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Um estudo aberto para participantes que não responderam à avaliação do final do tratamento nos estudos principais VRDN-001-101 e VRDN-001-301 (OLE)

22 de julho de 2026 atualizado por: Viridian Therapeutics, Inc.
Um estudo aberto para participantes que não responderam ao final da avaliação do período de tratamento (ou seja, 15 semanas) nos estudos principais VRND-001-101 (THRIVE) e VRDN-001-301 (THRIVE-2)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

139

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Alemanha
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Alemanha
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Alemanha
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Alemanha, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen
  • Espanha
      • Córdoba, Espanha, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Espanha, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Espanha, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Estados Unidos, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Estados Unidos, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • França
      • Angers, França, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, França, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, França, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
        • Amsterdam UMC
  • Polônia
      • Bialystok, Polônia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Polônia, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Polônia, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Polônia, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Reino Unido, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Reino Unido, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Reino Unido
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Reino Unido
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Turquia (Türkiye)
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turquia (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turquia (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter completado pelo menos 5 infusões e avaliações necessárias para determinar o status de resposta à proptose, conforme medido pelo exoftalmômetro, 3 semanas após a quinta infusão (ou seja, semana 15), conforme definido nos estudos principais VRDN-001-101 ou VRDN-001-301
  • Participou dos estudos principais VRDN-001-101 ou VRDN-001-301 e foi considerado não respondedor
  • Deve concordar em usar contracepção altamente eficaz, conforme especificado no protocolo
  • Participantes femininas com doença ocular da tireoide (TED) devem ter um teste de gravidez de urina negativo

Critério de exclusão:

  • Não deve ter recebido tratamento prévio com outro anticorpo monoclonal anti-IGF-1R ou qualquer outro agente investigacional para TED
  • Não deve ter usado corticosteroides sistêmicos nas 2 semanas anteriores ao Dia 1
  • Não deve ter recebido rituximabe, tocilizumabe ou outros agentes imunossupressores nas 8 semanas anteriores ao Dia 1
  • Não deve ter histórico ou avaliação audiométrica de triagem de patologia auditiva clinicamente significativa (conforme determinado pelo investigador), cirurgia auditiva relevante ou perda auditiva
  • Não deve ter recebido um agente experimental para qualquer condição (exceto VRDN-001 ou placebo associado aos estudos principais VRDN-001-101 ou VRDN-001-301) nas 8 semanas anteriores ao Dia 1

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Medicamento: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Outros nomes:
  • VRDN-001
Experimental: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Medicamento: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Outros nomes:
  • VRDN-001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Prazo: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Prazo: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Prazo: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Prazo: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Prazo: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Prazo: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Prazo: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Prazo: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Viridian Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Real)

25 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Real)

23 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

22 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VRDN-001-302

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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