Исследование исходного материала митохондриальной видеооценки
12 декабря 2023 г. обновлено: The Emmes Company, LLC
Разработка митохондриальной видеооценки (MVA) как критерия оценки пациентов с митохондриальными миопатиями
Коллекция исходных видеоматериалов для разработки митохондриальной видеооценки (MVA) для пациентов с митохондриальными миопатиями.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Это обсервационное исследование проводится с целью содействия разработке двух связанных между собой показателей результатов, специфичных для конкретного заболевания, которые оценивают легкость передвижения в клинических исследованиях PMM и PolG.
Митохондриальная видеооценка (MVA) использует дистанционный видеозахват для оценки тонких изменений в моделях компенсаторных движений и измерения изменений функций с течением времени, а опросник текущего состояния спрашивает участников о внешних факторах в их повседневной жизни, которые могут влиять на колебания их симптомов.
В рамках анкеты участникам предлагается оценить собственное восприятие своих функциональных способностей, используя шкалу общего впечатления пациента от тяжести (PGI-S).
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Lauren Caroll
- Номер телефона: 774-343-6565
- Электронная почта: pmm.polg@casimirtrials.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Siri Bolding
- Электронная почта: sirib@casimirtrials.com
Места учебы
-
-
Massachusetts
-
Kingston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02360
- Рекрутинг
- Casimir
-
Контакт:
- Lauren Carroll
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Лица в возрасте 16 лет и старше, имеющие подтвержденный диагноз ПММ или ПОИГ.
Описание
Критерии включения:
- 16 лет и старше
- Подтвержденный диагноз ПММ или ПолГ
- Способность понимать и говорить по-английски
- Возможность и желание дать согласие
- Способен и желает участвовать и выполнять задачи во время записи
- Настоятельно рекомендуется, но не обязательно, назначать партнера по записи для помощи в захвате видео.
Критерий исключения:
- Н/Д
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
ПолГ
Пациенты с генетически подтвержденным ПОЛГ в возрасте 16 лет и старше
|
|
ПММ
Генетически подтвержденные пациенты с первичной митохондриальной миопатией в возрасте 16 лет и старше.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Видео исходного материала
Временное ограничение: 2 недели
|
Инициировать технико-экономическое обоснование и собрать исходные видеоматериалы от пациентов с первичной митохондриальной миопатией (PMM, n = 35) или мутацией PolGamma (PolG) (n = 15), чтобы облегчить разработку митохондриальной видеооценки (MVA).
|
2 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ЗГИ-С
Временное ограничение: 2 недели
|
Определите внешние факторы, которые могут повлиять на результаты участников при функциональных оценках, и соберите общее впечатление пациента о тяжести (PGI-S) во время каждого захвата, чтобы облегчить разработку опросника текущего состояния, сообщаемого пациентом, который будет использоваться совместно с MVA.
|
2 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Gorman GS, Schaefer AM, Ng Y, Gomez N, Blakely EL, Alston CL, Feeney C, Horvath R, Yu-Wai-Man P, Chinnery PF, Taylor RW, Turnbull DM, McFarland R. Prevalence of nuclear and mitochondrial DNA mutations related to adult mitochondrial disease. Ann Neurol. 2015 May;77(5):753-9. doi: 10.1002/ana.24362. Epub 2015 Mar 28.
- Rajakulendran S, Pitceathly RD, Taanman JW, Costello H, Sweeney MG, Woodward CE, Jaunmuktane Z, Holton JL, Jacques TS, Harding BN, Fratter C, Hanna MG, Rahman S. A Clinical, Neuropathological and Genetic Study of Homozygous A467T POLG-Related Mitochondrial Disease. PLoS One. 2016 Jan 6;11(1):e0145500. doi: 10.1371/journal.pone.0145500. eCollection 2016.
- Stumpf JD, Saneto RP, Copeland WC. Clinical and molecular features of POLG-related mitochondrial disease. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2013 Apr 1;5(4):a011395. doi: 10.1101/cshperspect.a011395.
- Goldstein A, Rahman S. Seeking impact: Global perspectives on outcome measure selection for translational and clinical research for primary mitochondrial disorders. J Inherit Metab Dis. 2021 Mar;44(2):343-357. doi: 10.1002/jimd.12320. Epub 2020 Oct 29.
- Pitceathly RDS, Keshavan N, Rahman J, Rahman S. Moving towards clinical trials for mitochondrial diseases. J Inherit Metab Dis. 2021 Jan;44(1):22-41. doi: 10.1002/jimd.12281. Epub 2020 Sep 2.
- Rahman S, Copeland WC. POLG-related disorders and their neurological manifestations. Nat Rev Neurol. 2019 Jan;15(1):40-52. doi: 10.1038/s41582-018-0101-0.
- Instrustry FGf. Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What is Important to Patients. 2022.
- Industry FGf. Methods to Identify What is Important to Patients and Select, Develop, and Modify Fit-for-Purpose Clinical outcomes Assessments. 2018.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
12 января 2024 г.
Завершение исследования (Оцененный)
23 февраля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 декабря 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 декабря 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 декабря 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 декабря 2023 г.
Последняя проверка
1 декабря 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CAS-CAS009
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .