Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

BIOMARQUEURS DE SPECTROSCOPIE PAR RÉSONANCE MAGNÉTIQUE DANS LA MALADIE DE GAUCHER DE TYPE 3 (GD3)

31 juillet 2026 mis à jour par: University of Minnesota
Des études récentes ont montré que la spectroscopie par résonance magnétique (MRS) peut fournir des marqueurs neuronaux validés chez les patients atteints de GD de type 1 (GD1) qui suivent un traitement stable. Cependant, les altérations des neurométabolites chez les patients adultes atteints de GD3, qui ont une atteinte neurologique établie, ne sont pas bien comprises. L'objectif de cette étude est de caractériser les profils de neurométabolites chez les patients adultes atteints de GD3 à l'aide de la SRM pour identifier de nouveaux biomarqueurs pouvant démontrer une réponse au traitement. De plus, un objectif secondaire est d'évaluer les relations entre les neurométabolites et les paramètres de la maladie, tels que le génotype, les niveaux d'enzymes et les biomarqueurs de la maladie de Gaucher (GD).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

5

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Reena Kartha, PhD
  • Numéro de téléphone: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:
          • Reena V. Kartha, Ph.D
          • Numéro de téléphone: 612-626-2436
          • E-mail: rvkartha@umn.edu
        • Sous-enquêteur:
          • Gulin Oz, Ph.D
        • Sous-enquêteur:
          • Kyle Rudser, Ph.D
        • Chercheur principal:
          • Reena Kartha, Ph.D
        • Sous-enquêteur:
          • Raghu Sharma, Ph.D

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants avec GD3

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les participants doivent être âgés de 18 ans ou plus.
  • Tous les participants doivent comprendre et coopérer avec les exigences de l'étude de l'avis des investigateurs et doivent être en mesure de fournir un consentement éclairé écrit.
  • Les personnes atteintes de GD3 qui sont médicalement stables pour participer à l'étude de l'avis de l'investigateur.

Critère d'exclusion:

  • Conditions médicalement instables telles que déterminées par les enquêteurs.
  • Maladie concomitante ; état médical; ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du sujet, la conformité à l'étude, l'achèvement de l'étude ou l'intégrité des données recueillies pour l'étude.
  • Les femmes enceintes ou allaitantes ou en âge de procréer qui n'utilisent pas de formes de contraception acceptables.
  • Patients inscrits dans une autre étude interventionnelle.
  • Les patients qui ne peuvent pas ou ne veulent pas se faire prélever du sang.
  • Incapacité à subir une imagerie par résonance magnétique (IRM), y compris, mais sans s'y limiter, l'incapacité de rester immobile dans un scanner IRM pendant plus de 30 minutes, claustrophobie, présence de substances paramagnétiques ou de stimulateurs cardiaques dans le corps, poids supérieur à 300 livres.
  • Incapable d'adhérer au protocole d'étude pour quelque raison que ce soit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Transversale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil des neurométabolites
Délai: ligne de base
Caractériser les profils de neurométabolites de jusqu'à 18 métabolites, dont le N-acétyl aspartate (un biomarqueur validé de l'intégrité neuronale), le glutamate et le GABA (neurotransmetteurs), le myo-inositol, la glutamine, le lactate et la choline (biomarqueurs de l'inflammation) et le glutathion (antioxydant) dans personnes atteintes de GD3.
ligne de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 octobre 2022

Première publication (Réel)

19 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MEDICAL PROTOCOL (HRP-590)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner