Badanie materiału źródłowego oceny wideo mitochondrialnego
12 grudnia 2023 zaktualizowane przez: The Emmes Company, LLC
Rozwój mitochondrialnej oceny wideo (MVA) jako miary wyniku w ocenie pacjentów z miopatiami mitochondrialnymi
Zbiór materiałów źródłowych filmów wideo umożliwiających opracowanie Mitochondrialnej Oceny Wideo (MVA) dla pacjentów z miopatiami mitochondrialnymi.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie obserwacyjne jest prowadzone w celu ułatwienia opracowania 2 powiązanych, specyficznych dla choroby mierników wyników, oceniających łatwość poruszania się w badaniach klinicznych PMM i PolG.
Ocena wideo mitochondriów (MVA) wykorzystuje zdalne przechwytywanie wideo w celu oceny subtelnych zmian we wzorcach ruchów kompensacyjnych i pomiaru zmian funkcji w czasie, a Kwestionariusz Stanu Bieżącego pyta uczestników o czynniki zewnętrzne w ich codziennym życiu, które mogą wpływać na wahania ich objawów.
W ramach kwestionariusza uczestnicy proszeni są o ocenę własnego postrzegania swoich możliwości funkcjonalnych za pomocą skali Patient Global Impression of Severity (PGI-S).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
50
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Lauren Caroll
- Numer telefonu: 774-343-6565
- E-mail: pmm.polg@casimirtrials.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Siri Bolding
- E-mail: sirib@casimirtrials.com
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Kingston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02360
- Rekrutacyjny
- Casimir
-
Kontakt:
- Lauren Carroll
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Osoby, które ukończyły 16 rok życia, z potwierdzonym rozpoznaniem PMM lub PoIG.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 16 lat i więcej
- Potwierdzona diagnoza PMM lub PolG
- Umiejętność rozumienia i mówienia po angielsku
- Zdolność i chęć wyrażenia zgody
- Potrafi i chce uczestniczyć oraz wykonywać zadania podczas nagrywania
- Wyznaczenie partnera nagrywającego do pomocy przy przechwytywaniu wideo jest zdecydowanie zalecane, ale nie wymagane
Kryteria wyłączenia:
- Nie dotyczy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
PolG
Genetycznie potwierdzeni pacjenci z PoLG w wieku 16 lat i starsi
|
|
PMM
Genetycznie potwierdzeni pacjenci z pierwotną miopatią mitochondrialną w wieku 16 lat i starsi
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Materiał źródłowy Filmy
Ramy czasowe: 2 tygodnie
|
Rozpocznij testowanie wykonalności i zbierz materiały źródłowe wideo od pacjentów z pierwotną miopatią mitochondrialną (PMM, n=35) lub mutacją PolGamma (PolG) (n=15), aby ułatwić opracowanie oceny wideo mitochondrialnego (MVA).
|
2 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
PGI-S
Ramy czasowe: 2 tygodnie
|
Zidentyfikuj czynniki zewnętrzne, które mogą mieć wpływ na wyniki uczestnika w ocenie funkcjonalnej i zbierz globalne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S) w momencie każdego przechwytywania, aby ułatwić opracowanie kwestionariusza stanu bieżącego zgłaszanego przez pacjenta, który będzie stosowany w połączeniu z MVA.
|
2 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Gorman GS, Schaefer AM, Ng Y, Gomez N, Blakely EL, Alston CL, Feeney C, Horvath R, Yu-Wai-Man P, Chinnery PF, Taylor RW, Turnbull DM, McFarland R. Prevalence of nuclear and mitochondrial DNA mutations related to adult mitochondrial disease. Ann Neurol. 2015 May;77(5):753-9. doi: 10.1002/ana.24362. Epub 2015 Mar 28.
- Rajakulendran S, Pitceathly RD, Taanman JW, Costello H, Sweeney MG, Woodward CE, Jaunmuktane Z, Holton JL, Jacques TS, Harding BN, Fratter C, Hanna MG, Rahman S. A Clinical, Neuropathological and Genetic Study of Homozygous A467T POLG-Related Mitochondrial Disease. PLoS One. 2016 Jan 6;11(1):e0145500. doi: 10.1371/journal.pone.0145500. eCollection 2016.
- Stumpf JD, Saneto RP, Copeland WC. Clinical and molecular features of POLG-related mitochondrial disease. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2013 Apr 1;5(4):a011395. doi: 10.1101/cshperspect.a011395.
- Goldstein A, Rahman S. Seeking impact: Global perspectives on outcome measure selection for translational and clinical research for primary mitochondrial disorders. J Inherit Metab Dis. 2021 Mar;44(2):343-357. doi: 10.1002/jimd.12320. Epub 2020 Oct 29.
- Pitceathly RDS, Keshavan N, Rahman J, Rahman S. Moving towards clinical trials for mitochondrial diseases. J Inherit Metab Dis. 2021 Jan;44(1):22-41. doi: 10.1002/jimd.12281. Epub 2020 Sep 2.
- Rahman S, Copeland WC. POLG-related disorders and their neurological manifestations. Nat Rev Neurol. 2019 Jan;15(1):40-52. doi: 10.1038/s41582-018-0101-0.
- Instrustry FGf. Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What is Important to Patients. 2022.
- Industry FGf. Methods to Identify What is Important to Patients and Select, Develop, and Modify Fit-for-Purpose Clinical outcomes Assessments. 2018.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 czerwca 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
12 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
23 lutego 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 grudnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 grudnia 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 grudnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 grudnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 grudnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CAS-CAS009
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .