Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MAGNETISK RESONANSSPEKTROSKOPI BIOMARKØRER I TYPE 3 GAUCHER SYGDOM (GD3)

5. januar 2026 opdateret af: University of Minnesota
Nylige undersøgelser har vist, at magnetisk resonansspektroskopi (MRS) kan give validerede neuronale markører hos patienter med type 1 GD (GD1), som er i stabil terapi. Ændringer i neurometabolitter hos voksne patienter med GD3, som har etableret neurologisk involvering, er imidlertid ikke godt forstået. Målet med denne undersøgelse er at karakterisere neurometabolitprofiler hos voksne patienter med GD3 ved hjælp af MRS til at identificere nye biomarkører, der kan demonstrere behandlingsrespons. Derudover er et sekundært mål at evaluere sammenhænge mellem neurometabolitter og sygdomsparametre, såsom genotype, enzymniveauer og Gauchers sygdom (GD) biomarkører.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

5

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Gulin Oz, Ph.D
        • Underforsker:
          • Kyle Rudser, Ph.D
        • Underforsker:
          • Jaehyeok Roh, Pharm.D
        • Ledende efterforsker:
          • Reena Kartha, Ph.D

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med GD3

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle deltagere skal være 18 år eller ældre.
  • Alle tilmeldte skal forstå og samarbejde med undersøgelsens krav efter efterforskernes mening og skal kunne give skriftligt informeret samtykke.
  • Personer med GD3, som er medicinsk stabile til deltagelse i undersøgelsen efter investigators mening.

Ekskluderingskriterier:

  • Medicinsk ustabile tilstande som bestemt af efterforskerne.
  • Samtidig sygdom; sygdomstilstand; eller en formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed, undersøgelsesoverholdelse, gennemførelse af undersøgelsen eller integriteten af ​​de data, der er indsamlet til undersøgelsen.
  • Kvinder, der er gravide, ammende eller i den fødedygtige alder, som ikke bruger acceptable former for prævention.
  • Patienter indskrevet i en anden interventionsundersøgelse.
  • Patienter, der ikke kan eller ønsker at få taget blod.
  • Manglende evne til at gennemgå magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), herunder, men ikke begrænset til, ude af stand til at forblive stille i en MR-scanner i mere end 30 minutter, klaustrofobi, tilstedeværelse af paramagnetiske stoffer eller pacemakere i kroppen, vægt over 300 lbs.
  • Ude af stand til at overholde studieprotokollen af ​​en eller anden grund.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Tværsnit

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neurometabolit profil
Tidsramme: baseline
Karakteriser neurometabolitprofiler af op til 18 metabolitter, herunder N-acetylaspartat (en valideret biomarkør for neuronal integritet), glutamat og GABA (neurotransmittere), myo-inositol, glutamin, lactat og cholin (inflammationsbiomarkører) og glutathion (antioxidant i) personer med GD3.
baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

19. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MEDICAL PROTOCOL (HRP-590)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner