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Essai randomisé en double aveugle contrôlé par placebo de 24 semaines pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique et l'innocuité de LOU064 chez les adolescents (12 -

17 juillet 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Un essai en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique et l'innocuité du remibrutinib (LOU064) pendant 24 semaines chez des adolescents de 12 à moins de 18 ans atteints d'urticaire chronique spontanée insuffisamment contrôlée par des antihistaminiques H1 suivis de une extension facultative en ouvert jusqu'à 3 ans supplémentaires et une période de suivi facultative de sécurité à long terme sans traitement jusqu'à 3 ans supplémentaires

Le but de cet essai est :

  1. évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique et la sécurité du remibrutinib versus placebo chez les adolescents de 12 à < 18 ans souffrant d'urticaire chronique spontanée insuffisamment contrôlée par les antihistaminiques H1
  2. recueillir des données sur l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité à long terme du remibrutinib chez les adolescents après avoir terminé 24 semaines de traitement
  3. recueillir des données de sécurité dans cette population jusqu'à trois ans après la dernière dose de traitement

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai comporte 3 périodes différentes : 1/ la « core period », qui est randomisée et en double aveugle, pendant laquelle 2/3 des participants recevront le remibrutinib et 1/3 recevront le placebo pendant 12 semaines. Après 12 semaines, tous les participants recevront du remibrutinib pendant 12 semaines supplémentaires. Durée totale : environ 34 semaines (10 visites de sites).

2/ une "période d'extension en ouvert" facultative proposée à tous les participants ayant reçu du remibrutinib pendant au moins 4 mois dans la "période principale". En fonction de leurs symptômes de CSU (tels qu'évalués par le médecin), les participants recevront soit du remibrutinib pendant 24 semaines, soit entreront dans une période d'observation sans traitement pendant 1 an. Si les symptômes de la CSU réapparaissent pendant la période d'observation, les participants peuvent passer à la période de traitement à tout moment (décidé par le médecin). À la fin de la période de traitement de 24 semaines, si la CSU est contrôlée, les participants entreront dans la période d'observation d'un an, sinon, ils pourront continuer avec un autre cycle de traitement de 24 semaines par le remibrutinib. Le nombre de cycles de traitement par le remibrutinib ou d'observation sera limité à 3 fois chacun. Durée totale : de 1 an à 3 ans environ, et nombre de visites : de 3 à 10 (selon les symptômes de l'UCS).

3/ une "période de suivi sans traitement de longue durée" facultative proposée à tous les participants ayant suivi au moins 4 mois de traitement dans la "période principale". Aucun traitement ne sera administré. Durée : 3 ans avec 1 visite de site et jusqu'à 5 visites de suivi téléphonique.

La principale question clinique d'intérêt est de savoir quel est l'effet du traitement par le remibrutinib par rapport au placebo sur le changement par rapport au départ des scores UAS7, ISS7 et HSS7 après 12 semaines de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

100

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Cape Town, Afrique du Sud, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Afrique du Sud, 0181
        • Novartis Investigative Site
  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Argentine
      • CABA, Argentine, C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentine, T4000AXL
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1414AIF
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentine, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Chili
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 8420383
        • Novartis Investigative Site
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100050
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chine, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510091
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Valencia, Espagne, 46014
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Espagne, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
    • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • FI
      • Florence, FI, Italie, 50139
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italie, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italie, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Japon
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japon, 8078556
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kamimashi-gun, Kumamoto, Japon, 861-3106
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japon, 5938324
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japon, 6938501
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japon, 1738610
        • Novartis Investigative Site
  • Malaisie
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Pologne
      • Lodz, Pologne, 90-436
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Cambridgeshire
      • Peterborough, Cambridgeshire, Royaume-Uni, PE3 9GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Hat Yai
      • Songkhla, Hat Yai, Thaïlande, 90110
        • Novartis Investigative Site
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Turquie (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Turquie (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Bakersfield, California, États-Unis, 93301
        • Kern Research
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Allergy and Asthma Medical Group and Research Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33156
        • Pediatric Dermatology of Miami at the Pediatric CoE
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83706
        • Treasure Valley Medical Research
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, États-Unis, 60077
        • Endeavor Health
    • Kentucky
      • Owensboro, Kentucky, États-Unis, 42301
        • Allergy and Asthma Specialist P S C
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73120
        • Allergy Asthma and Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15241
        • Allergy and Clinical Immunology Associates
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78213
        • RFSA Dermatology
    • Utah
      • Sandy City, Utah, États-Unis, 84093
        • Allergy Associates of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Participants adolescents masculins et féminins âgés de ≥ 12 à < 18 ans au moment du dépistage
  • Durée de la CSU pendant ≥ 6 mois avant le dépistage (définie comme le début de la CSU déterminé par l'investigateur sur la base de toutes les pièces justificatives disponibles)
  • Diagnostic de CSU insuffisamment contrôlé par H1-AH de deuxième génération au moment de la randomisation défini comme :
  • La présence de démangeaisons et d'urticaire pendant ≥ 6 semaines consécutives avant le dépistage malgré l'utilisation de H1-AH de deuxième génération pendant cette période selon les directives de traitement locales
  • Score UAS7 (intervalle 0 - 42) ≥ 16, score ISS7 (intervalle 0 - 21) ≥ 6 et score HSS7 (intervalle 0 - 21) ≥ 6 pendant les 7 jours précédant la randomisation (Jour 1)
  • Documentation de l'urticaire dans les trois mois précédant la randomisation (soit lors du dépistage et/ou lors de la randomisation ; ou documentée dans les antécédents médicaux des participants)

Critères d'exclusion clés :

  • Utilisation antérieure de remibrutinib ou d'autres inhibiteurs de la BTK
  • Risque hémorragique important ou troubles de la coagulation.
  • Antécédents d'hémorragie gastro-intestinale.
  • Nécessité d'un traitement antiplaquettaire, sauf pour l'acide acétylsalicylique jusqu'à 100 mg/j ou le clopidogrel jusqu'à 75 mg/j. L'utilisation d'une bithérapie antiplaquettaire (par exemple, acide acétylsalicylique + clopidogrel) est interdite.
  • Antécédents ou maladie hépatique actuelle.
  • Preuve de troubles cardiovasculaires, neurologiques, psychiatriques, pulmonaires, rénaux, hépatiques, endocriniens, métaboliques, hématologiques, de maladies gastro-intestinales ou d'immunodéficience cliniquement significatifs qui, de l'avis de l'investigateur, compromettraient la sécurité du participant, interféreraient avec l'interprétation des résultats de l'étude ou autrement empêcher la participation ou le respect du protocole du participant.
  • Antécédents d'hypersensibilité à l'un des médicaments à l'étude ou à ses excipients ou à des médicaments de classes chimiques similaires
  • Participants ayant un déclencheur prédominant ou unique clairement défini de leur urticaire chronique (urticaire chronique inductible), y compris l'urticaire factice (dermographisme symptomatique), le froid, la chaleur, le soleil, la pression, la pression retardée, aquagénique, cholinergique ou contact -urticaire
  • Autres maladies avec des symptômes d'urticaire ou d'œdème de Quincke, y compris, mais sans s'y limiter, la vascularite urticarienne, l'urticaire pigmentaire, l'érythème polymorphe, la mastocytose, l'œdème de Quincke héréditaire ou l'urticaire d'origine médicamenteuse
  • Toute autre maladie cutanée associée à des démangeaisons chroniques pouvant influencer, de l'avis de l'investigateur, les évaluations et les résultats de l'étude, par exemple, la dermatite atopique, la pemphigoïde bulleuse, la dermatite herpétiforme, le prurit sénile ou le psoriasis

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1 : LOU064 (en aveugle)
LOU064 (en aveugle) pris oralement deux fois par jour. pendant 24 semaines, suivi de LOU064 (en ouvert) pris par voie orale deux fois par jour. jusqu'à 6 cycles de 24 semaines.
Médicament: LOU064 (en aveugle)
LOU064 (en aveugle) traitement actif
Autres noms:
  • rémibrutinib
Comparateur placebo: Bras 2 : placebo LOU064 (en aveugle)
LOU064 placebo (en aveugle) pris par voie orale deux fois par jour pendant 24 semaines (randomisé selon un rapport de 2 : 1, bras 1 : bras 2)
Médicament: placebo
médicament actif correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans UAS7
Délai: Base de référence, semaine 12

Le score d'activité de l'urticaire (UAS) est la somme du score de gravité de l'urticaire (HSS) et du score de gravité des démangeaisons (ISS). UAS7 est la somme des scores HSS7 et ISS7. La plage possible du score UAS7 hebdomadaire est de 0 à 42. La réponse UAS7 complète est UAS7 = 0.

Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence, semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base dans ISS7
Délai: Base de référence, semaine 12

L'échelle du score de gravité des démangeaisons (ISS) va de 0 à 3. Le score (ISS7) est obtenu en additionnant les scores quotidiens moyens des 7 jours précédant la visite. La plage possible du score hebdomadaire est donc de 0 à 21. Échelle de score de gravité des démangeaisons : 0 - Aucune 1 - Légère (conscience minimale, facilement tolérée) 2 - Modérée (conscience certaine, gênante mais tolérable) 3 - Sévère (difficile à tolérer).

Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence, semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base dans HSS7
Délai: Base de référence, semaine 12

L'échelle Hives Severity Score (HSS) va de 0 à 3. Un score hebdomadaire (HSS7) est obtenu en additionnant les scores quotidiens moyens des 7 jours précédant la visite. La plage possible du score hebdomadaire est donc de 0 à 21. Échelle de score de gravité de l'urticaire : 0 - Aucune 1 - Légère (1-6 urticaire/12 heures) 2 - Modérée (7-12 urticaire/12 heures) 3 - Sévère (>12 urticaire/12 heures).

Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence, semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cmax du rémibrutinib
Délai: À la semaine 12, avant la prise du médicament à l'étude, puis après 30 min, 1 h, 2 h, 3 h et 4 h après la prise du médicament à l'étude
La concentration maximale (pic) de médicament dans le sang observée après l'administration d'une dose unique
À la semaine 12, avant la prise du médicament à l'étude, puis après 30 min, 1 h, 2 h, 3 h et 4 h après la prise du médicament à l'étude
Tmax du remibrutinib
Délai: À la semaine 12, avant la prise du médicament à l'étude, puis après 30 min, 1 h, 2 h, 3 h et 4 h après la prise du médicament à l'étude
Le temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale (pic) de médicament dans le sang après l'administration d'une dose unique
À la semaine 12, avant la prise du médicament à l'étude, puis après 30 min, 1 h, 2 h, 3 h et 4 h après la prise du médicament à l'étude
ASCdernière du remibrutinib
Délai: À la semaine 12, avant la prise du médicament à l'étude, puis après 30 min, 1 h, 2 h, 3 h et 4 h après la prise du médicament à l'étude
L'aire sous la courbe (AUC) de la pré-dose au dernier temps d'échantillonnage de concentration mesurable
À la semaine 12, avant la prise du médicament à l'étude, puis après 30 min, 1 h, 2 h, 3 h et 4 h après la prise du médicament à l'étude
Changement absolu par rapport à la ligne de base dans ISS7
Délai: Base de référence - Semaine 12

L'échelle du score de gravité des démangeaisons (ISS) va de 0 à 3. Le score (ISS7) est obtenu en additionnant les scores quotidiens moyens des 7 jours précédant la visite. La plage possible du score hebdomadaire est donc de 0 à 21. Échelle de score de gravité des démangeaisons : 0 - Aucune 1 - Légère (conscience minimale, facilement tolérée) 2 - Modérée (conscience certaine, gênante mais tolérable) 3 - Sévère (difficile à tolérer).

Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence - Semaine 12
Changement absolu par rapport à la ligne de base dans HSS7
Délai: Base de référence - Semaine 12

L'échelle Hives Severity Score (HSS) va de 0 à 3. Un score hebdomadaire (HSS7) est obtenu en additionnant les scores quotidiens moyens des 7 jours précédant la visite. La plage possible du score hebdomadaire est donc de 0 à 21. Échelle de score de gravité de l'urticaire : 0 - Aucune 1 - Légère (1-6 urticaire/12 heures) 2 - Modérée (7-12 urticaire/12 heures) 3 - Sévère (>12 urticaire/12 heures).

Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence - Semaine 12
Atteinte de UAS7 ≤ 6 (oui/non)
Délai: Semaine 12 et au-delà
Le contrôle de l'activité de la maladie est défini comme UAS7 ≤ 6. Le score d'activité de l'urticaire (UAS) est la somme du score de gravité de l'urticaire (HSS) et du score de gravité des démangeaisons (ISS). UAS7 est la somme des scores HSS7 et ISS7. La plage possible du score UAS7 hebdomadaire est de 0 à 42.
Semaine 12 et au-delà
Atteinte de l'UAS7 = 0 (oui/non)
Délai: Semaine 12 et au-delà
L'absence complète d'urticaire et de démangeaisons est définie par UAS7 = 0. Le score d'activité de l'urticaire (UAS) est la somme du score de gravité de l'urticaire (HSS) et du score de gravité des démangeaisons (ISS). UAS7 est la somme des scores HSS7 et ISS7. La plage possible du score UAS7 hebdomadaire est de 0 à 42.
Semaine 12 et au-delà
Changement absolu par rapport à la ligne de base du score CDLQI
Délai: Semaine 12
La gamme de scores de l'indice de qualité de vie de la dermatologie pédiatrique (CDLQI) est de 0 à 30, avec 0 (signifiant aucun impact de la maladie de la peau sur la qualité de vie) à 30 (signifiant un impact maximal sur la qualité de vie).
Semaine 12
Nombre de semaines sans œdème de Quincke, évalué par le nombre cumulé de semaines avec une réponse AAS7 = 0
Délai: ligne de base - Semaine 12
Angioedema Activity Score (AAS7) est une mesure de la fréquence et de l'intensité des épisodes d'angioedème. La plage totale possible de scores sur 7 jours est de 0 à 105, les scores les plus élevés indiquant une activité accrue de l'œdème de Quincke.
ligne de base - Semaine 12
Occurrence d'événements indésirables (EI) et d'événements indésirables graves (EIG) liés au traitement pendant la période principale
Délai: 28 semaines
Démontrer l'innocuité et la tolérabilité du remibrutinib en évaluant la survenue d'événements indésirables liés au traitement et d'événements indésirables graves au cours de la période centrale de l'étude.
28 semaines
Occurrence d'événements indésirables liés au traitement et d'événements indésirables graves au cours de la période d'extension en étiquette ouverte (OLE)
Délai: 3 années
Démontrer l'innocuité et la tolérabilité du remibrutinib en évaluant la survenue d'événements indésirables liés au traitement et d'événements indésirables graves au cours de la période OLE de l'étude.
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 juillet 2023

Achèvement primaire (Estimé)

3 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 mars 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 décembre 2022

Première publication (Réel)

10 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLOU064F12301
  • 2022-502159-78-00 (Autre identifiant: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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