Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label onderzoek voor deelnemers die niet reageerden op het einde van de behandelingsbeoordeling op basis van de VRDN-001-101 en VRDN-001-301 cruciale onderzoeken (OLE)

22 juli 2026 bijgewerkt door: Viridian Therapeutics, Inc.
Een open-label onderzoek voor deelnemers die geen respons vertoonden aan het einde van de beoordeling van de behandelingsperiode (d.w.z. 15 weken) in de centrale onderzoeken VRND-001-101 (THRIVE) en VRDN-001-301 (THRIVE-2)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

139

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Duitsland
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Duitsland
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Duitsland
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Duitsland, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankrijk, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, Frankrijk, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam UMC
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Polen, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Polen, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Polen, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Spanje
      • Córdoba, Spanje, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Spanje, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Spanje, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turkije (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Verenigd Koninkrijk
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Verenigde Staten, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Verenigde Staten, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Verenigde Staten, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Verenigde Staten, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Verenigde Staten, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ten minste 5 infusies en beoordelingen hebben voltooid die nodig zijn om de proptosis-responderstatus te bepalen, zoals gemeten met een exoftalmometer 3 weken na de vijfde infusie (d.w.z. week 15), zoals gedefinieerd in het centrale onderzoek VRDN-001-101 of VRDN-001-301
  • Heeft deelgenomen aan het centrale onderzoek VRDN-001-101 of VRDN-001-301 en bleek non-responder te zijn
  • Moet akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptie zoals gespecificeerd in het protocol
  • Deelnemers aan vrouwelijke schildklieroogziekten (TED) moeten een negatieve urinezwangerschapstest ondergaan

Uitsluitingscriteria:

  • Mag geen eerdere behandeling hebben ondergaan met een ander monoklonaal anti-IGF-1R-antilichaam of een ander onderzoeksmiddel voor TED
  • U mag binnen 2 weken vóór dag 1 geen systemische corticosteroïden hebben gebruikt
  • Mag binnen 8 weken voorafgaand aan dag 1 geen rituximab, tocilizumab of andere immunosuppressiva hebben gekregen
  • Mag geen voorgeschiedenis of screening-audiometrie hebben van klinisch significante (zoals bepaald door de onderzoeker) oorpathologie, relevante oorchirurgie of gehoorverlies
  • Mag binnen 8 weken vóór dag 1 geen onderzoeksmiddel hebben gekregen voor enige aandoening (anders dan VRDN-001 of placebo geassocieerd met de VRDN-001-101 of VRDN-001-301 centrale onderzoeken)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Geneesmiddel: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Andere namen:
  • VRDN-001
Experimenteel: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Geneesmiddel: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Andere namen:
  • VRDN-001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tijdsspanne: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tijdsspanne: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Tijdsspanne: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Tijdsspanne: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tijdsspanne: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tijdsspanne: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Tijdsspanne: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Tijdsspanne: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Viridian Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 januari 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VRDN-001-302

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren