Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование для участников, не ответивших на лечение в конце лечения. Оценка основных исследований VRDN-001-101 и VRDN-001-301. (OLE)

22 июля 2026 г. обновлено: Viridian Therapeutics, Inc.
Открытое исследование для участников, которые не ответили на оценку в конце периода лечения (т. е. 15 недель) в основных исследованиях VRND-001-101 (THRIVE) и VRDN-001-301 (THRIVE-2).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

139

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Германия
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Германия
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Германия
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Германия, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen
  • Испания
      • Córdoba, Испания, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Испания
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Испания, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Испания, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды
        • Amsterdam UMC
  • Польша
      • Bialystok, Польша, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Польша, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Польша, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Польша, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Соединенное Королевство, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Соединенное Королевство
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Соединенные Штаты, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Соединенные Штаты, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Соединенные Штаты, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Соединенные Штаты, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Соединенные Штаты, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Турция (Туркие), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Турция (Туркие), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • Франция
      • Angers, Франция, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Франция, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, Франция, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершить не менее 5 инфузий и провести оценку, необходимую для определения статуса ответа на проптоз по данным экзофтальмометра через 3 недели после пятой инфузии (т. е. 15-й недели), как определено в основных исследованиях VRDN-001-101 или VRDN-001-301.
  • Был участником основных исследований VRDN-001-101 или VRDN-001-301 и оказался не ответившим
  • Должен согласиться использовать высокоэффективную контрацепцию, как указано в протоколе.
  • Участники женского заболевания щитовидной железы (TED) должны иметь отрицательный результат теста на беременность в моче.

Критерий исключения:

  • Не должен ранее получать лечение другим моноклональным антителом против IGF-1R или любым другим исследуемым агентом для лечения TED.
  • Не следует использовать системные кортикостероиды в течение 2 недель до первого дня.
  • Не должны получать ритуксимаб, тоцилизумаб или другие иммунодепрессанты в течение 8 недель до первого дня.
  • Не должно быть в анамнезе или скрининговой аудиометрической оценки клинически значимой (по определению исследователя) патологии уха, соответствующей операции на ухе или потери слуха.
  • Не должен получать исследуемый агент по поводу любого состояния (кроме VRDN-001 или плацебо, связанного с основными исследованиями VRDN-001-101 или VRDN-001-301) в течение 8 недель до Дня 1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Лекарство: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Другие имена:
  • VRDN-001
Экспериментальный: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Лекарство: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Другие имена:
  • VRDN-001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Временное ограничение: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Временное ограничение: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Временное ограничение: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Временное ограничение: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Временное ограничение: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Временное ограничение: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Временное ограничение: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Временное ограничение: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Viridian Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 января 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 апреля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 декабря 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VRDN-001-302

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться