Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

24 ukers dobbeltblind randomisert placebokontrollert studie for å evaluere effekt, PK, sikkerhet for LOU064 hos ungdom (12 -

17. juli 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, farmakokinetikken og sikkerheten til remibrutinib (LOU064) i 24 uker hos ungdom fra 12 til under 18 år med kronisk spontan urticaria utilstrekkelig kontrollert av H1-antihist. en valgfri åpen forlengelse for inntil ytterligere 3 år og en valgfri langtidsbehandlingsfri oppfølgingsperiode for sikkerhet i opptil ytterligere 3 år

Formålet med denne rettssaken er:

  1. for å vurdere effekten, farmakokinetikken og sikkerheten til remibrutinib vs. placebo hos ungdom fra 12 til < 18 år som lider av kronisk spontan urticaria utilstrekkelig kontrollert av H1-antihistaminer
  2. å samle inn data om langsiktig effekt, sikkerhet og toleranse for remibrutinib hos ungdom etter å ha fullført 24 ukers behandling
  3. for å samle sikkerhetsdata i denne populasjonen i opptil tre år etter siste behandlingsdose

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien består av 3 ulike perioder: 1/ «kjerneperioden», som er randomisert og dobbeltblind, hvor 2/3 deltakere får remibrutinib og 1/3 får placebo i 12 uker. Etter 12 uker vil alle deltakere få remibrutinib i ytterligere 12 uker. Total varighet: ca. 34 uker (10 nettstedsbesøk).

2/ en valgfri "åpen forlengelsesperiode" foreslått for alle deltakere som fikk remibrutinib i minst 4 måneder i "kjerneperioden". Avhengig av deres CSU-symptomer (som vurdert av legen), vil deltakerne enten få remibrutinib i 24 uker, eller gå inn i en observasjonsbehandlingsfri periode i 1 år. Dersom CSU-symptomene kommer tilbake i løpet av observasjonsperioden, kan deltakerne når som helst gå over til behandlingsperioden (bestemt av legen). Ved slutten av den 24-ukers behandlingsperioden, hvis CSU er kontrollert, vil deltakerne gå inn i den 1-årige observasjonsperioden, ellers kan de fortsette med en ny syklus med 24-ukers remibrutinib-behandling. Antall remibrutinib-behandlinger eller observasjonssykluser vil være begrenset til 3 ganger hver. Total varighet: fra 1 år til ca. 3 år, og antall besøk: fra 3 til 10 (avhengig av CSU-symptomene).

3/ en valgfri "langtidsbehandlingsfri oppfølgingsperiode" foreslått til alle deltakere som fullførte minst 4 måneders behandling i "kjerneperioden". Ingen behandling vil bli gitt. Varighet: 3 år med 1 stedsbesøk og inntil 5 telefonoppfølgingsbesøk.

Det primære kliniske spørsmålet av interesse er hva som er effekten av behandling med remibrutinib versus placebo på endringen fra baseline i UAS7, ISS7 og HSS7 skårer etter 12 ukers behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000AXL
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1414AIF
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • Chile
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8420383
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Bakersfield, California, Forente stater, 93301
        • Kern Research
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Allergy and Asthma Medical Group and Research Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33156
        • Pediatric Dermatology of Miami at the Pediatric CoE
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83706
        • Treasure Valley Medical Research
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60077
        • Endeavor Health
    • Kentucky
      • Owensboro, Kentucky, Forente stater, 42301
        • Allergy and Asthma Specialist P S C
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
        • Toledo Institute of Clinical Research
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73120
        • Allergy Asthma and Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15241
        • Allergy and Clinical Immunology Associates
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78213
        • RFSA Dermatology
    • Utah
      • Sandy City, Utah, Forente stater, 84093
        • Allergy Associates of Utah
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
    • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, Hong Kong, 999077
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50139
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italia, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japan, 8078556
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kamimashi-gun, Kumamoto, Japan, 861-3106
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japan, 5938324
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japan, 6938501
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japan, 1738610
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100050
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510091
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Lodz, Polen, 90-436
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46014
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Spania, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Cambridgeshire
      • Peterborough, Cambridgeshire, Storbritannia, PE3 9GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7925
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Pretoria, Gauteng, Sør-Afrika, 0181
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Hat Yai
      • Songkhla, Hat Yai, Thailand, 90110
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Adana, Tyrkia (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
    • Fatih
      • Istanbul, Fatih, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Novartis Investigative Site
    • Sihhiye-Altindag
      • Ankara, Sihhiye-Altindag, Tyrkia (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige ungdomsdeltakere i alderen ≥ 12 til < 18 år på tidspunktet for screening
  • CSU-varighet i ≥ 6 måneder før screening (definert som begynnelsen av CSU bestemt av utrederen basert på all tilgjengelig støttedokumentasjon)
  • Diagnose av CSU utilstrekkelig kontrollert av andre generasjons H1-AH på tidspunktet for randomisering definert som:
  • Tilstedeværelsen av kløe og elveblest i ≥ 6 påfølgende uker før screening til tross for bruk av andregenerasjons H1-AH i løpet av denne tidsperioden i henhold til lokale behandlingsretningslinjer
  • UAS7-score (område 0 - 42) ≥ 16, ISS7-score (område 0 - 21) ≥ 6 og HSS7-score (område 0 - 21) ≥ 6 i løpet av de 7 dagene før randomisering (dag 1)
  • Dokumentasjon av elveblest innen tre måneder før randomisering (enten ved screening og/eller ved randomisering; eller dokumentert i deltakernes sykehistorie)

Viktige ekskluderingskriterier:

  • Tidligere bruk av remibrutinib eller andre BTK-hemmere
  • Betydelig blødningsrisiko eller koagulasjonsforstyrrelser.
  • Anamnese med gastrointestinal blødning.
  • Krav til blodplatehemmende medisiner, bortsett fra acetylsalisylsyre inntil 100 mg/d eller klopidogrel inntil 75 mg/d. Bruk av dobbel anti-blodplatebehandling (f.eks. acetylsalisylsyre + klopidogrel) er forbudt.
  • Anamnese eller nåværende leversykdom.
  • Bevis på klinisk signifikante kardiovaskulære, nevrologiske, psykiatriske, lunge-, nyre-, lever-, endokrine, metabolske, hematologiske lidelser, gastrointestinale sykdommer eller immunsvikt som etter etterforskerens mening ville kompromittere sikkerheten til deltakeren, forstyrre tolkningen av studieresultatene eller på annen måte hindre deltakerens deltakelse eller protokolloverholdelse.
  • Anamnese med overfølsomhet overfor noen av studiemedikamentene eller dets hjelpestoffer eller overfor legemidler av lignende kjemiske klasser
  • Deltakere som har en klart definert dominerende eller eneste utløser av deres kroniske urticaria (kronisk induserbar urticaria), inkludert urticaria factitia (symptomatisk dermografi), kulde-, varme-, sol-, trykk-, forsinket trykk-, akvagene-, kolinerg- eller kontakt -urticaria
  • Andre sykdommer med symptomer på urticaria eller angioødem, inkludert men ikke begrenset til urticaria vasculitis, urticaria pigmentosa, erythema multiforme, mastocytose, arvelig angioødem eller medikamentindusert urticaria
  • Enhver annen hudsykdom assosiert med kronisk kløe som etter etterforskerens mening kan påvirke studieevalueringene og resultatene, f.eks. atopisk dermatitt, bulløs pemfigoid, dermatitis herpetiformis, senil pruritus eller psoriasis

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1: LOU064 (blind)
LOU064 (blindet) tatt oralt b.i.d. i 24 uker, etterfulgt av LOU064 (åpen etikett) tatt oralt b.i.d. i opptil 6 sykluser på 24 uker.
Legemiddel: LOU064 (blindet)
LOU064 (blindet) aktiv behandling
Andre navn:
  • remibrutinib
Placebo komparator: Arm 2: LOU064 placebo (blindet)
LOU064 placebo (blind) tatt oralt b.i.d. i 24 uker (randomisert i forholdet 2:1 arm 1: arm 2)
Legemiddel: placebo
matchende aktivt medikament

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i UAS7
Tidsramme: Baseline, uke 12

Urticaria Activity Score (UAS) er summen av Hive Severity Score (HSS) og Itch Severity Score (ISS). UAS7 er summen av HSS7- og ISS7-poengene. Mulig rekkevidde for ukentlig UAS7-poengsum er 0 til 42. Fullstendig UAS7-svar er UAS7 = 0.

Negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 12
Endre fra baseline i ISS7
Tidsramme: Baseline, uke 12

Itch Severity Score (ISS) skalaen er 0 til 3. Poengsum (ISS7) er utledet ved å legge sammen gjennomsnittlige daglige poengsummer fra 7 dager før besøket. Mulig rekkevidde for ukentlig poengsum er derfor 0 til 21. Skala for kløe Alvorlighetsscore: 0 - Ingen 1 - Mild (minimal bevissthet, lett tolerert) 2 - Moderat (bestemt bevissthet, plagsom, men tålelig) 3 - Alvorlig (vanskelig å tolerere).

Negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 12
Endring fra baseline i HSS7
Tidsramme: Baseline, uke 12

Hives Severity Score (HSS)-skalaen er 0 til 3. En ukentlig poengsum (HSS7) utledes ved å legge sammen den gjennomsnittlige daglige poengsummen for de 7 dagene før besøket. Mulig rekkevidde for den ukentlige poengsummen er derfor 0 til 21. Skala for elveblest alvorlighetsgrad: 0 - Ingen 1 - Mild (1-6 elveblest/12 timer) 2 - Moderat (7-12 elveblest/12 timer) 3 - Alvorlig (>12) elveblest/12 timer).

Negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Baseline, uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Cmax for remibrutinib
Tidsramme: Ved uke 12, før inntak av studiemedisin, deretter etter 30 min, 1 time, 2 timer, 3 timer og 4 timer etter inntak av studiemedisin
Maksimal (topp) observert legemiddelkonsentrasjon i blodet etter administrering av enkeltdoser
Ved uke 12, før inntak av studiemedisin, deretter etter 30 min, 1 time, 2 timer, 3 timer og 4 timer etter inntak av studiemedisin
Tmax for remibrutinib
Tidsramme: Ved uke 12, før inntak av studiemedisin, deretter etter 30 min, 1 time, 2 timer, 3 timer og 4 timer etter inntak av studiemedisin
Tiden for å nå maksimal (topp) legemiddelkonsentrasjon i blodet etter administrering av en enkelt dose
Ved uke 12, før inntak av studiemedisin, deretter etter 30 min, 1 time, 2 timer, 3 timer og 4 timer etter inntak av studiemedisin
AUClast av remibrutinib
Tidsramme: Ved uke 12, før inntak av studiemedisin, deretter etter 30 min, 1 time, 2 timer, 3 timer og 4 timer etter inntak av studiemedisin
Arealet under kurven (AUC) fra førdose til siste målbare konsentrasjonsprøvetakingstid
Ved uke 12, før inntak av studiemedisin, deretter etter 30 min, 1 time, 2 timer, 3 timer og 4 timer etter inntak av studiemedisin
Absolutt endring fra baseline i ISS7
Tidsramme: Utgangspunkt – uke 12

Itch Severity Score (ISS) skalaen er 0 til 3. Poengsum (ISS7) er utledet ved å legge sammen gjennomsnittlige daglige poengsummer fra 7 dager før besøket. Mulig rekkevidde for ukentlig poengsum er derfor 0 til 21. Skala for kløe Alvorlighetsscore: 0 - Ingen 1 - Mild (minimal bevissthet, lett tolerert) 2 - Moderat (bestemt bevissthet, plagsom, men tålelig) 3 - Alvorlig (vanskelig å tolerere).

Negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Utgangspunkt – uke 12
Absolutt endring fra baseline i HSS7
Tidsramme: Utgangspunkt – uke 12

Hives Severity Score (HSS)-skalaen er 0 til 3. En ukentlig poengsum (HSS7) utledes ved å legge sammen den gjennomsnittlige daglige poengsummen for de 7 dagene før besøket. Mulig rekkevidde for den ukentlige poengsummen er derfor 0 til 21. Skala for elveblest alvorlighetsgrad: 0 - Ingen 1 - Mild (1-6 elveblest/12 timer) 2 - Moderat (7-12 elveblest/12 timer) 3 - Alvorlig (>12) elveblest/12 timer).

Negativ endring fra baseline indikerer bedring.
Utgangspunkt – uke 12
Oppnåelse av UAS7 ≤ 6 (ja/nei)
Tidsramme: Uke 12 og over tid
Sykdomsaktivitetskontroll er definert som UAS7 ≤ 6. Urticaria Activity Score (UAS) er summen av Hive Severity Score (HSS) og Itch Severity Score (ISS). UAS7 er summen av HSS7- og ISS7-poengene. Mulig rekkevidde for ukentlig UAS7-poengsum er 0 til 42.
Uke 12 og over tid
Oppnåelse av UAS7 = 0 (ja/nei)
Tidsramme: Uke 12 og over tid
Fullstendig fravær av elveblest og kløe er definert som UAS7 = 0. Urticaria Activity Score (UAS) er summen av Hive Severity Score (HSS) og Itch Severity Score (ISS). UAS7 er summen av HSS7- og ISS7-poengene. Mulig rekkevidde for ukentlig UAS7-poengsum er 0 til 42.
Uke 12 og over tid
Absolutt endring fra baseline i CDLQI-score
Tidsramme: Uke 12
The Children Dermatology Life Quality Index (CDLQI) poengsum er 0 til 30, med 0 (som betyr ingen innvirkning av hudsykdom på livskvalitet) til 30 (som betyr maksimal innvirkning på livskvalitet).
Uke 12
Antall uker uten angioødem, vurdert ved det kumulative antallet uker med en AAS7 = 0 respons
Tidsramme: baseline - uke 12
Angioødem Activity Score (AAS7) er et mål på frekvensen og intensiteten av angioødemepisoder. Det totale mulige spekteret av skårer over 7 dager er 0-105 hvor høyere skår indikerer økt angioødemaktivitet.
baseline - uke 12
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) i løpet av kjerneperioden
Tidsramme: 28 uker
For å demonstrere sikkerheten og toleransen til remibrutinib ved å vurdere forekomsten av behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger i løpet av kjerneperioden av studien.
28 uker
Forekomst av behandlingsfremvoksende AE ​​og SAE i løpet av Open Label Extension (OLE) perioden
Tidsramme: 3 år
For å demonstrere sikkerheten og toleransen til remibrutinib ved å vurdere forekomsten av behandlingsoppståtte bivirkninger og alvorlige bivirkninger i løpet av OLE-perioden av studien.
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. juli 2023

Primær fullføring (Antatt)

3. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. mars 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

10. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLOU064F12301
  • 2022-502159-78-00 (Annen identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere