Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MAGNETISCHE RESONANTIE SPECTROSCOPIE BIOMARKERS BIJ DE ZIEKTE VAN GAUCHER TYPE 3 (GD3)

31 juli 2026 bijgewerkt door: University of Minnesota
Recente onderzoeken hebben aangetoond dat magnetische resonantiespectroscopie (MRS) gevalideerde neuronale markers kan opleveren bij patiënten met Type 1 GD (GD1) die een stabiele therapie ondergaan. Veranderingen in neurometabolieten bij volwassen patiënten met GD3, die neurologische betrokkenheid hebben vastgesteld, worden echter niet goed begrepen. Het doel van deze studie is om neurometabolietprofielen te karakteriseren bij volwassen patiënten met GD3 met behulp van MRS om nieuwe biomarkers te identificeren die de respons op de behandeling kunnen aantonen. Daarnaast is een secundair doel het evalueren van relaties tussen neurometabolieten en ziekteparameters, zoals genotype, enzymniveaus en biomarkers voor de ziekte van Gaucher (GD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

5

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Gulin Oz, Ph.D
        • Onderonderzoeker:
          • Kyle Rudser, Ph.D
        • Hoofdonderzoeker:
          • Reena Kartha, Ph.D
        • Onderonderzoeker:
          • Raghu Sharma, Ph.D

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met GD3

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle deelnemers moeten 18 jaar of ouder zijn.
  • Alle ingeschreven personen moeten de vereisten van het onderzoek naar de mening van de onderzoekers begrijpen en eraan meewerken en moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen geven.
  • Personen met GD3 die volgens de onderzoeker medisch stabiel zijn voor deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Medisch onstabiele omstandigheden zoals vastgesteld door de onderzoekers.
  • Gelijktijdige ziekte; Medische conditie; of een verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon, de naleving van het onderzoek, de voltooiing van het onderzoek of de integriteit van de voor het onderzoek verzamelde gegevens in gevaar kan brengen.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven of in de vruchtbare leeftijd zijn en geen aanvaardbare vormen van anticonceptie gebruiken.
  • Patiënten die deelnamen aan een andere interventionele studie.
  • Patiënten die geen bloed kunnen of willen laten afnemen.
  • Onvermogen om MRI-scans (Magnetic Resonance Imaging) te ondergaan, inclusief maar niet beperkt tot het niet langer dan 30 minuten stil kunnen blijven liggen in een MRI-scanner, claustrofobie, aanwezigheid van paramagnetische stoffen of pacemakers in het lichaam, gewicht meer dan 300 lbs.
  • Om welke reden dan ook niet in staat om het studieprotocol te volgen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Dwarsdoorsnede

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neurometaboliet profiel
Tijdsspanne: basislijn
Karakteriseer neurometabolietprofielen van maximaal 18 metabolieten, waaronder N-acetylaspartaat (een gevalideerde biomarker van neuronale integriteit), glutamaat en GABA (neurotransmitters), myo-inositol, glutamine, lactaat en choline (biomarkers voor ontstekingen) en glutathion (anti-oxidant) in mensen met GD3.
basislijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MEDICAL PROTOCOL (HRP-590)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren