Quellenmaterialstudie zur mitochondrialen Videobewertung
12. Dezember 2023 aktualisiert von: The Emmes Company, LLC
Entwicklung des Mitochondrial Video Assessment (MVA) als Ergebnismaß für die Beurteilung von Patienten mit mitochondrialen Myopathien
Quellenmaterialsammlung von Videos zur Entwicklung des Mitochondrial Video Assessment (MVA) für Patienten mit mitochondrialen Myopathien.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Diese Beobachtungsforschung wird durchgeführt, um die Entwicklung von zwei verwandten, krankheitsspezifischen Ergebnismaßen zur Beurteilung der Bewegungsfreiheit in klinischen PMM- und PolG-Studien zu erleichtern.
Das Mitochondrial Video Assessment (MVA) nutzt eine Fernvideoaufnahme, um subtile Veränderungen in kompensatorischen Bewegungsmustern zu beurteilen und Funktionsänderungen im Laufe der Zeit zu messen, und der Current State Questionnaire fragt die Teilnehmer nach externen Faktoren in ihrem täglichen Leben, die Schwankungen ihrer Symptome beeinflussen können.
Im Rahmen des Fragebogens werden die Teilnehmer gebeten, ihre eigene Wahrnehmung ihrer Funktionsfähigkeit anhand einer PGI-S-Skala (Patient Global Impression of Severity) zu bewerten.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
50
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Lauren Caroll
- Telefonnummer: 774-343-6565
- E-Mail: pmm.polg@casimirtrials.com
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Siri Bolding
- E-Mail: sirib@casimirtrials.com
Studienorte
-
-
Massachusetts
-
Kingston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02360
- Rekrutierung
- Casimir
-
Kontakt:
- Lauren Carroll
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Personen ab 16 Jahren mit einer bestätigten Diagnose von PMM oder PoIG.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 16 Jahre und älter
- Bestätigte Diagnose von PMM oder PolG
- Fähigkeit, Englisch zu verstehen und zu sprechen
- Fähigkeit und Bereitschaft zur Einwilligung
- Fähigkeit und Bereitschaft zur Teilnahme und Durchführung von Aufgaben während der Aufzeichnung
- Die Benennung eines Aufnahmepartners zur Unterstützung bei Videoaufnahmen wird dringend empfohlen, ist jedoch nicht erforderlich
Ausschlusskriterien:
- N / A
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
|
PolG
Genetisch bestätigte PoLG-Patienten ab 16 Jahren
|
|
PMM
Genetisch bestätigte Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie ab 16 Jahren
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Quellmaterial-Videos
Zeitfenster: 2 Wochen
|
Initiieren Sie Machbarkeitstests und sammeln Sie Quellvideos von Patienten mit primärer mitochondrialer Myopathie (PMM, n=35) oder einer PolGamma (PolG)-Mutation (n=15), um die Entwicklung des Mitochondrial Video Assessment (MVA) zu erleichtern.
|
2 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
G.g.A.-S
Zeitfenster: 2 Wochen
|
Identifizieren Sie externe Faktoren, die die Leistung der Teilnehmer bei Funktionsbeurteilungen beeinflussen können, und sammeln Sie zum Zeitpunkt jeder Erfassung den Patienten-Global-Impression-of-Severity (PGI-S), um die Entwicklung eines vom Patienten gemeldeten Fragebogens zum aktuellen Zustand zu erleichtern, der in Verbindung mit der MVA eingesetzt werden soll.
|
2 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Gorman GS, Schaefer AM, Ng Y, Gomez N, Blakely EL, Alston CL, Feeney C, Horvath R, Yu-Wai-Man P, Chinnery PF, Taylor RW, Turnbull DM, McFarland R. Prevalence of nuclear and mitochondrial DNA mutations related to adult mitochondrial disease. Ann Neurol. 2015 May;77(5):753-9. doi: 10.1002/ana.24362. Epub 2015 Mar 28.
- Rajakulendran S, Pitceathly RD, Taanman JW, Costello H, Sweeney MG, Woodward CE, Jaunmuktane Z, Holton JL, Jacques TS, Harding BN, Fratter C, Hanna MG, Rahman S. A Clinical, Neuropathological and Genetic Study of Homozygous A467T POLG-Related Mitochondrial Disease. PLoS One. 2016 Jan 6;11(1):e0145500. doi: 10.1371/journal.pone.0145500. eCollection 2016.
- Stumpf JD, Saneto RP, Copeland WC. Clinical and molecular features of POLG-related mitochondrial disease. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2013 Apr 1;5(4):a011395. doi: 10.1101/cshperspect.a011395.
- Goldstein A, Rahman S. Seeking impact: Global perspectives on outcome measure selection for translational and clinical research for primary mitochondrial disorders. J Inherit Metab Dis. 2021 Mar;44(2):343-357. doi: 10.1002/jimd.12320. Epub 2020 Oct 29.
- Pitceathly RDS, Keshavan N, Rahman J, Rahman S. Moving towards clinical trials for mitochondrial diseases. J Inherit Metab Dis. 2021 Jan;44(1):22-41. doi: 10.1002/jimd.12281. Epub 2020 Sep 2.
- Rahman S, Copeland WC. POLG-related disorders and their neurological manifestations. Nat Rev Neurol. 2019 Jan;15(1):40-52. doi: 10.1038/s41582-018-0101-0.
- Instrustry FGf. Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What is Important to Patients. 2022.
- Industry FGf. Methods to Identify What is Important to Patients and Select, Develop, and Modify Fit-for-Purpose Clinical outcomes Assessments. 2018.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
16. Juni 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
12. Januar 2024
Studienabschluss (Geschätzt)
23. Februar 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. Dezember 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. Dezember 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. Dezember 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. Dezember 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. Dezember 2023
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CAS-CAS009
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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