Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Implementace a vyhodnocení algoritmu pro vzácné onemocnění k identifikaci osob ohrožených Gaucherovou chorobou pomocí dat z elektronických zdravotních záznamů (EHR) ve Spojených státech (Project Searchlight)

14. listopadu 2024 aktualizováno: Sanofi

Implementace a vyhodnocení algoritmu pro vzácné onemocnění k identifikaci osob ohrožených Gaucherovou chorobou pomocí dat z elektronických zdravotních záznamů (EHR) ve Spojených státech

Jedná se o třífázovou studii zahrnující jak retrospektivní, tak prospektivní komponenty, a to následovně:

Fáze I: Nasazení algoritmu pro vzácná onemocnění:

Diagnostický screeningový algoritmus byl vyvinut pomocí pokročilých analytických metod k identifikaci pacientů, u kterých je zvýšená pravděpodobnost Gaucherovy choroby. Tento nástroj bude aplikován na elektronické zdravotní záznamy (EHR) zdravotnického systému.

50 nejlepších aktivních pacientů na zdravotnický systém bude označeno jako „vysoce hodnocené podle RDA“ a přesunuto do fáze II. Vzhledem k tomu, že se očekává účast tří až čtyř zdravotnických systémů na této studii, očekává se, že 150 až 200 osob bude identifikováno a zahrnuto do fáze II.

Fáze II: Retrospektivní kontrola lékařských záznamů vysoce hodnocených osob: Seznam osob vysoce hodnocených podle RDA z fáze I bude předán studijnímu týmu v rámci každého zúčastněného zdravotnického systému. Po přezkoumání zpráv RDA a lékařských záznamů každé vysoce hodnocené osoby určí personál místa studie způsobilost pro fázi III na základě příslušných výběrových kritérií uvedených v části níže.

Fáze III: Prospektivní diagnostické testování: Oprávněné osoby (nebo jejich rodič/opatrovník) z fáze II budou kontaktovány a požádány o poskytnutí souhlasu se zařazením do studie. Po obdržení souhlasu budou odebrány vzorky krve a odeslány na Gaucherovo diagnostické testování. Vzhledem k překrývání klinických příznaků mezi Gaucherovou chorobou a nedostatkem kyselé sfingomyelinázy (ASMD) budou pacienti také podrobeni diagnostickému testování na ASMD. Výsledky budou sdíleny s pracovníky místa studie, kteří následně o výsledcích informují subjekt studie (a/nebo jeho rodiče/opatrovníka, kde je to vhodné). Předpokládá se, že účast typického předmětu bude kratší než 3 měsíce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-3003
        • University of Florida 655 W 8th St- Site Number : 8400003
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029-7494
        • Metropolitan Hospital Center- Site Number : 8400001
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53233-1306
        • Aurora Research Institute LLC- Site Number : 8400002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Fáze I (Model Deployment): Do této fáze budou zahrnuty všechny osoby v rámci EHR vybraných IDN.
  • Fáze II (zjištění případu): Do této fáze bude zahrnuto 150 až 200 osob s nejvyššími hodnotami RDA (tj. 50 na zdravotnický systém), které jsou aktivní (jakákoli dokumentovaná interakce se zdravotnickým systémem v předchozích 18 měsících).
  • Fáze III (Diagnostické testování): Podskupina osob z fáze II, u kterých: (1) nebyla diagnostikována GD nebo ASMD a (2) u nichž nebyla GD a ASMD přesvědčivě vyloučena, bude požádána, aby poskytla souhlas s podstoupením diagnostické testování. Do této fáze budou zahrnuti jednotlivci, kteří splňují tato kritéria a poskytnou písemný informovaný souhlas (nebo ti, jejichž rodiče/zákonní zástupci poskytnou souhlas).

Kritéria vyloučení:

  • Pro fázi I nebo fázi II neexistují žádná vylučovací kritéria.

  • Fáze III (Diagnostické testování):

    • Pacient není schopen/ochotný poskytnout informovaný souhlas s diagnostickým testováním, popř
    • Pacient již není v péči IDN

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Promítání
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Osoby s elektronickými zdravotními záznamy připomínajícími Gaucherovu chorobu
Postup: Vyšetřovací postup
Subjektům, které souhlasí, bude odebrán jeden odběr krve buď pomocí prstu, nebo odběrem žilní krve (krev bude umístěna na krevní kartu s 5 body), který se použije k určení, zda mají Gaucherovu chorobu nebo ASMD.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Podíl osob s GD (včetně osob s GD identifikovaných ve fázi II a těch, kteří dříve nebyli diagnostikováni, kteří následně měli pozitivní test na GD ve fázi III) ze všech osob vysoce hodnocených podle RDA
Časové okno: Až 3 měsíce
Až 3 měsíce
Podíl dříve nediagnostikovaných osob vysoce hodnocených podle RDA, kteří následně měli pozitivní test na GD, z osob s GD identifikovaných ve fázi II a III
Časové okno: Až 3 měsíce
Až 3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Charakteristiky zahrnují demografické informace, alternativní a doprovodné diagnózy, léčby a vzorce návštěv poskytovatelů pro výše uvedené podskupiny
Časové okno: Až 3 měsíce
Až 3 měsíce
Vztah mezi skóre RDA a diagnostickým výnosem; popisné analýzy včetně záměnných matic
Časové okno: Až 3 měsíce
Až 3 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. dubna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

26. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

26. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PIR17206
  • U1111-1280-8450 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vyšetřovací postup

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit