Étude sur le matériel source d'évaluation vidéo mitochondriale
12 décembre 2023 mis à jour par: The Emmes Company, LLC
Développement de l'évaluation vidéo mitochondriale (MVA) comme mesure de résultats pour l'évaluation des patients atteints de myopathies mitochondriales
Collection de vidéos source pour développer l'évaluation vidéo mitochondriale (MVA) pour les patients atteints de myopathies mitochondriales.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Cette recherche observationnelle est menée pour faciliter le développement de 2 mesures de résultats liées et spécifiques à la maladie évaluant la facilité de mouvement dans les essais cliniques PMM et PolG.
L'évaluation vidéo mitochondriale (MVA) utilise la capture vidéo à distance pour évaluer les changements subtils dans les schémas de mouvements compensatoires et mesurer les changements de fonction au fil du temps, et le questionnaire sur l'état actuel interroge les participants sur les facteurs externes de leur vie quotidienne qui peuvent influencer les fluctuations de leurs symptômes.
Dans le cadre du questionnaire, les participants sont invités à évaluer leur propre perception de leur capacité fonctionnelle à l'aide d'une échelle d'impression globale de gravité du patient (PGI-S).
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
50
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Lauren Caroll
- Numéro de téléphone: 774-343-6565
- E-mail: pmm.polg@casimirtrials.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Siri Bolding
- E-mail: sirib@casimirtrials.com
Lieux d'étude
-
-
Massachusetts
-
Kingston, Massachusetts, États-Unis, 02360
- Recrutement
- Casimir
-
Contact:
- Lauren Carroll
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Personnes âgées de 16 ans et plus vivant avec un diagnostic confirmé de PMM ou PoIG.
La description
Critère d'intégration:
- 16 ans et plus
- Diagnostic confirmé de PMM ou PolG
- Capacité à comprendre et à parler anglais
- Capacité et volonté de consentir
- Capable et disposé à participer et à effectuer des tâches tout en étant enregistré
- Il est fortement conseillé de désigner un partenaire d'enregistrement pour aider aux captures vidéo, mais ce n'est pas obligatoire.
Critère d'exclusion:
- N / A
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
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PolG
Patients PoLG génétiquement confirmés âgés de 16 ans ou plus
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MGP
Patients atteints de myopathie mitochondriale primitive génétiquement confirmée âgés de 16 ans ou plus
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Vidéos de matériel source
Délai: 2 semaines
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Lancer des tests de faisabilité et collecter des vidéos sources auprès de patients atteints de myopathie mitochondriale primaire (PMM, n = 35) ou d'une mutation PolGamma (PolG) (n = 15) pour faciliter le développement de l'évaluation vidéo mitochondriale (MVA).
|
2 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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IGP-S
Délai: 2 semaines
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Identifiez les facteurs externes qui peuvent influencer les performances des participants lors des évaluations fonctionnelles et collectez l'impression globale de gravité du patient (PGI-S) au moment de chaque capture pour faciliter l'élaboration d'un questionnaire sur l'état actuel déclaré par le patient à déployer en conjonction avec le MVA.
|
2 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Gorman GS, Schaefer AM, Ng Y, Gomez N, Blakely EL, Alston CL, Feeney C, Horvath R, Yu-Wai-Man P, Chinnery PF, Taylor RW, Turnbull DM, McFarland R. Prevalence of nuclear and mitochondrial DNA mutations related to adult mitochondrial disease. Ann Neurol. 2015 May;77(5):753-9. doi: 10.1002/ana.24362. Epub 2015 Mar 28.
- Rajakulendran S, Pitceathly RD, Taanman JW, Costello H, Sweeney MG, Woodward CE, Jaunmuktane Z, Holton JL, Jacques TS, Harding BN, Fratter C, Hanna MG, Rahman S. A Clinical, Neuropathological and Genetic Study of Homozygous A467T POLG-Related Mitochondrial Disease. PLoS One. 2016 Jan 6;11(1):e0145500. doi: 10.1371/journal.pone.0145500. eCollection 2016.
- Stumpf JD, Saneto RP, Copeland WC. Clinical and molecular features of POLG-related mitochondrial disease. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2013 Apr 1;5(4):a011395. doi: 10.1101/cshperspect.a011395.
- Goldstein A, Rahman S. Seeking impact: Global perspectives on outcome measure selection for translational and clinical research for primary mitochondrial disorders. J Inherit Metab Dis. 2021 Mar;44(2):343-357. doi: 10.1002/jimd.12320. Epub 2020 Oct 29.
- Pitceathly RDS, Keshavan N, Rahman J, Rahman S. Moving towards clinical trials for mitochondrial diseases. J Inherit Metab Dis. 2021 Jan;44(1):22-41. doi: 10.1002/jimd.12281. Epub 2020 Sep 2.
- Rahman S, Copeland WC. POLG-related disorders and their neurological manifestations. Nat Rev Neurol. 2019 Jan;15(1):40-52. doi: 10.1038/s41582-018-0101-0.
- Instrustry FGf. Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What is Important to Patients. 2022.
- Industry FGf. Methods to Identify What is Important to Patients and Select, Develop, and Modify Fit-for-Purpose Clinical outcomes Assessments. 2018.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
16 juin 2023
Achèvement primaire (Estimé)
12 janvier 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
23 février 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 décembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2023
Première publication (Réel)
22 décembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 décembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2023
Dernière vérification
1 décembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CAS-CAS009
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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