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BIOMARCADORES DE ESPECTROSCOPIA DE RESSONÂNCIA MAGNÉTICA NA DOENÇA DE GAUCHER TIPO 3 (GD3)

23 de abril de 2024 atualizado por: University of Minnesota
Estudos recentes mostraram que a espectroscopia de ressonância magnética (MRS) pode fornecer marcadores neuronais validados em pacientes com DG tipo 1 (GD1) que estão em terapia estável. No entanto, as alterações nos neurometabólitos em pacientes adultos com DG3, que apresentam comprometimento neurológico estabelecido, não são bem compreendidas. O objetivo deste estudo é caracterizar os perfis de neurometabólitos em pacientes adultos com DG3 usando MRS para identificar novos biomarcadores que possam demonstrar a resposta ao tratamento. Além disso, um objetivo secundário é avaliar as relações entre os neurometabólitos e os parâmetros da doença, como genótipo, níveis enzimáticos e biomarcadores da doença de Gaucher (DG).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

5

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Reena Kartha, PhD
  • Número de telefone: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Contato:
          • Reena V. Kartha, Ph.D
          • Número de telefone: 612-626-2436
          • E-mail: rvkartha@umn.edu
        • Subinvestigador:
          • Gulin Oz, Ph.D
        • Subinvestigador:
          • Kyle Rudser, Ph.D
        • Subinvestigador:
          • Jaehyeok Roh, Pharm.D
        • Investigador principal:
          • Reena Kartha, Ph.D

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes com GD3

Descrição

Critério de inclusão:

  • Todos os participantes devem ter 18 anos ou mais.
  • Todos os inscritos devem entender e cooperar com os requisitos do estudo na opinião dos investigadores e devem ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito.
  • Indivíduos com GD3 clinicamente estáveis ​​para participação no estudo na opinião do investigador.

Critério de exclusão:

  • Condições clinicamente instáveis, conforme determinado pelos investigadores.
  • Doença concomitante; condição médica; ou uma circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do sujeito, a adesão ao estudo, a conclusão do estudo ou a integridade dos dados coletados para o estudo.
  • Mulheres grávidas, lactantes ou em idade fértil que não estejam usando formas aceitáveis ​​de contracepção.
  • Pacientes inscritos em outro estudo intervencional.
  • Pacientes que não podem ou não querem ter sangue coletado.
  • Incapacidade de passar por ressonância magnética (MRI), incluindo, entre outros, incapacidade de permanecer imóvel em um scanner de ressonância magnética por mais de 30 minutos, claustrofobia, presença de substâncias paramagnéticas ou marca-passos no corpo, peso acima de 300 lbs.
  • Incapaz de aderir ao protocolo de estudo por qualquer motivo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Transversal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil de neurometabólito
Prazo: linha de base
Caracterizar perfis de neurometabólitos de até 18 metabólitos, incluindo N-acetilaspartato (um biomarcador validado de integridade neuronal), glutamato e GABA (neurotransmissores), mio-inositol, glutamina, lactato e colina (biomarcadores de inflamação) e glutationa (antioxidante) em indivíduos com DG3.
linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de outubro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de outubro de 2022

Primeira postagem (Real)

19 de outubro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MEDICAL PROTOCOL (HRP-590)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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