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Uno studio in aperto per i partecipanti che non hanno risposto alla valutazione di fine trattamento sugli studi pilota VRDN-001-101 e VRDN-001-301 (OLE)

22 luglio 2026 aggiornato da: Viridian Therapeutics, Inc.
Uno studio in aperto per partecipanti che non hanno risposto al termine del periodo di valutazione del trattamento (ovvero 15 settimane) negli studi pilota VRND-001-101 (THRIVE) e VRDN-001-301 (THRIVE-2)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

139

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francia, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, Francia, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Germania
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Germania
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Germania
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Germania, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Amsterdam UMC
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Polonia, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Polonia, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Polonia, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Regno Unito, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Regno Unito, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Regno Unito
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Regno Unito
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Córdoba, Spagna, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Spagna, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Stati Uniti, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Stati Uniti, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Stati Uniti, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Stati Uniti, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turchia (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Aver completato almeno 5 infusioni e le valutazioni necessarie per determinare lo stato di risposta alla proptosi misurato dall'esoftalmometro 3 settimane dopo la quinta infusione (ovvero settimana 15) come definito negli studi pilota VRDN-001-101 o VRDN-001-301
  • Ha partecipato agli studi cardine VRDN-001-101 o VRDN-001-301 ed è risultato non-responder
  • Deve accettare di utilizzare una contraccezione altamente efficace come specificato nel protocollo
  • I partecipanti alla malattia oculare della tiroide femminile (TED) devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo

Criteri di esclusione:

  • Non deve aver ricevuto un precedente trattamento con un altro anticorpo monoclonale anti-IGF-1R o qualsiasi altro agente sperimentale per TED
  • Non devono aver utilizzato corticosteroidi sistemici nelle 2 settimane precedenti il ​​giorno 1
  • Non deve aver ricevuto rituximab, tocilizumab o altri agenti immunosoppressori nelle 8 settimane precedenti il ​​giorno 1
  • Non deve avere un'anamnesi o una valutazione audiometrica di screening di patologia dell'orecchio clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore), intervento chirurgico all'orecchio rilevante o perdita dell'udito
  • Non deve aver ricevuto un agente sperimentale per alcuna condizione (diverso da VRDN-001 o placebo associato agli studi pilota VRDN-001-101 o VRDN-001-301) nelle 8 settimane precedenti il ​​Giorno 1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Droga: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Altri nomi:
  • VRDN-001
Sperimentale: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Droga: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Altri nomi:
  • VRDN-001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Lasso di tempo: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Lasso di tempo: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Lasso di tempo: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Lasso di tempo: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Lasso di tempo: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Lasso di tempo: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Lasso di tempo: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Lasso di tempo: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

25 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

23 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VRDN-001-302

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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