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Une étude ouverte pour les participants qui ne répondent pas à la fin de l'évaluation du traitement dans le cadre des études pivots VRDN-001-101 et VRDN-001-301 (OLE)

22 juillet 2026 mis à jour par: Viridian Therapeutics, Inc.
Une étude ouverte pour les participants non répondeurs à la fin de la période d'évaluation de la période de traitement (c'est-à-dire 15 semaines) dans les études pivots VRND-001-101 (THRIVE) et VRDN-001-301 (THRIVE-2).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

139

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Allemagne
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Allemagne
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Allemagne
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Allemagne, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen
  • Espagne
      • Córdoba, Espagne, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Espagne, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Espagne, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • France
      • Angers, France, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, France, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, France, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Amsterdam UMC
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Pologne, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Pologne, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Pologne, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Royaume-Uni
      • Bristol, Royaume-Uni
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Royaume-Uni
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Royaume-Uni
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Turquie (Türkiye)
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turquie (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turquie (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, États-Unis, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, États-Unis, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, États-Unis, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, États-Unis, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, États-Unis, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, États-Unis, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, États-Unis, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir effectué au moins 5 perfusions et évaluations requises pour déterminer le statut de répondeur à l'exophtalmologie tel que mesuré par un exophtalmomètre 3 semaines après la cinquième perfusion (c'est-à-dire la semaine 15), tel que défini dans les études pivots VRDN-001-101 ou VRDN-001-301.
  • Vous avez participé aux études pivots VRDN-001-101 ou VRDN-001-301 et vous vous êtes révélé non-répondeur.
  • Doit accepter d'utiliser une contraception hautement efficace comme spécifié dans le protocole
  • Les participantes à la maladie oculaire thyroïdienne (TED) doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif

Critère d'exclusion:

  • Ne doit pas avoir reçu de traitement préalable avec un autre anticorps monoclonal anti-IGF-1R ou tout autre agent expérimental pour le TED
  • Ne doit pas avoir utilisé de corticostéroïdes systémiques dans les 2 semaines précédant le jour 1
  • Ne doit pas avoir reçu de rituximab, de tocilizumab ou d'autres agents immunosuppresseurs dans les 8 semaines précédant le jour 1.
  • Ne doit pas avoir d'antécédents ou d'évaluation audiométrique de dépistage d'une pathologie de l'oreille cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur), d'une chirurgie de l'oreille pertinente ou d'une perte auditive.
  • Ne doit pas avoir reçu d'agent expérimental pour quelque affection que ce soit (autre que VRDN-001 ou un placebo associé aux études pivots VRDN-001-101 ou VRDN-001-301) dans les 8 semaines précédant le jour 1.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Médicament: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Autres noms:
  • VRDN-001
Expérimental: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Médicament: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Autres noms:
  • VRDN-001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Délai: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Délai: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Délai: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Délai: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Délai: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Délai: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Délai: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Délai: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Viridian Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 janvier 2024

Achèvement primaire (Réel)

25 avril 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

23 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 décembre 2023

Première publication (Réel)

22 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VRDN-001-302

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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