Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

MAGNETISK RESONANSSPEKTROSKOPI BIOMARKÖR FÖR TYP 3 GAUCHER SJUKDOM (GD3)

31 juli 2026 uppdaterad av: University of Minnesota
Nyligen genomförda studier har visat att magnetisk resonansspektroskopi (MRS) kan ge validerade neuronala markörer hos patienter med typ 1 GD (GD1) som är på stabil terapi. Ändringar i neurometaboliter hos vuxna patienter med GD3, som har etablerat neurologisk involvering, är dock inte välkända. Målet med denna studie är att karakterisera neurometabolitprofiler hos vuxna patienter med GD3 med hjälp av MRS för att identifiera nya biomarkörer som kan visa behandlingssvar. Dessutom är ett sekundärt syfte att utvärdera samband mellan neurometaboliter och sjukdomsparametrar, såsom genotyp, enzymnivåer och Gauchers sjukdom (GD) biomarkörer.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

5

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Gulin Oz, Ph.D
        • Underutredare:
          • Kyle Rudser, Ph.D
        • Huvudutredare:
          • Reena Kartha, Ph.D
        • Underutredare:
          • Raghu Sharma, Ph.D

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare med GD3

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla deltagare måste vara 18 år eller äldre.
  • Alla deltagare måste förstå och samarbeta med kraven i studien enligt utredarnas åsikt och måste kunna ge skriftligt informerat samtycke.
  • Individer med GD3 som är medicinskt stabila för deltagande i studien enligt utredarens uppfattning.

Exklusions kriterier:

  • Medicinskt instabila tillstånd som fastställts av utredarna.
  • Samtidig sjukdom; medicinskt tillstånd; eller en förmildrande omständighet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra ämnets säkerhet, studieöverensstämmelse, slutförande av studien eller integriteten hos de data som samlats in för studien.
  • Kvinnor som är gravida, ammande eller i fertil ålder som inte använder acceptabla former av preventivmedel.
  • Patienter inskrivna i en annan interventionsstudie.
  • Patienter som inte kan eller vill ta blod.
  • Oförmåga att genomgå magnetisk resonanstomografi (MRT), inklusive men inte begränsat till oförmögen att vara stilla i en MR-skanner i mer än 30 minuter, klaustrofobi, närvaro av paramagnetiska ämnen eller pacemakers i kroppen, vikt över 300 lbs.
  • Kan inte följa studieprotokollet av någon anledning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Tvärsnitt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Neurometabolitprofil
Tidsram: baslinje
Karakterisera neurometabolitprofiler för upp till 18 metaboliter inklusive N-acetylaspartat (en validerad biomarkör för neuronal integritet), glutamat och GABA (neurotransmittorer), myo-inositol, glutamin, laktat och kolin (inflammationsbiomarkörer) och glutation (antioxidant i) individer med GD3.
baslinje

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 oktober 2022

Första postat (Faktisk)

19 oktober 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MEDICAL PROTOCOL (HRP-590)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera