Een studie ter evaluatie van de veiligheid en farmacokinetiek van QTORIN Rapamycin 3,9% watervrije gel bij de behandeling van volwassenen met Pachyonychia Congenita
1 december 2022 bijgewerkt door: Palvella Therapeutics, Inc.
Een multicenter open-label behandelingsonderzoek ter evaluatie van de veiligheid en farmacokinetiek van QTORIN Rapamycin 3,9% watervrije gel bij de behandeling van volwassenen met Pachyonychia Congenita
PALV-08 is een multicenter, open-label behandelingsonderzoek (OLT) waarin volwassenen met Pachyonychia Congenita (PC) met gegenotypeerde keratinemutaties KRT6A, KRT6B, KRT6C of KRT16 werden ingeschreven die eerder deelnamen aan de PALV-05 (VAPAUS)-studie.
Het doel van deze OLT-studie is om de veiligheid van langdurige blootstelling en farmacokinetiek (PK) van QTORIN rapamycine 3,9% watervrije gel of "PTX-022" te onderzoeken.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
45
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Emily Cook
- Telefoonnummer: 267-738-6366
- E-mail: emily.cook@palvellatx.com
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Verenigde Staten, 55112
- Werving
- Minnesota Clinical Study Center
-
Contact:
- Study Coordinator
- Telefoonnummer: 763-502-2929
-
Hoofdonderzoeker:
- Steven E Kempers, MD, FAAD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- De PALV-05 (VAPAUS) studie afgerond
- Ga akkoord met het gebruik van anticonceptie
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Gelijktijdig gebruik van sirolimus of andere sirolimus-bevattende medicijnen (systemisch of topisch)
- Elke significante gelijktijdige aandoening die de deelname aan en/of de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid in het onderzoek negatief kan beïnvloeden
- Voorafgaande of geplande behandeling, waaronder een operatie of andere medisch noodzakelijke ingreep die door de onderzoeker wordt geacht en die deelname aan en/of de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid in het onderzoek negatief kan beïnvloeden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: PTX-022
|
QTORIN rapamycine 3,9% watervrije gel
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Farmacokinetische parameters
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de dosis, 12 uur en 24 uur
|
AUC-gebied onder het bloedconcentratie-tijdprofiel van sirolimus
|
Voorafgaand aan de dosis, 12 uur en 24 uur
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 november 2022
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 oktober 2023
Studie voltooiing (Verwacht)
1 november 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 november 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 december 2022
Eerst geplaatst (Schatting)
9 december 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
9 december 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 december 2022
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PALV-08
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .