Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen studie for deltakere som ikke svarer ved slutten av behandlingsvurderingen på VRDN-001-101 og VRDN-001-301 pivotale studier (OLE)

22. juli 2026 oppdatert av: Viridian Therapeutics, Inc.
En åpen studie for deltakere som ikke svarer ved slutten av behandlingsperiodevurderingen (dvs. 15 uker) i pivotale studiene VRND-001-101 (THRIVE) og VRDN-001-301 (THRIVE-2).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

139

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Forente stater, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Forente stater, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Forente stater, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Forente stater, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Forente stater, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Forente stater, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forente stater, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankrike, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, Frankrike, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam UMC
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Polen, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Polen, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Polen, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Spania
      • Córdoba, Spania, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spania
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Spania, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Spania, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Storbritannia, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Storbritannia, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Storbritannia
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Storbritannia
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Tyrkia (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Tyskland
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ha fullført minst 5 infusjoner og vurderinger som kreves for å bestemme proptosis responder-status målt med eksophthalmometer 3 uker etter den femte infusjonen (dvs. uke 15) som definert i enten VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotale studier
  • Vært deltaker i enten VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotale studier og funnet å være ikke-reagerende
  • Må godta å bruke svært effektiv prevensjon som spesifisert i protokollen
  • Kvinnelige deltakere med skjoldbruskkjerteløyesykdom (TED) må ha en negativ uringraviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  • Må ikke ha mottatt tidligere behandling med et annet anti-IGF-1R monoklonalt antistoff eller noe annet undersøkelsesmiddel for TED
  • Må ikke ha brukt systemiske kortikosteroider innen 2 uker før dag 1
  • Må ikke ha mottatt rituximab, tocilizumab eller andre immunsuppressive midler innen 8 uker før dag 1
  • Må ikke ha en anamnese eller screeningaudiometrivurdering av klinisk signifikant (som bestemt av etterforsker) ørepatologi, relevant ørekirurgi eller hørselstap
  • Må ikke ha mottatt et undersøkelsesmiddel for noen tilstand (annet enn VRDN-001 eller placebo assosiert med VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotale studier) innen 8 uker før dag 1

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Legemiddel: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Andre navn:
  • VRDN-001
Eksperimentell: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Legemiddel: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Andre navn:
  • VRDN-001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Tidsramme: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Tidsramme: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Tidsramme: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Tidsramme: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. januar 2024

Primær fullføring (Faktiske)

25. april 2025

Studiet fullført (Faktiske)

23. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

22. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VRDN-001-302

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere