Une étude évaluant l'innocuité et la pharmacocinétique du gel anhydre QTORIN Rapamycin 3,9 % dans le traitement des adultes atteints de pachyonychie congénitale
1 décembre 2022 mis à jour par: Palvella Therapeutics, Inc.
Une étude de traitement ouverte multicentrique évaluant l'innocuité et la pharmacocinétique du gel anhydre QTORIN Rapamycin 3,9 % dans le traitement des adultes atteints de pachyonychie congénitale
PALV-08 est une étude multicentrique de traitement en ouvert (OLT) recrutant des adultes atteints de pachyonychie congénitale (PC) avec des mutations génotypées de la kératine KRT6A, KRT6B, KRT6C ou KRT16 qui étaient précédemment inscrits à l'essai PALV-05 (VAPAUS).
Le but de cette étude OLT est d'étudier l'innocuité de l'exposition à long terme et la pharmacocinétique (PK) du gel anhydre QTORIN rapamycine 3,9 % ou "PTX-022".
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
45
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Emily Cook
- Numéro de téléphone: 267-738-6366
- E-mail: emily.cook@palvellatx.com
Lieux d'étude
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, États-Unis, 55112
- Recrutement
- Minnesota Clinical Study Center
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 763-502-2929
-
Chercheur principal:
- Steven E Kempers, MD, FAAD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- A terminé l'étude PALV-05 (VAPAUS)
- Accepter l'utilisation de contraceptifs
Critères d'exclusion clés :
- Femmes enceintes ou allaitantes
- Utilisation concomitante de sirolimus ou de tout médicament contenant du sirolimus (systémique ou topique)
- Toute condition concomitante importante qui pourrait nuire à la participation et/ou à l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'étude
- Traitement antérieur ou prévu, y compris une intervention chirurgicale ou toute autre intervention médicalement nécessaire jugée par l'investigateur qui pourrait nuire à la participation et/ou à l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité dans l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: PTX-022
|
QTORIN rapamycine 3,9 % gel anhydre
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Événements indésirables liés au traitement
Délai: 6 mois
|
6 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Paramètres pharmacocinétiques
Délai: Avant la dose, 12 heures et 24 heures
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Aire de l'ASC sous le profil concentration-temps du sirolimus dans le sang
|
Avant la dose, 12 heures et 24 heures
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 novembre 2022
Achèvement primaire (Anticipé)
1 octobre 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 novembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 novembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 décembre 2022
Première publication (Estimation)
9 décembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
9 décembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 décembre 2022
Dernière vérification
1 décembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PALV-08
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .