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BIOMARCATORI DI SPETTROSCOPIA DI RISONANZA MAGNETICA NELLA MALATTIA DI GAUCHER DI TIPO 3 (GD3)

5 gennaio 2026 aggiornato da: University of Minnesota
Studi recenti hanno dimostrato che la spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) può fornire marcatori neuronali convalidati in pazienti con GD di tipo 1 (GD1) che sono in terapia stabile. Tuttavia, le alterazioni nei neurometaboliti nei pazienti adulti con GD3, che hanno stabilito un coinvolgimento neurologico, non sono ben comprese. L'obiettivo di questo studio è caratterizzare i profili dei neurometaboliti in pazienti adulti con GD3 utilizzando MRS per identificare nuovi biomarcatori che possono dimostrare la risposta al trattamento. Inoltre, un obiettivo secondario è valutare le relazioni tra neurometaboliti e parametri della malattia, come genotipo, livelli enzimatici e biomarcatori della malattia di Gaucher (GD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

5

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Reena Kartha, PhD
  • Numero di telefono: 612-626-2436
  • Email: rvkartha@umn.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
          • Reena V. Kartha, Ph.D
          • Numero di telefono: 612-626-2436
          • Email: rvkartha@umn.edu
        • Sub-investigatore:
          • Gulin Oz, Ph.D
        • Sub-investigatore:
          • Kyle Rudser, Ph.D
        • Sub-investigatore:
          • Jaehyeok Roh, Pharm.D
        • Investigatore principale:
          • Reena Kartha, Ph.D

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con GD3

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i partecipanti devono avere almeno 18 anni.
  • Tutti gli iscritti devono comprendere e cooperare con i requisiti dello studio secondo il parere degli sperimentatori e devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Individui con GD3 che sono clinicamente stabili per la partecipazione allo studio secondo l'opinione dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Condizioni clinicamente instabili come determinato dagli investigatori.
  • Malattia concomitante; condizioni mediche; o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto, la conformità allo studio, il completamento dello studio o l'integrità dei dati raccolti per lo studio.
  • Donne in gravidanza o in allattamento o in età fertile che non utilizzano metodi contraccettivi accettabili.
  • Pazienti arruolati in un altro studio interventistico.
  • Pazienti che non possono o non vogliono sottoporsi a prelievo di sangue.
  • Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica (MRI), incluso ma non limitato all'impossibilità di rimanere fermo in uno scanner MRI per più di 30 minuti, claustrofobia, presenza di sostanze paramagnetiche o pacemaker nel corpo, peso superiore a 300 libbre.
  • Impossibile aderire al protocollo di studio per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Trasversale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilo neurometabolita
Lasso di tempo: linea di base
Caratterizzano i profili dei neurometaboliti fino a 18 metaboliti tra cui N-acetil aspartato (un biomarcatore convalidato dell'integrità neuronale), glutammato e GABA (neurotrasmettitori), mio-inositolo, glutammina, lattato e colina (biomarcatori dell'infiammazione) e glutatione (antiossidante) in individui con GD3.
linea di base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

19 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

8 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MEDICAL PROTOCOL (HRP-590)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher, tipo 3

Prove cliniche su Nessun intervento

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