Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MAGNETISK RESONANSSPEKTROSKOPI BIOMARKØRER I GAUCHER-SYKDOM TYPE 3 (GD3)

31. juli 2026 oppdatert av: University of Minnesota
Nyere studier har vist at magnetisk resonansspektroskopi (MRS) kan gi validerte nevronale markører hos pasienter med type 1 GD (GD1) som er på stabil terapi. Imidlertid er endringer i nevrometabolitter hos voksne pasienter med GD3, som har etablert nevrologisk involvering, ikke godt forstått. Målet med denne studien er å karakterisere nevrometabolittprofiler hos voksne pasienter med GD3 ved å bruke MRS for å identifisere nye biomarkører som kan demonstrere behandlingsrespons. I tillegg er et sekundært mål å evaluere sammenhenger mellom nevrometabolitter og sykdomsparametere, slik som genotype, enzymnivåer og Gauchers sykdom (GD) biomarkører.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

5

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Gulin Oz, Ph.D
        • Underetterforsker:
          • Kyle Rudser, Ph.D
        • Hovedetterforsker:
          • Reena Kartha, Ph.D
        • Underetterforsker:
          • Raghu Sharma, Ph.D

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med GD3

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle deltakere må være 18 år eller eldre.
  • Alle deltakere må forstå og samarbeide med kravene til studien etter etterforskernes mening og må kunne gi skriftlig informert samtykke.
  • Personer med GD3 som er medisinsk stabile for deltakelse i studien etter utrederens oppfatning.

Ekskluderingskriterier:

  • Medisinsk ustabile forhold som bestemt av etterforskerne.
  • Samtidig sykdom; medisinsk tilstand; eller en formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan kompromittere forsøkspersonens sikkerhet, etterlevelse av studien, fullføring av studien eller integriteten til dataene som er samlet inn for studien.
  • Kvinner som er gravide, ammende eller i fertil alder som ikke bruker akseptable former for prevensjon.
  • Pasienter registrert i en annen intervensjonsstudie.
  • Pasienter som ikke kan eller vil ta blodprøver.
  • Manglende evne til å gjennomgå Magnetic Resonance Imaging (MRI) skanning, inkludert, men ikke begrenset til, manglende evne til å forbli stille i en MR-skanner i mer enn 30 minutter, klaustrofobi, tilstedeværelse av paramagnetiske stoffer eller pacemakere i kroppen, vekt over 300 lbs.
  • Kan ikke overholde studieprotokollen uansett årsak.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Neurometabolittprofil
Tidsramme: grunnlinje
Karakteriser nevrometabolittprofiler for opptil 18 metabolitter, inkludert N-acetylaspartat (en validert biomarkør for nevronal integritet), glutamat og GABA (nevrotransmittere), myo-inositol, glutamin, laktat og kolin (betennelsesbiomarkører) og glutation (antioksidant i) personer med GD3.
grunnlinje

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MEDICAL PROTOCOL (HRP-590)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere