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BIOMARCADORES DE ESPECTROSCOPIA DE RESONANCIA MAGNÉTICA EN LA ENFERMEDAD DE GAUCHER TIPO 3 (GD3)

31 de julio de 2026 actualizado por: University of Minnesota
Estudios recientes han demostrado que la espectroscopia de resonancia magnética (MRS) puede proporcionar marcadores neuronales validados en pacientes con GD tipo 1 (GD1) que están en terapia estable. Sin embargo, las alteraciones en los neurometabolitos en pacientes adultos con GD3, que tienen afectación neurológica establecida, no se comprenden bien. El objetivo de este estudio es caracterizar los perfiles de neurometabolitos en pacientes adultos con GD3 utilizando MRS para identificar nuevos biomarcadores que puedan demostrar la respuesta al tratamiento. Además, un objetivo secundario es evaluar las relaciones entre los neurometabolitos y los parámetros de la enfermedad, como el genotipo, los niveles de enzimas y los biomarcadores de la enfermedad de Gaucher (EG).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

5

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Reena Kartha, PhD
  • Número de teléfono: 612-626-2436
  • Correo electrónico: rvkartha@umn.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Reena V. Kartha, Ph.D
          • Número de teléfono: 612-626-2436
          • Correo electrónico: rvkartha@umn.edu
        • Sub-Investigador:
          • Gulin Oz, Ph.D
        • Sub-Investigador:
          • Kyle Rudser, Ph.D
        • Investigador principal:
          • Reena Kartha, Ph.D
        • Sub-Investigador:
          • Raghu Sharma, Ph.D

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Participantes con GD3

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los participantes deben tener 18 años o más.
  • Todos los participantes deben comprender y cooperar con los requisitos del estudio según la opinión de los investigadores y deben poder dar su consentimiento informado por escrito.
  • Individuos con GD3 que son médicamente estables para participar en el estudio en opinión del investigador.

Criterio de exclusión:

  • Condiciones médicamente inestables según lo determinado por los investigadores.
  • enfermedad concurrente; condición médica; o una circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, podría comprometer la seguridad del sujeto, el cumplimiento del estudio, la finalización del estudio o la integridad de los datos recopilados para el estudio.
  • Mujeres embarazadas, lactantes o en edad fértil que no utilicen formas aceptables de anticoncepción.
  • Pacientes incluidos en otro estudio de intervención.
  • Pacientes que no pueden o no quieren que se les extraiga sangre.
  • Incapacidad para someterse a una resonancia magnética nuclear (RMN), que incluye, entre otros, la imposibilidad de permanecer quieto en un escáner de resonancia magnética durante más de 30 minutos, claustrofobia, presencia de sustancias paramagnéticas o marcapasos en el cuerpo, peso superior a 300 libras.
  • Incapaz de adherirse al protocolo del estudio por cualquier motivo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Transversal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil de neurometabolitos
Periodo de tiempo: base
Caracterice perfiles de neurometabolitos de hasta 18 metabolitos, incluidos N-acetil aspartato (un biomarcador validado de integridad neuronal), glutamato y GABA (neurotransmisores), mioinositol, glutamina, lactato y colina (biomarcadores de inflamación) y glutatión (antioxidante) en individuos con GD3.
base

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Minnesota

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de octubre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de octubre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

19 de octubre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MEDICAL PROTOCOL (HRP-590)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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