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针对 VRDN-001-101 和 VRDN-001-301 关键研究的治疗评估结束时无反应的参与者的开放标签研究 (OLE)

2026年7月22日 更新者：Viridian Therapeutics, Inc.
VRND-001-101 (THRIVE) 和 VRDN-001-301 (THRIVE-2) 关键研究中治疗期评估结束时（即 15 周）无反应参与者的开放标签研究

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

139

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 土耳其（türkiye）
      • Ankara、土耳其（türkiye）、06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara、土耳其（türkiye）、06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya、土耳其（türkiye）、7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34899
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • 德国
      • Berlin、德国
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden、德国
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen、德国
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau、德国
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen、Lower Saxony、德国、37075
        • Universitatmedizin Gottingen
  • 法国
      • Angers、法国、49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier、Hérault、法国、34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain、Loire-Atlantique、法国、44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • 波兰
      • Bialystok、波兰、15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk、波兰、80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno、波兰、05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych、Piasta、波兰、58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles、California、美国、90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach、California、美国、90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto、California、美国、94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego、California、美国、92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota、Florida、美国、34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn、Illinois、美国、60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth、Massachusetts、美国、02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia、Michigan、美国、48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset、New Jersey、美国、08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston、Texas、美国、77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • 英国
      • Bristol、英国
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London、英国、NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London、英国、SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle、英国
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich、London、英国
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰
        • Amsterdam UMC
  • 西班牙
      • Córdoba、西班牙、14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid、西班牙、28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid、西班牙
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville、西班牙、41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza、西班牙、50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据 VRDN-001-101 或 VRDN-001-301 关键研究中的定义，已完成至少 5 次输注和评估，以确定第五次输注后 3 周（即第 15 周）通过眼球突出度计测量的突眼反应者状态
  • 曾参与 VRDN-001-101 或 VRDN-001-301 关键研究，但被发现无反应
  • 必须同意使用方案中指定的高效避孕措施
  • 女性甲状腺眼病 (TED) 参与者的尿液妊娠测试必须呈阴性

排除标准：

  • 之前不得接受过其他抗 IGF-1R 单克隆抗体或任何其他 TED 研究药物的治疗
  • 第一天前 2 周内不得使用全身性皮质类固醇
  • 在第 1 天之前的 8 周内不得接受利妥昔单抗、托珠单抗或其他免疫抑制剂
  • 不得有临床显着性（由研究者确定）耳部病理、相关耳部手术或听力损失的病史或筛查听力测试评估
  • 在第 1 天之前的 8 周内不得接受任何病症的研究药物（VRDN-001 或与 VRDN-001-101 或 VRDN-001-301 关键研究相关的安慰剂除外）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
药品：Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
其他名称：
  • VRDN-001
实验性的：Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
药品：Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
其他名称：
  • VRDN-001

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
大体时间：Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
大体时间：Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
大体时间：Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
大体时间：Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
大体时间：Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
大体时间：Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
大体时间：Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
大体时间：Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Viridian Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年1月31日

初级完成 (实际的)

2025年4月25日

研究完成 (实际的)

2025年6月23日

研究注册日期

首次提交

2023年12月12日

首先提交符合 QC 标准的

2023年12月21日

首次发布 (实际的)

2023年12月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月22日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VRDN-001-302

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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