Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen studie för deltagare som inte svarar vid slutet av behandlingen på VRDN-001-101 och VRDN-001-301 pivotala studier (OLE)

22 juli 2026 uppdaterad av: Viridian Therapeutics, Inc.
En öppen studie för deltagare som inte svarar vid slutet av bedömningen av behandlingsperioden (dvs. 15 veckor) i pivotalstudierna VRND-001-101 (THRIVE) och VRDN-001-301 (THRIVE-2).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

139

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankrike, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, Frankrike, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Förenta staterna, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Förenta staterna, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Förenta staterna, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Förenta staterna, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Förenta staterna, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Förenta staterna, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Amsterdam UMC
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Polen, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Polen, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Polen, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Storbritannien, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Storbritannien, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Storbritannien
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Storbritannien
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Turkiet (Türkiye)
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turkiet (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turkiet (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Tyskland
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ha genomfört minst 5 infusioner och bedömningar som krävs för att bestämma status för proptosrespons mätt med exoftalmometer 3 veckor efter den femte infusionen (d.v.s. vecka 15) enligt definitionen i antingen VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotala studier
  • Har deltagit i antingen VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotalstudierna och visat sig vara icke-svarare
  • Måste samtycka till att använda högeffektiv preventivmedel enligt protokollet
  • Kvinnliga deltagare med sköldkörtelögonsjukdom (TED) måste ha ett negativt uringraviditetstest

Exklusions kriterier:

  • Får inte ha fått tidigare behandling med en annan anti-IGF-1R monoklonal antikropp eller något annat prövningsmedel för TED
  • Får inte ha använt systemiska kortikosteroider inom 2 veckor före dag 1
  • Får inte ha fått rituximab, tocilizumab eller andra immunsuppressiva medel inom 8 veckor före dag 1
  • Får inte ha en anamnes eller screeningaudiometribedömning av kliniskt signifikant (enligt utredarens beslut) öronpatologi, relevant öronkirurgi eller hörselnedsättning
  • Får inte ha fått ett prövningsmedel för något tillstånd (annat än VRDN-001 eller placebo i samband med VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotalstudierna) inom 8 veckor före dag 1

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Läkemedel: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Andra namn:
  • VRDN-001
Experimentell: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Läkemedel: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Andra namn:
  • VRDN-001

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsram: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsram: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Tidsram: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Tidsram: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsram: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsram: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Tidsram: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Tidsram: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 januari 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

25 april 2025

Avslutad studie (Faktisk)

23 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2023

Första postat (Faktisk)

22 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VRDN-001-302

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera