Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av obstruktiv sömnapné med personlig kirurgi hos barn med Downs syndrom (TOPS-DS) (TOPS-DS)

8 september 2026 uppdaterad av: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Det övergripande syftet med denna randomiserade kliniska prövning är att testa effektiviteten av ett personligt tillvägagångssätt för kirurgisk behandling av OSA hos barn med Downs syndrom (DS). Den uppskattade prevalensen av obstruktiv sömnapné (OSA) hos barn med DS varierar från 45- 83 %, jämfört med 1-6 % i den allmänna pediatriska populationen. Obehandlad OSA hos barn har associerats med sömnighet under dagtid, kognitiva eller beteendeproblem och kardiovaskulära komplikationer, alla som är vanliga hos barn med DS. Adenotonsillektomi (AT) är förstahandsbehandlingen för OSA hos barn, men de flesta stora studier av AT-resultat har uteslutit barn med DS. Tillgängliga bevis visar att AT är mycket mindre effektivt hos barn med DS än i den allmänna pediatriska populationen, med 48 till 95 % av barnen med DS som har ihållande OSA efter AT. Medicinska behandlingar som positivt luftvägstryck (PAP)-terapi är ofta otillräckliga eller tolereras dåligt i denna population, så många barn med DS och OSA förblir obehandlade. Läkemedelsinducerad sömnendoskopi (DISE) möjliggör direkt observation av platserna och mönstren för obstruktion under sederad sömn med hjälp av ett flexibelt endoskop som passerar genom näsan in i svalget. DISE har utvecklats för att vägleda kirurgiska beslut vid vuxna OSA, och har på senare år även använts för att utforma personliga kirurgiska ingrepp hos barn. Med hjälp av denna DISE Rating Scale har forskarna visat att barn med DS är mer benägna att få tungbas och supraglottisk obstruktion än icke-DS barn, vilket tyder på behovet av mer personliga kirurgiska behandlingar som är skräddarsydda för de vanligaste källorna till obstruktion i denna population. Flera små fallserier visar att DISE-riktad kirurgi kan vara effektiv vid behandling av OSA hos barn med DS. Men eftersom det har gjorts få prospektiva studier och inga randomiserade studier som jämför olika behandlingsalternativ i denna population, finns det fortfarande osäkerhet om huruvida ett sådant personligt tillvägagångssätt leder till överlägsna resultat jämfört med första linjens AT.

Det är utredarnas hypotes att personlig DISE-riktad kirurgi som använder befintliga procedurer för att ta itu med specifika fasta och dynamiska anatomiska egenskaper som orsakar obstruktion hos varje barn med DS kommer att vara överlägsen den nuvarande första linjens strategi för AT. Detta nya tillvägagångssätt kan förbättra OSA-resultaten och minska bördan av onödig AT eller sekundär kirurgi för ihållande OSA efter en ineffektiv AT.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det övergripande syftet med denna randomiserade kliniska prövning är att testa effektiviteten av ett nytt personligt tillvägagångssätt för kirurgisk behandling av OSA hos barn med Downs syndrom (DS). DS är en vanlig sjukdom som drabbar 1 av 691 födslar. Den uppskattade prevalensen av obstruktiv sömnapné (OSA) hos barn med DS varierar från 45-83%, jämfört med 1-6% i den allmänna pediatriska befolkningen. Obehandlad OSA hos barn har associerats med sömnighet under dagtid, kognitiva problem och beteendeproblem och kardiovaskulära komplikationer, som alla är vanliga hos barn med DS. Adenotonsillektomi (AT) är förstahandsbehandlingen för OSA hos barn, men de flesta stora studier av AT-resultat har uteslutit barn med DS. Tillgängliga bevis visar att AT är mycket mindre effektivt hos barn med DS än i den allmänna pediatriska populationen, med 48 till 95 % av barnen med DS som har ihållande OSA efter AT. Medicinska behandlingar som positivt luftvägstryck (PAP)-terapi är ofta otillräckliga eller tolereras dåligt i denna population, så många barn med DS och OSA förblir obehandlade.

Faryngeal hypotoni, ogynnsam kraniofacial anatomi och fetma är ofta citerade riskfaktorer för OSA och misslyckande av AT hos barn med DS, men det har gjorts få försök att karakterisera faryngeala anatomi eller mekanismer för obstruktion i denna population. Läkemedelsinducerad sömnendoskopi (DISE) möjliggör direkt observation av platser och mönster för farynxobstruktion under sederad sömn med hjälp av ett flexibelt endoskop som passerar genom näsan in i svalget. DISE har utvecklats för att vägleda kirurgiska beslut vid vuxna OSA, och har på senare år även använts för att utforma personliga kirurgiska ingrepp hos barn. För att hjälpa till att standardisera DISE-bedömningar har utredarna tidigare utvecklat och validerat DISE Rating Scale hos barn baserat på ordinala värderingar av maximal luftvägsobstruktion (ingen, partiell, fullständig) på sex anatomiska platser från näsan till struphuvudet. Med hjälp av denna DISE Rating Scale har forskarna visat att barn med DS är mer benägna att få tungbas och supraglottisk obstruktion än icke-DS barn, vilket tyder på behovet av mer personliga kirurgiska behandlingar som är skräddarsydda för de vanligaste källorna till obstruktion i denna population. Flera små fallserier visar att DISE-riktad kirurgi kan vara effektiv vid behandling av OSA hos barn med DS. Men eftersom det har gjorts få prospektiva studier och inga randomiserade studier som jämför olika behandlingsalternativ i denna population, finns det fortfarande osäkerhet om huruvida ett sådant personligt tillvägagångssätt leder till överlägsna resultat jämfört med första linjens AT.

Det är utredarnas centrala hypotes att ett personligt DISE-riktat kirurgiskt tillvägagångssätt som använder befintliga procedurer för att ta itu med de specifika fasta och dynamiska anatomiska egenskaperna som orsakar obstruktion hos varje barn med DS kommer att vara överlägsen den för närvarande rekommenderade första linjen för AT. Detta nya tillvägagångssätt kan förbättra OSA-resultaten och minska bördan av onödig AT eller sekundär kirurgi för ihållande OSA efter en ineffektiv AT.

För att testa denna hypotes, föreslår utredarna att studera barn med DS och OSA i åldrarna 2-18 år med följande specifika syften:

Syfte 1: Jämför de fysiologiska resultaten av DISE-riktad kirurgi vs AT hos barn med DS och OSA.

Hypotes 1: DISE-riktad kirurgi kommer att resultera i en större förbättring av det obstruktiva apné-hypopné-indexet jämfört med standard AT-intervention (effektstorlek ≥ 0,36) efter 6 månader.

Syfte 2: Jämför de kliniska resultaten av DISE-riktad kirurgi vs AT hos barn med DS och OSA.

Hypotes 2: DISE-riktad kirurgi kommer att resultera i en kliniskt signifikant större förbättring (≥ 9 poängs förbättring) av OSA-specifik livskvalitet (OSA-18) jämfört med standard AT-interventionen efter 6 månader. I andra hand kommer utredarna att testa andra kliniska resultat som exekutiva funktioner (BRIEF2).

Utredarna föreslår en randomiserad singelblind jämförande effektivitetsprövning av AT vs DISE-riktad sömnkirurgi för behandling av OSA hos barn med DS (Figur 4). Utredarnas primära hypotes är att ett personligt kirurgiskt ingrepp baserat på DISE-fynd kommer att vara effektivare vid behandling av OSA hos barn med DS än standard AT. Det första målet kommer att jämföra förändringen i det obstruktiva apné-hypopnéindexet (oAHI) mellan dessa behandlingsarmar, och det andra målet kommer att jämföra förändringen i subjektiva mått på sömnapnérelaterad livskvalitet (OSA-18) och exekutiv funktion (BRIEF2 ). Resultaten kommer att bedömas 6 månader efter operationen. Försöket kommer att genomföras på fem platser: Oregon Health and Science University, Cincinnati Children's Hospital and Medical Center, University of Michigan, University of Texas-Southwestern och Eastern Virginia Medical School.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

304

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Derek Lam, MD
  • Telefonnummer: 503-494-9419
  • E-post: lamde@ohsu.edu

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Colorado Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Norman Friedman, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Avslutad
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University
        • Huvudutredare:
          • Derek Lam, MD, MPH
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Rekrytering
        • EVMS Medical School
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Cristina Baldassari, MD, FAAP

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn med Downs syndrom (DS) (Trisomi 21) i åldrarna 2-18 år med OSA diagnostiserat av PSG (oAHI > 1), som önskar kirurgisk behandling.

Exklusions kriterier:

  • historia av tidigare tonsillektomi, någon kontraindikation för operation (t.ex. blödningsrubbningar), betydande hjärt-lungkomorbiditet förutom OSA som kräver extra syre, subglottisk eller trakeal stenos, trakeostomiberoende.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Läkemedelsinducerad sömnendoskopi
DISE kommer att utföras vid tidpunkten för operationen under samma sedering. Beslutet om ett specifikt kirurgiskt tillvägagångssätt kommer att fattas vid den tidpunkten baserat på DISE-fynd. Före intubation kommer patienterna att sederas med antingen en propofolinfusion eller en kombination av ketamin och dexmedetomidin. När adekvat sedering har uppnåtts kommer endoskopi att utföras med ett flexibelt endoskop som förs fram genom näsan. Den nasala luftvägen kommer att utvärderas på båda sidor, sedan kommer endoskopet att föras in i svalget. Graden av obstruktion bedöms på en 3-gradig betygsskala. Deltagare som randomiserats till DISE-riktad operation kommer att genomgå en eller flera potentiella procedurer i en enda operation. Vårdgivare kommer att godkännas för alla möjliga procedurer med förutsättningen att endast de som behövs baserat på DISE kommer att utföras. Viktigt är att dessa procedurer alla är etablerade behandlingar med publicerade resultatdata.
Procedur: DISE-riktad kirurgi
Deltagare som randomiserats till DISE-riktad operation kommer att genomgå en eller flera potentiella procedurer i en enda operation (dvs. DISE och efterföljande sömnoperation utförs) samtidigt under samma allmänna narkos), beroende på anatomisk bedömning.
Aktiv komparator: Adenotonsillektomi
Adenotonsillär hypertrofi är den vanligaste riskfaktorn för OSA hos barn, och adenotonsillektomi (AT) är förstahandsbehandlingen. En adenotonsillektomi är en operation för att ta bort både adenoider och tonsiller.
Procedur: Adenotonsillektomi
Borttagning av tonsiller och adenoider
Andra namn:
  • PÅ

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjepolysomnografimått: oAHI vid 6 månader
Tidsram: 6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Objektiva resultat från sömnstudier (polysomnografi): Obstructive Apnea-Hypopnea Index (oAHI): 6 månaders uppföljande sömnstudieskillnad från baslinjesömnstudien
6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Ändring från baslinjepolysomnografimått: AHI vid 6 månader
Tidsram: 6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Objektiva resultat från sömnstudier (polysomnografi): Totalt Apné-Hypopnea Index: 6 månaders uppföljning av sömnstudieskillnad från baslinjesömnstudie
6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Ändring från baslinjepolysomnografiåtgärder: REM AHI vid 6 månader
Tidsram: 6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Objektiva resultat från sömnstudier (polysomnografi): REM Apné-Hypopnea Index REM AHI: Skillnad i 6 månaders uppföljning av sömnstudie från baslinjestudie av sömn
6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Ändring från baslinjepolysomnografimått: min SpO2 vid 6 månader
Tidsram: 6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Objektiva resultat från sömnstudier (polysomnografi): Minsta syremättnad (Min SpO2): 6 månaders uppföljning av sömnstudieskillnad från baslinjesömnstudie
6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Ändring från baslinjepolysomnografimått: desat-index vid 6 månader
Tidsram: 6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Oxyhemoglobin desaturation ≥ 3 % Index: 6 månaders uppföljning av sömnstudieskillnad från baslinjesömnstudie
6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Förändring från baslinjepolysomnografimått: Max End Tidal CO2 (ETCO2) vid 6 månader
Tidsram: 6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Max End Tidal CO2 (ETCO2): 6 månaders uppföljning av sömnstudieskillnad från baslinjesömnstudie
6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
Förändring från baslinjepolysomnografimått: % total sömntid med ETCO2 > 50 mmHg vid 6 månader
Tidsram: 6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)
% total sömntid med ETCO2 > 50 mmHg: 6 månaders uppföljande sömnstudieskillnad från baslinjesömnstudien
6 månaders uppföljande sömnstudie (efter operation)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i obstruktiv sömnapné (OSA)-18 Enkätresultat
Tidsram: 6 månaders uppföljning
Sjukdomsspecifik livskvalitetsmått: 18 frågor, poäng varierar från 18-126; högre poäng betyder högre sjukdomsbörda
6 månaders uppföljning
Förändring i generisk PedsQL (Pediatric Quality of Life) enkätresultat
Tidsram: 6 månaders uppföljning
Generiskt livskvalitetsmått: ett åldersspecifikt frågeformulär med 23 frågor (poäng varierar från 0-100); högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
6 månaders uppföljning
Totalt resultat för läkemedelsinducerad sömnendoskopi (DISE).
Tidsram: Vid operationstillfället
Subjektiva värderingar av graden av obstruktion vid 6 nivåer av de övre luftvägarna, utförd av kirurg. Poäng varierar från 0 till 12. Högre poäng innebär mer andningshinder eller mer sjukdomsbörda.
Vid operationstillfället
Biverkningar
Tidsram: 24 timmar efter operationen

Uppstod några biverkningar under den postoperativa tidsramen? Detta är en ja/nej-fråga om man tittar på följande resultat: uttorkning och dåligt oralt intag på grund av postoperativ smärta, blödning efter tonsillektomi och andningsproblem.

respiratorisk kompromiss.
24 timmar efter operationen
Förändring i generisk PedsQL (Pediatric Quality of Life) enkätsvar
Tidsram: 6 månaders uppföljning
Livskvalitet: enkätresultat efter individuell fråga. Justerade poäng varierar från 0-100; högre poäng tyder på bättre livskvalitet.
6 månaders uppföljning
Ändring i svar på frågeformulärets svar på utfodrings- och sväljpåverkansundersökningen (FSIS)
Tidsram: 6 månaders uppföljning
Dysfagispecifik livskvalitetsmått: 18 frågor, poäng varierar från 18-90; högre poäng betyder högre sjukdomsbörda.
6 månaders uppföljning

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Oregon Health and Science University

Samarbetspartners

Baylor College of Medicine
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
Children's Hospital Colorado
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
Eastern Virginia Medical School
Texas Children's Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Derek Lam, MD, MPH, Oregon Health and Science University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 augusti 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2022

Första postat (Faktisk)

19 augusti 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STUDY00024746
  • 1R61HL165345 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

IPD kommer inte att göras tillgänglig för forskare som inte är primärforskare i denna studie.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera