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Mise en œuvre et évaluation d'un algorithme de maladie rare pour identifier les personnes à risque de maladie de Gaucher à l'aide de données provenant de dossiers de santé électroniques (DSE) aux États-Unis (Projet Searchlight)

14 novembre 2024 mis à jour par: Sanofi

Mise en œuvre et évaluation d'un algorithme de maladie rare pour identifier les personnes à risque de maladie de Gaucher à l'aide de données provenant de dossiers de santé électroniques (DSE) aux États-Unis

Il s'agit d'une étude en trois phases comprenant à la fois des composantes rétrospectives et prospectives, comme suit :

Phase I : Déploiement de l'algorithme des maladies rares :

Un algorithme de dépistage diagnostique a été développé en utilisant des méthodes analytiques avancées pour identifier les patients qui ont une probabilité accrue d'avoir la maladie de Gaucher. Cet outil sera appliqué aux dossiers de santé électroniques (DSE) d'un système de santé.

Les 50 meilleurs patients actifs par système de santé seront identifiés comme « hautement classés par la RDA » et passeront à la phase II. Comme trois à quatre systèmes de santé devraient participer à cette étude, entre 150 et 200 personnes devraient être identifiées et incluses dans la phase II.

Phase II : Examen rétrospectif des dossiers médicaux des personnes hautement classées : La liste des personnes hautement classées par la RDA de la phase I sera transmise à l'équipe de l'étude au sein de chaque système de santé participant. Après avoir examiné les rapports RDA et les dossiers médicaux de chaque personne hautement classée, le personnel du site d'étude déterminera l'éligibilité à la phase III en fonction des critères de sélection pertinents énumérés dans la section ci-dessous.

Phase III : tests de diagnostic prospectifs : les personnes éligibles (ou leur parent/tuteur) de la phase II seront contactées et invitées à donner leur consentement pour être incluses dans l'étude. Une fois le consentement reçu, des échantillons de sang seront prélevés et envoyés pour un test de diagnostic de Gaucher. En raison du chevauchement des symptômes cliniques entre la maladie de Gaucher et le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), les patients recevront également des tests de diagnostic pour l'ASMD. Les résultats seront partagés avec le personnel du site de l'étude, qui informera ensuite le sujet de l'étude (et/ou son parent/tuteur, le cas échéant) des résultats. Il est prévu que la participation d'un sujet typique sera inférieure à 3 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610-3003
        • University of Florida 655 W 8th St- Site Number : 8400003
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029-7494
        • Metropolitan Hospital Center- Site Number : 8400001
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53233-1306
        • Aurora Research Institute LLC- Site Number : 8400002

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Phase I (déploiement du modèle) : Toutes les personnes au sein des DSE des IDN sélectionnés seront incluses dans cette phase.
  • Phase II (détermination des cas) : les 150 à 200 personnes ayant les valeurs RDA les plus élevées (c'est-à-dire 50 par système de santé) qui sont actives (toute interaction documentée avec le système de santé au cours des 18 mois précédents) seront incluses dans cette étape.
  • Phase III (test de diagnostic) : le sous-ensemble de personnes de la phase II qui : (1) n'ont pas reçu de diagnostic de MG ou d'ASMD, et (2) n'ont pas été définitivement exclues de la MG et de l'ASMD, seront invitées à donner leur consentement pour subir tests diagnostiques. Les personnes qui répondent à ces critères et qui fournissent un consentement éclairé écrit (ou celles dont les parents/tuteurs donnent leur consentement, le cas échéant) seront incluses dans cette étape.

Critère d'exclusion:

  • Il n'y a pas de critères d'exclusion pour la phase I ou la phase II.

  • Phase III (test de diagnostic) :

    • Le patient ne peut pas/ne veut pas donner son consentement éclairé pour les tests de diagnostic, ou
    • Le patient n'est plus pris en charge par l'IDN

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à une éventuelle participation à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Dépistage
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Personnes ayant un dossier de santé électronique évocateur de la maladie de Gaucher
Procédure: Procédure d'enquête
Les sujets qui consentent auront une seule prise de sang soit via un doigt ou via une prise de sang veineux (le sang sera placé sur une carte de sang à 5 points) utilisée pour déterminer s'ils ont la maladie de Gaucher ou ASMD

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
La proportion de personnes atteintes de GD (y compris celles atteintes de GD identifiées en phase II et celles précédemment non diagnostiquées qui ont ensuite été testées positives pour la GD en phase III) sur toutes les personnes hautement classées par la RDA
Délai: Jusqu'à 3 mois
Jusqu'à 3 mois
La proportion de personnes précédemment non diagnostiquées hautement classées par RDA qui sont ensuite testées positives pour la MG parmi les personnes atteintes de MG identifiées dans les phases II et III
Délai: Jusqu'à 3 mois
Jusqu'à 3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Les caractéristiques comprennent des informations démographiques, des diagnostics alternatifs et concomitants, des traitements et des schémas de visites de prestataires pour les sous-groupes précédemment répertoriés
Délai: Jusqu'à 3 mois
Jusqu'à 3 mois
Relation entre les scores RDA et le rendement diagnostique ; analyses descriptives incluant des matrices de confusion
Délai: Jusqu'à 3 mois
Jusqu'à 3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 avril 2024

Achèvement primaire (Réel)

26 août 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

26 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 juin 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2023

Première publication (Réel)

18 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

19 novembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 novembre 2024

Dernière vérification

1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PIR17206
  • U1111-1280-8450 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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