- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06180421
Mitochondriale videobeoordeling Bronmateriaalstudie
12 december 2023 bijgewerkt door: The Emmes Company, LLC
Ontwikkeling van de mitochondriale videobeoordeling (MVA) als uitkomstmaat voor de evaluatie van patiënten met mitochondriale myopathieën
Bronmateriaalverzameling van video's om de Mitochondrial Video Assessment (MVA) te ontwikkelen voor patiënten met mitochondriale myopathieën.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Gedetailleerde beschrijving
Dit observationele onderzoek wordt uitgevoerd om de ontwikkeling te vergemakkelijken van twee gerelateerde, ziektespecifieke uitkomstmaten die het bewegingsgemak beoordelen in klinische onderzoeken met PMM en PolG.
De Mitochondrial Video Assessment (MVA) maakt gebruik van video-opnamen op afstand om subtiele verschuivingen in compenserende bewegingspatronen te beoordelen en de verandering in functie in de loop van de tijd te meten, en de Current State Questionnaire vraagt deelnemers naar externe factoren in hun dagelijks leven die van invloed kunnen zijn op schommelingen in hun symptomen.
Als onderdeel van de vragenlijst wordt deelnemers gevraagd hun eigen perceptie van hun functionele vaardigheden te beoordelen met behulp van een Patient Global Impression of Severity (PGI-S) schaal.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Lauren Caroll
- Telefoonnummer: 774-343-6565
- E-mail: pmm.polg@casimirtrials.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Siri Bolding
- E-mail: sirib@casimirtrials.com
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Kingston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02360
- Werving
- Casimir
-
Contact:
- Lauren Carroll
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Personen van 16 jaar en ouder met een bevestigde diagnose van PMM of PoIG.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 16 jaar en ouder
- Bevestigde diagnose van PMM of PolG
- Vermogen om Engels te begrijpen en te spreken
- Mogelijkheid en bereidheid om in te stemmen
- In staat en bereid om deel te nemen en taken uit te voeren terwijl er wordt opgenomen
- Het aanwijzen van een opnamepartner om te helpen met video-opnamen wordt sterk aangeraden, maar is niet verplicht
Uitsluitingscriteria:
- N.v.t
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
---|
PolG
Genetisch bevestigde PoLG-patiënten van 16 jaar of ouder
|
PMM
Genetisch bevestigde patiënten met primaire mitochondriale myopathie van 16 jaar of ouder
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Bronmateriaal Video's
Tijdsspanne: 2 weken
|
Start haalbaarheidstests en verzamel bronmateriaalvideo's van patiënten met primaire mitochondriale myopathie (PMM, n=35) of een PolGamma (PolG)-mutatie (n=15) om de ontwikkeling van de Mitochondriale Video Assessment (MVA) te vergemakkelijken.
|
2 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
BGA-S
Tijdsspanne: 2 weken
|
Identificeer externe factoren die de prestaties van deelnemers bij functionele beoordelingen kunnen beïnvloeden en verzamel Patient Global Impression of Severity (PGI-S) op het moment van elke registratie om de ontwikkeling van een door de patiënt gerapporteerde Current State Questionnaire te vergemakkelijken die in samenwerking met de MVA kan worden ingezet.
|
2 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Gorman GS, Schaefer AM, Ng Y, Gomez N, Blakely EL, Alston CL, Feeney C, Horvath R, Yu-Wai-Man P, Chinnery PF, Taylor RW, Turnbull DM, McFarland R. Prevalence of nuclear and mitochondrial DNA mutations related to adult mitochondrial disease. Ann Neurol. 2015 May;77(5):753-9. doi: 10.1002/ana.24362. Epub 2015 Mar 28.
- Rajakulendran S, Pitceathly RD, Taanman JW, Costello H, Sweeney MG, Woodward CE, Jaunmuktane Z, Holton JL, Jacques TS, Harding BN, Fratter C, Hanna MG, Rahman S. A Clinical, Neuropathological and Genetic Study of Homozygous A467T POLG-Related Mitochondrial Disease. PLoS One. 2016 Jan 6;11(1):e0145500. doi: 10.1371/journal.pone.0145500. eCollection 2016.
- Stumpf JD, Saneto RP, Copeland WC. Clinical and molecular features of POLG-related mitochondrial disease. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2013 Apr 1;5(4):a011395. doi: 10.1101/cshperspect.a011395.
- Goldstein A, Rahman S. Seeking impact: Global perspectives on outcome measure selection for translational and clinical research for primary mitochondrial disorders. J Inherit Metab Dis. 2021 Mar;44(2):343-357. doi: 10.1002/jimd.12320. Epub 2020 Oct 29.
- Pitceathly RDS, Keshavan N, Rahman J, Rahman S. Moving towards clinical trials for mitochondrial diseases. J Inherit Metab Dis. 2021 Jan;44(1):22-41. doi: 10.1002/jimd.12281. Epub 2020 Sep 2.
- Rahman S, Copeland WC. POLG-related disorders and their neurological manifestations. Nat Rev Neurol. 2019 Jan;15(1):40-52. doi: 10.1038/s41582-018-0101-0.
- Instrustry FGf. Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What is Important to Patients. 2022.
- Industry FGf. Methods to Identify What is Important to Patients and Select, Develop, and Modify Fit-for-Purpose Clinical outcomes Assessments. 2018.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 juni 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
12 januari 2024
Studie voltooiing (Geschat)
23 februari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 december 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 december 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 december 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 december 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 december 2023
Laatst geverifieerd
1 december 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAS-CAS009
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .