Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

24 veckors dubbelblind randomiserad placebokontrollerad studie för att utvärdera effektivitet, PK, säkerhet för LOU064 hos ungdomar (12 -

6 maj 2024 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten, farmakokinetiken och säkerheten av remibrutinib (LOU064) i 24 veckor hos ungdomar från 12 till yngre än 18 år med kronisk spontan urtikaria otillräckligt kontrollerad av H1-antihist. en valfri öppen förlängning i upp till ytterligare 3 år och en valfri långtidsbehandlingsfri uppföljningsperiod för säkerhet i upp till ytterligare 3 år

Syftet med denna rättegång är:

  1. för att bedöma effektiviteten, farmakokinetiken och säkerheten av remibrutinib kontra placebo hos ungdomar från 12 till < 18 år som lider av kronisk spontan urtikaria otillräckligt kontrollerad av H1-antihistaminer
  2. att samla in långsiktiga data om effekt, säkerhet och tolerabilitet för remibrutinib hos ungdomar efter att ha avslutat 24 veckors behandling
  3. att samla in säkerhetsdata för denna population i upp till tre år efter den sista behandlingen

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie består av 3 olika perioder: 1/ "kärnperioden", som är randomiserad och dubbelblind, under vilken 2/3 deltagare får remibrutinib och 1/3 får placebo under 12 veckor. Efter 12 veckor kommer alla deltagare att få remibrutinib i ytterligare 12 veckor. Total längd: cirka 34 veckor (10 besök på webbplatsen).

2/ en valfri "öppen förlängningsperiod" föreslås för alla deltagare som fick remibrutinib under minst 4 månader under "kärnperioden". Beroende på deras CSU-symtom (som bedömts av läkaren), kommer deltagarna antingen att få remibrutinib i 24 veckor eller gå in i en observationsfri behandlingsperiod på 1 år. Om CSU-symtomen återkommer under observationsperioden kan deltagarna när som helst gå över till behandlingsperioden (bestämmas av läkaren). Vid slutet av den 24-veckors behandlingsperioden, om CSU är kontrollerad, kommer deltagarna att gå in i den 1-åriga observationsperioden, annars kan de fortsätta med ytterligare en cykel med 24-veckors remibrutinibbehandling. Antalet remibrutinibbehandlingar eller observationscykler kommer att begränsas till 3 gånger vardera. Total varaktighet: från 1 år till cirka 3 år, och antal besök: från 3 till 10 (beroende på CSU-symptomen).

3/ en valfri "långtidsbehandlingsfri uppföljningsperiod" föreslås för alla deltagare som avslutat minst 4 månaders behandling under "kärnperioden". Ingen behandling kommer att ges. Varaktighet: 3 år med 1 platsbesök och upp till 5 telefonuppföljningsbesök.

Den primära kliniska frågan av intresse är vad är effekten av behandling med remibrutinib kontra placebo på förändringen från baslinjen i UAS7, ISS7 och HSS7 poäng efter 12 veckors behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

84

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studieorter

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1414AIF
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425BEN
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, 2000
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8420383
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • California
      • Bakersfield, California, Förenta staterna, 93301
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Förenta staterna, 33134
        • Rekrytering
        • Pediatric Dermatology of Miami at the Pediatric CoE
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mercedes E Gonzalez
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83706
        • Rekrytering
        • Treasure Valley Medical Research
        • Huvudutredare:
          • Neetu Talreja
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60077
        • Rekrytering
        • Northshore University Health System .
        • Huvudutredare:
          • Giselle Mosnaim
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Owensboro, Kentucky, Förenta staterna, 42301
        • Rekrytering
        • Allergy and Asthma Specialist P S C Main Center
        • Huvudutredare:
          • Lee Clore
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
        • Rekrytering
        • Toledo Institute of Clinical Research
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Syed Rehman
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73120
        • Rekrytering
        • Allergy Asthma and Clinical Research
        • Huvudutredare:
          • Martha Tarpay
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15241
        • Rekrytering
        • Allergy and Clinical Immunology Ass
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Michael Palumbo
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78213
        • Rekrytering
        • RFSA Dermatology
        • Huvudutredare:
          • Lindsey Finklea
    • Utah
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
        • Rekrytering
        • Allergy Associates of Utah
        • Huvudutredare:
          • Andrew Smith
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 801-263-8700
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98115
        • Indragen
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Bari, Italien, 70126
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italien, 80138
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50141
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • PR
      • Parma, PR, Italien, 43100
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italien, 27100
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • TS
      • Trieste, TS, Italien, 34137
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Kumamoto
      • Kamimashi-gun, Kumamoto, Japan, 861-3106
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japan, 173-8610
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 01050
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Kalkon, 06100
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100050
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100069
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Guangzhou
      • Guangdong, Guangzhou, Kina, 510091
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Deventer, Nederländerna, 7416 SE
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 90-436
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Olsztyn, Polen, 10-045
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polen, 02-962
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Bangkok
      • Bangkoknoi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Muenster, Tyskland, 48149
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Manliga och kvinnliga tonårsdeltagare i åldern ≥ 12 till < 18 år vid tidpunkten för screening
  • CSU-varaktighet i ≥ 6 månader före screening (definierad som början av CSU bestämt av utredaren baserat på all tillgänglig stödjande dokumentation)
  • Diagnos av CSU otillräckligt kontrollerad av andra generationens H1-AH vid tidpunkten för randomiseringen definierad som:
  • Förekomst av klåda och nässelutslag i ≥ 6 veckor i följd före screening trots användning av andra generationens H1-AH under denna tidsperiod enligt lokala behandlingsriktlinjer
  • UAS7-poäng (intervall 0 - 42) ≥ 16, ISS7-poäng (intervall 0 - 21) ≥ 6 och HSS7-poäng (intervall 0 - 21) ≥ 6 under de 7 dagarna före randomisering (dag 1)
  • Dokumentation av nässelutslag inom tre månader före randomisering (antingen vid screening och/eller vid randomisering; eller dokumenterad i deltagarnas sjukdomshistoria)

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Tidigare användning av remibrutinib eller andra BTK-hämmare
  • Betydande blödningsrisk eller koagulationsstörningar.
  • Historik av gastrointestinala blödningar.
  • Krav på trombocytdämpande medicin, förutom acetylsalicylsyra upp till 100 mg/d eller klopidogrel upp till 75 mg/d. Användning av dubbel trombocythämmande behandling (t.ex. acetylsalicylsyra + klopidogrel) är förbjuden.
  • Historik eller aktuell leversjukdom.
  • Bevis på kliniskt signifikanta kardiovaskulära, neurologiska, psykiatriska, lung-, njur-, lever-, endokrina, metabola, hematologiska störningar, gastrointestinala sjukdomar eller immunbrist som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra deltagarens säkerhet, störa tolkningen av studieresultaten eller på annat sätt hindra deltagaren från att delta eller följa protokollet.
  • Anamnes med överkänslighet mot något av studieläkemedlen eller dess hjälpämnen eller mot läkemedel av liknande kemiska klasser
  • Deltagare som har en tydligt definierad dominerande eller enda utlösare av sin kroniska urticaria (kronisk inducerbar urticaria) inklusive urticaria factitia (symptomatisk dermografi), kyla, värme, sol, tryck, fördröjt tryck, vattengena, kolinergiska eller kontakt -urtikaria
  • Andra sjukdomar med symtom på urtikaria eller angioödem, inklusive men inte begränsat till urticaria vasculitis, urticaria pigmentosa, erythema multiforme, mastocytos, ärftligt angioödem eller läkemedelsinducerad urticaria
  • Alla andra hudsjukdomar förknippade med kronisk klåda som enligt utredaren kan påverka studiens utvärderingar och resultat, t.ex. atopisk dermatit, bullös pemfigoid, dermatitis herpetiformis, senil pruritus eller psoriasis

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 1: LOU064 (blindad)
LOU064 (blindad) tas oralt b.i.d. i 24 veckor, följt av LOU064 (öppen etikett) som tas oralt b.i.d. i upp till 6 cykler på 24 veckor.
Läkemedel: LOU064 (blindad)
LOU064 (blindad) aktiv behandling
Andra namn:
  • remibrutinib
Placebo-jämförare: Arm 2: LOU064 placebo (blindad)
LOU064 placebo (blindad) tas oralt b.i.d. i 24 veckor (randomiserat i förhållandet 2:1 arm 1: arm 2)
Läkemedel: placebo
matchande aktivt läkemedel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i UAS7
Tidsram: Baslinje, vecka 12

Urticaria Activity Score (UAS) är summan av Hive Severity Score (HSS) och Itch Severity Score (ISS). UAS7 är summan av HSS7- och ISS7-poängen. Möjligt intervall för veckovis UAS7-poäng är 0 till 42. Komplett UAS7-svar är UAS7 = 0.

Negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje, vecka 12
Ändra från baslinjen i ISS7
Tidsram: Baslinje, vecka 12

Skalan för Itch Severity Score (ISS) är 0 till 3. Poäng (ISS7) härleds genom att summera genomsnittliga dagliga poäng för 7 dagar före besöket. Möjligt intervall för veckopoäng är därför 0 till 21. Skala för kliande svårighetsgrad: 0 - Ingen 1 - Mild (minimal medvetenhet, lätt att tolerera) 2 - Måttlig (definitiv medvetenhet, besvärande men tolererbar) 3 - Svår (svår att tolerera).

Negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje, vecka 12
Ändring från baslinjen i HSS7
Tidsram: Baslinje, vecka 12

Skalan för Hives Severity Score (HSS) är 0 till 3. En veckopoäng (HSS7) erhålls genom att summera de genomsnittliga dagliga poängen för de 7 dagarna före besöket. Möjligt intervall för veckopoängen är därför 0 till 21. Utslagsskala för nässelutslag: 0 - Ingen 1 - Mild (1-6 nässelfeber/12 timmar) 2 - Måttlig (7-12 nässelfeber/12 timmar) 3 - Svår (>12) nässelutslag/12 timmar).

Negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje, vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Cmax för remibrutinib
Tidsram: Vid vecka 12, före intag av studieläkemedel, sedan efter 30 min, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar och 4 timmar efter intag av studieläkemedel
Den maximala (topp) observerade läkemedelskoncentrationen i blodet efter administrering av engångsdos
Vid vecka 12, före intag av studieläkemedel, sedan efter 30 min, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar och 4 timmar efter intag av studieläkemedel
Tmax för remibrutinib
Tidsram: Vid vecka 12, före intag av studieläkemedel, sedan efter 30 min, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar och 4 timmar efter intag av studieläkemedel
Tiden för att nå maximal (topp) läkemedelskoncentration i blodet efter administrering av engångsdos
Vid vecka 12, före intag av studieläkemedel, sedan efter 30 min, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar och 4 timmar efter intag av studieläkemedel
AUClast av remibrutinib
Tidsram: Vid vecka 12, före intag av studieläkemedel, sedan efter 30 min, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar och 4 timmar efter intag av studieläkemedel
Area Under the Curve (AUC) från fördos till sista mätbara koncentrationsprovtagningstid
Vid vecka 12, före intag av studieläkemedel, sedan efter 30 min, 1 timme, 2 timmar, 3 timmar och 4 timmar efter intag av studieläkemedel
Absolut förändring från baslinjen i ISS7
Tidsram: Baslinje – vecka 12

Skalan för Itch Severity Score (ISS) är 0 till 3. Poäng (ISS7) härleds genom att summera genomsnittliga dagliga poäng för 7 dagar före besöket. Möjligt intervall för veckopoäng är därför 0 till 21. Skala för kliande svårighetsgrad: 0 - Ingen 1 - Mild (minimal medvetenhet, lätt att tolerera) 2 - Måttlig (definitiv medvetenhet, besvärande men tolererbar) 3 - Svår (svår att tolerera).

Negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje – vecka 12
Absolut förändring från baslinjen i HSS7
Tidsram: Baslinje – vecka 12

Skalan för Hives Severity Score (HSS) är 0 till 3. En veckopoäng (HSS7) erhålls genom att summera de genomsnittliga dagliga poängen för de 7 dagarna före besöket. Möjligt intervall för veckopoängen är därför 0 till 21. Utslagsskala för nässelutslag: 0 - Ingen 1 - Mild (1-6 nässelfeber/12 timmar) 2 - Måttlig (7-12 nässelfeber/12 timmar) 3 - Svår (>12) nässelutslag/12 timmar).

Negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje – vecka 12
Uppnåelse av UAS7 ≤ 6 (ja/nej)
Tidsram: Vecka 12 och över tid
Sjukdomsaktivitetskontroll definieras som UAS7 ≤ 6. Urticaria Activity Score (UAS) är summan av Hive Severity Score (HSS) och Itch Severity Score (ISS). UAS7 är summan av HSS7- och ISS7-poängen. Möjligt intervall för veckovis UAS7-poäng är 0 till 42.
Vecka 12 och över tid
Uppnåelse av UAS7 = 0 (ja/nej)
Tidsram: Vecka 12 och över tid
Fullständig frånvaro av nässelfeber och klåda definieras som UAS7 = 0. Urticaria Activity Score (UAS) är summan av Hive Severity Score (HSS) och Itch Severity Score (ISS). UAS7 är summan av HSS7- och ISS7-poängen. Möjligt intervall för veckovis UAS7-poäng är 0 till 42.
Vecka 12 och över tid
Absolut förändring från baslinjen i CDLQI-poäng
Tidsram: Vecka 12
Poängintervallet för Children Dermatology Life Quality Index (CDLQI) är 0 till 30, med 0 (vilket betyder ingen inverkan av hudsjukdom på livskvaliteten) till 30 (betyder maximal påverkan på livskvaliteten).
Vecka 12
Antal veckor utan angioödem, bedömt av det kumulativa antalet veckor med ett AAS7 = 0 svar
Tidsram: baslinje - vecka 12
Angioödem Activity Score (AAS7) är ett mått på frekvensen och intensiteten av angioödemepisoder. Det totala möjliga intervallet för poäng under 7 dagar är 0-105 där högre poäng indikerar ökad angioödemaktivitet.
baslinje - vecka 12
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) under kärnperioden
Tidsram: 28 veckor
Att påvisa säkerheten och toleransen för remibrutinib genom att utvärdera förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar och allvarliga biverkningar under studiens kärnperiod.
28 veckor
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar och SAE under perioden med öppen etikettförlängning (OLE)
Tidsram: 3 år
Att visa remibrutinibs säkerhet och tolerabilitet genom att bedöma förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar och allvarliga biverkningar under studiens OLE-period.
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 juli 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

30 oktober 2025

Avslutad studie (Beräknad)

22 januari 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2022

Första postat (Faktisk)

10 januari 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLOU064F12301
  • 2022-502159-78 (EudraCT-nummer)
  • 2022-502159-78-00 (Annan identifierare: EU CT Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kronisk spontan urtikaria

Kliniska prövningar på LOU064 (blindad)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera