Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de etiqueta abierta para participantes que no responden al final de la evaluación del tratamiento en los estudios fundamentales VRDN-001-101 y VRDN-001-301 (OLE)

22 de julio de 2026 actualizado por: Viridian Therapeutics, Inc.
Un estudio de etiqueta abierta para participantes que no responden al final del período de tratamiento (es decir, 15 semanas) en los estudios fundamentales VRND-001-101 (THRIVE) y VRDN-001-301 (THRIVE-2).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

139

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Alemania
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Alemania
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Alemania
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Alemania, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen
  • España
      • Córdoba, España, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, España
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, España, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, España, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Estados Unidos, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Estados Unidos, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Estados Unidos, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Estados Unidos, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Estados Unidos, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francia, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, Francia, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Amsterdam UMC
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Polonia, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Polonia, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Polonia, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Reino Unido, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Reino Unido, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Reino Unido
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Reino Unido
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turquía (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Haber completado al menos 5 infusiones y evaluaciones necesarias para determinar el estado de respuesta a la proptosis según lo medido por el exoftalmómetro 3 semanas después de la quinta infusión (es decir, la semana 15) como se define en los estudios fundamentales VRDN-001-101 o VRDN-001-301.
  • Ha participado en los estudios fundamentales VRDN-001-101 o VRDN-001-301 y se encontró que no respondió
  • Debe aceptar utilizar un método anticonceptivo altamente eficaz según lo especificado en el protocolo.
  • Los participantes con enfermedad ocular tiroidea femenina (TED) deben tener una prueba de embarazo en orina negativa.

Criterio de exclusión:

  • No debe haber recibido tratamiento previo con otro anticuerpo monoclonal anti-IGF-1R ni ningún otro agente en investigación para TED
  • No debe haber usado corticosteroides sistémicos en las 2 semanas anteriores al día 1.
  • No debe haber recibido rituximab, tocilizumab u otros agentes inmunosupresores en las 8 semanas anteriores al día 1
  • No debe tener antecedentes o evaluación audiométrica de detección de patología del oído clínicamente significativa (según lo determine el investigador), cirugía de oído relevante o pérdida auditiva.
  • No debe haber recibido un agente en investigación para ninguna afección (que no sea VRDN-001 o placebo asociado con los estudios fundamentales VRDN-001-101 o VRDN-001-301) dentro de las 8 semanas anteriores al Día 1.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Droga: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Otros nombres:
  • VRDN-001
Experimental: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Droga: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Otros nombres:
  • VRDN-001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Periodo de tiempo: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Periodo de tiempo: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Periodo de tiempo: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Periodo de tiempo: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Periodo de tiempo: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Viridian Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de enero de 2024

Finalización primaria (Actual)

25 de abril de 2025

Finalización del estudio (Actual)

23 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

22 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VRDN-001-302

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir