA hos barn har vært assosiert med søvnighet på dagtid, kognitive eller atferdsproblemer og kardiovaskulære komplikasjoner, alle som er vanlige hos barn med DS. Adenotonsillektomi (AT) er førstelinjebehandlingen for OSA hos barn, men de fleste store studier av AT-utfall har ekskludert barn med DS. Tilgjengelig bevis viser at AT er langt mindre effektivt hos barn med DS enn i den generelle pediatriske befolkningen, med 48 til 95 % av barn med DS som har vedvarende OSA etter AT. Medisinske behandlinger som positivt luftveistrykk (PAP)-terapi er ofte utilstrekkelig eller tolereres dårlig i denne populasjonen, så mange barn med DS og OSA forblir ubehandlet. Medikamentindusert søvnendoskopi (DISE) muliggjør direkte observasjon av steder og mønstre av obstruksjon under sedert søvn ved hjelp av et fleksibelt endoskop som føres gjennom nesen og inn i svelget. DISE ble utviklet for å veilede kirurgiske beslutninger ved voksen OSA, og har de siste årene også blitt brukt til å designe personaliserte kirurgiske inngrep hos barn. Ved å bruke denne DISE-skalaen har etterforskerne vist at barn med DS er mer utsatt for tungebase og supraglottisk obstruksjon enn ikke-DS-barn, noe som tyder på behovet for mer personlig tilpassede kirurgiske behandlinger som er skreddersydd til de vanlige kildene til obstruksjon i denne populasjonen. Flere små case-serier viser at DISE-rettet kirurgi kan være effektiv i behandling av OSA hos barn med DS. Men fordi det har vært få prospektive studier og ingen randomiserte studier som sammenligner ulike behandlingsalternativer i denne populasjonen, er det fortsatt usikkerhet om hvorvidt en slik personlig tilnærming fører til overlegne resultater sammenlignet med førstelinje AT.

Det er etterforskernes hypotese at personlig DISE-rettet kirurgi som bruker eksisterende prosedyrer for å adressere spesifikke faste og dynamiske anatomiske trekk som forårsaker obstruksjon hos hvert barn med DS vil være overlegen den nåværende førstelinjetilnærmingen til AT. Denne nye tilnærmingen kan forbedre OSA-resultater og redusere byrden av unødvendig AT eller sekundær kirurgi for vedvarende OSA etter en ineffektiv AT.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det overordnede målet med denne randomiserte kliniske studien er å teste effektiviteten til en ny personlig tilnærming til kirurgisk behandling av OSA hos barn med Downs syndrom (DS). DS er en vanlig lidelse som rammer 1 av 691 fødsler. Den estimerte prevalensen av obstruktiv søvnapné (OSA) hos barn med DS varierer fra 45-83 %, sammenlignet med 1-6 % i den generelle pediatriske befolkningen. Ubehandlet OSA hos barn har vært assosiert med søvnighet på dagtid, kognitive og atferdsproblemer og kardiovaskulære komplikasjoner, som alle er vanlige hos barn med DS. Adenotonsillektomi (AT) er førstelinjebehandlingen for OSA hos barn, men de fleste store studier av AT-utfall har ekskludert barn med DS. Tilgjengelig bevis viser at AT er langt mindre effektivt hos barn med DS enn i den generelle pediatriske befolkningen, med 48 til 95 % av barn med DS som har vedvarende OSA etter AT. Medisinske behandlinger som positivt luftveistrykk (PAP)-terapi er ofte utilstrekkelig eller tolereres dårlig i denne populasjonen, så mange barn med DS og OSA forblir ubehandlet.

Pharyngeal hypotoni, ugunstig kraniofacial anatomi og fedme er ofte sitert risikofaktorer for OSA og svikt i AT hos barn med DS, men det har vært få forsøk på å karakterisere faryngeal anatomi eller mekanismer for obstruksjon i denne populasjonen. Medikamentindusert søvnendoskopi (DISE) muliggjør direkte observasjon av steder og mønstre av faryngeal obstruksjon under sedert søvn ved hjelp av et fleksibelt endoskop som føres gjennom nesen og inn i svelget. DISE ble utviklet for å veilede kirurgiske beslutninger ved voksen OSA, og har de siste årene også blitt brukt til å designe personaliserte kirurgiske inngrep hos barn. For å hjelpe til med å standardisere DISE-vurderinger, utviklet og validerte etterforskerne tidligere DISE Rating Scale hos barn basert på ordinære vurderinger av maksimal luftveisobstruksjon (ingen, delvis, fullstendig) på seks anatomiske steder fra nesen til strupehodet. Ved å bruke denne DISE-skalaen har etterforskerne vist at barn med DS er mer utsatt for tungebase og supraglottisk obstruksjon enn ikke-DS-barn, noe som tyder på behovet for mer personlig tilpassede kirurgiske behandlinger som er skreddersydd til de vanlige kildene til obstruksjon i denne populasjonen. Flere små case-serier viser at DISE-rettet kirurgi kan være effektiv i behandling av OSA hos barn med DS. Men fordi det har vært få prospektive studier og ingen randomiserte studier som sammenligner ulike behandlingsalternativer i denne populasjonen, er det fortsatt usikkerhet om hvorvidt en slik personlig tilnærming fører til overlegne resultater sammenlignet med førstelinje AT.

Det er etterforskernes sentrale hypotese at en personlig DISE-rettet kirurgisk tilnærming som bruker eksisterende prosedyrer for å adressere de spesifikke faste og dynamiske anatomiske egenskapene som forårsaker obstruksjon hos hvert barn med DS, vil være overlegen den for tiden anbefalte førstelinjetilnærmingen til AT. Denne nye tilnærmingen kan forbedre OSA-resultater og redusere byrden av unødvendig AT eller sekundær kirurgi for vedvarende OSA etter en ineffektiv AT.

For å teste denne hypotesen, foreslår etterforskerne å studere barn med DS og OSA i alderen 2-18 år med følgende spesifikke mål:

Mål 1: Sammenlign de fysiologiske resultatene av DISE-rettet kirurgi vs AT hos barn med DS og OSA.

Hypotese 1: DISE-rettet kirurgi vil resultere i en større forbedring av den obstruktive apné-hypopné-indeksen sammenlignet med standard AT-intervensjon (effektstørrelse ≥ 0,36) etter 6 måneder.

Mål 2: Sammenlign de kliniske resultatene av DISE-rettet kirurgi vs AT hos barn med DS og OSA.

Hypotese 2: DISE-rettet kirurgi vil resultere i en klinisk signifikant større forbedring (≥ 9 poeng forbedring) i OSA-spesifikk livskvalitet (OSA-18) sammenlignet med standard AT-intervensjon etter 6 måneder. Sekundært vil etterforskerne teste andre kliniske utfall som eksekutiv funksjon (BRIEF2).

Etterforskerne foreslår en randomisert enkelt-blind sammenlignende effektivitetsstudie av AT vs DISE-rettet søvnkirurgi for behandling av OSA hos barn med DS (figur 4). Etterforskernes primære hypotese er at en personlig kirurgisk intervensjon basert på DISE-funn vil være mer effektiv i behandling av OSA hos barn med DS enn standard AT. Det første målet vil sammenligne endringen i den obstruktive apné-hypopné-indeksen (oAHI) mellom disse behandlingsarmene, og det andre målet vil sammenligne endringen i subjektive mål på søvnapnérelatert livskvalitet (OSA-18) og eksekutiv funksjon (BRIEF2 ). Resultatene vil bli vurdert 6 måneder etter operasjonen. Forsøket vil bli utført på fem steder: Oregon Health and Science University, Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, University of Michigan, University of Texas-Southwestern og Eastern Virginia Medical School.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

304

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Derek Lam, MD
  • Telefonnummer: 503-494-9419
  • E-post: lamde@ohsu.edu

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Colorado Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Norman Friedman, MD
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Avsluttet
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Hovedetterforsker:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Ta kontakt med:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Rekruttering
        • EVMS Medical School
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn med Downs syndrom (DS) (Trisomi 21) i alderen 2-18 år med OSA diagnostisert av PSG (oAHI > 1), som ønsker kirurgisk behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • historie med tidligere tonsillektomi, enhver kontraindikasjon for kirurgi (f.eks. blødningsforstyrrelser), betydelig kardiopulmonal komorbiditet i tillegg til OSA som krever ekstra oksygen, subglottisk eller trakeal stenose, trakeostomiavhengighet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Legemiddelindusert søvnendoskopi
DISE vil bli utført på operasjonstidspunktet under samme sedasjon. Beslutningen om spesifikk kirurgisk tilnærming vil bli tatt på det tidspunktet basert på DISE-funn. Før intubasjon vil pasientene bli bedøvet med enten en propofolinfusjon eller en kombinasjon av ketamin og dexmedetomidin. Når tilstrekkelig sedasjon er oppnådd, vil endoskopi bli utført ved hjelp av et fleksibelt endoskop som føres gjennom nesen. Den nasale luftveien vil bli evaluert på begge sider, deretter vil endoskopet føres inn i svelget. Graden av obstruksjon skåres på en 3-punkts skala. Deltakere randomisert til DISE-rettet kirurgi vil gjennomgå en eller flere potensielle prosedyrer i en enkelt operasjon. Omsorgspersoner vil få samtykke til alle mulige prosedyrer med den forståelse at kun de som trengs basert på DISE vil bli utført. Viktigere er at alle disse prosedyrene er etablerte behandlinger med publiserte resultatdata.
Fremgangsmåte: DISE-rettet kirurgi
Deltakere som er randomisert til DISE-rettet kirurgi vil gjennomgå en eller flere potensielle prosedyrer i en enkelt operasjon (dvs. DISE og påfølgende søvnkirurgi utført) samtidig under samme generelle anestesi), avhengig av anatomisk vurdering.
Aktiv komparator: Adenotonsillektomi
Adenotonsillær hypertrofi er den vanligste risikofaktoren for OSA hos barn, og adenotonsillektomi (AT) er førstelinjebehandlingen. En adenotonsillektomi er en operasjon for å fjerne både adenoidene og mandlene.
Fremgangsmåte: Adenotonsillektomi
Fjerning av mandler og adenoider
Andre navn:
  • PÅ

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline polysomnografi-tiltak: oAHI ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Objektive resultater fra søvnstudier (polysomnografi): Obstructive Apnea-Hypopnea Index (oAHI): 6 måneders oppfølging av søvnstudieforskjell fra baseline søvnstudie
6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Endring fra baseline polysomnografimål: AHI ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Objektive resultater fra søvnstudier (polysomnografi): Total Apnea-Hypopnea Index: 6 måneders oppfølging av søvnstudieforskjell fra baseline søvnstudie
6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Endring fra baseline polysomnografi-tiltak: REM AHI ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Objektive resultater fra søvnstudier (polysomnografi): REM Apnea-Hypopnea Index REM AHI: 6 måneders oppfølging av søvnstudieforskjell fra baseline søvnstudie
6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Endring fra baseline polysomnografi-mål: min SpO2 ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Objektive resultater fra søvnstudier (polysomnografi): Minimum oksygenmetning (Min SpO2): 6 måneders oppfølging av søvnstudieforskjell fra baseline søvnstudie
6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Endring fra baseline polysomnografimål: desat-indeks ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Oksyhemoglobin-desaturasjon ≥ 3 % indeks: forskjell på 6 måneders oppfølging av søvnstudie fra baseline søvnstudie
6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Endring fra baseline polysomnografi-mål: Max End Tidal CO2 (ETCO2) ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Max End Tidal CO2 (ETCO2): 6 måneders oppfølging av søvnstudieforskjell fra baseline søvnstudie
6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
Endring fra baseline polysomnografi-mål: % total søvntid med ETCO2 > 50 mmHg ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)
% total søvntid med ETCO2 > 50 mmHg: forskjell på 6 måneders oppfølging av søvnstudie fra baseline søvnstudie
6 måneders oppfølging av søvnstudie (etter operasjon)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i obstruktiv søvnapné (OSA)-18 Spørreskjemascore
Tidsramme: 6 måneders oppfølging
Sykdomsspesifikk livskvalitetsmål: 18 spørsmål, score varierer fra 18-126; høyere skår betyr høyere sykdomsbyrde
6 måneders oppfølging
Endring i generisk PedsQL (Pediatric Quality of Life) spørreskjemascore
Tidsramme: 6 måneders oppfølging
Generisk livskvalitetsmål: et aldersspesifikt spørreskjema med 23 spørsmål (poengsum fra 0-100); høyere score indikerer bedre livskvalitet.
6 måneders oppfølging
Total medikamentindusert søvnendoskopi (DISE) score
Tidsramme: Ved operasjonstidspunktet
Subjektiv vurdering av graden av obstruksjon ved 6 nivåer av øvre luftveier, utført av kirurg. Poeng varierer fra 0 til 12. Høyere poengsum betyr mer pustehindring, eller mer sykdomsbyrde.
Ved operasjonstidspunktet
Uønskede hendelser
Tidsramme: 24 timer etter operasjonen

Oppstod noen uønskede hendelser i den postoperative tidsrammen? Dette er et ja/nei-spørsmål, ser på følgende utfall: dehydrering og dårlig oralt inntak på grunn av postoperativ smerte, blødning etter tonsillektomi og respiratorisk kompromittering.

respiratorisk kompromiss.
24 timer etter operasjonen
Endring i generisk PedsQL (Pediatric Quality of Life) spørreskjemasvar
Tidsramme: 6 måneders oppfølging
Livskvalitet: spørreskjemaresultater etter individuelle spørsmål. Justert poengsum varierer fra 0-100; høyere score indikerer bedre livskvalitet.
6 måneders oppfølging
Endring i fôrings- og svelgepåvirkningsundersøkelsen (FSIS) spørreskjemasvar
Tidsramme: 6 måneders oppfølging
Dysfagi spesifikt livskvalitetsmål: 18 spørsmål, score varierer fra 18-90; høyere skår betyr høyere sykdomsbyrde.
6 måneders oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbeidspartnere

Baylor College of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. august 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2022

Først lagt ut (Faktiske)

19. august 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke bli gjort tilgjengelig for forskere som ikke er primærforskere på denne studien.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere