Un estudio que evalúa la seguridad y la farmacocinética de QTORIN Rapamicina en gel anhidro al 3,9 % en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita
1 de diciembre de 2022 actualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.
Un estudio multicéntrico de tratamiento abierto que evalúa la seguridad y la farmacocinética de QTORIN Rapamicina en gel anhidro al 3,9 % en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita
PALV-08 es un estudio multicéntrico de tratamiento abierto (OLT) que inscribe a adultos con paquioniquia congénita (PC) con mutaciones de queratina genotipadas KRT6A, KRT6B, KRT6C o KRT16 que se inscribieron previamente en el ensayo PALV-05 (VAPAUS).
El propósito de este estudio OLT es investigar la seguridad de la exposición a largo plazo y la farmacocinética (PK) de QTORIN gel anhidro de rapamicina al 3,9 % o "PTX-022".
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
45
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Emily Cook
- Número de teléfono: 267-738-6366
- Correo electrónico: emily.cook@palvellatx.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Estados Unidos, 55112
- Reclutamiento
- Minnesota Clinical Study Center
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 763-502-2929
-
Investigador principal:
- Steven E Kempers, MD, FAAD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Completó el estudio PALV-05 (VAPAUS)
- Aceptar el uso de anticonceptivos
Criterios clave de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Uso concomitante de sirolimus o cualquier medicamento que contenga sirolimus (sistémico o tópico)
- Cualquier condición concurrente significativa que pudiera afectar adversamente la participación y/o la evaluación de la seguridad y eficacia en el estudio
- Tratamiento previo o planificado, incluida la cirugía u otra intervención médicamente necesaria que el investigador considere que podría afectar negativamente la participación y/o la evaluación de la seguridad y la eficacia en el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: PTX-022
|
QTORIN rapamicina 3,9% gel anhidro
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parámetros farmacocinéticos
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 12 horas y 24 horas
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Área AUC bajo el perfil de concentración en sangre de sirolimus-tiempo
|
Antes de la dosis, 12 horas y 24 horas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
1 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de noviembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
9 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de diciembre de 2022
Última verificación
1 de diciembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PALV-08
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .