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Une étude auprès de participants atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) traités avec Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30 juin 2025 mis à jour par: bluebird bio

Une étude de registre post-commercialisation, prospective, multicentrique, observationnelle, à long terme sur l'innocuité et l'efficacité de patients atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) traités par Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer et de décrire les résultats en matière de sécurité, y compris les tumeurs malignes nouvellement diagnostiquées, des patients atteints de CALD traités par eli-cel après la commercialisation (nom commercial Skysona) et de décrire sans incapacité fonctionnelle majeure (MFD). survie au fil du temps chez les participants atteints de CALD active précoce plus avancée. Tous les participants inscrits atteints de CALD traités par eli-cel dans le contexte post-commercialisation seront suivis dans cette étude pendant 15 ans. Aucun produit médicamenteux expérimental ne sera administré dans cette étude. Cette étude recrutera 120 participants atteints de CALD traités par eli-cel dans le cadre post-commercialisation. Une sous-population de 24 participants atteints de CALD active précoce plus avancée sera spécifiquement inscrite comme l'exige la FDA américaine comme condition d'approbation accélérée et sera considérée comme une cohorte distincte pour les résultats d'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

120

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • UT Southwestern Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants atteints de CALD traités par eli-cel dans le cadre post-commercialisation dans un centre aux États-Unis qui participe à l'étude du registre.

La description

Critère d'intégration:

Les participants qui remplissent les critères suivants seront éligibles pour être inclus dans cette étude de registre.

  • Le participant doit être traité avec eli-cel dans le cadre post-commercialisation dans un centre aux États-Unis (US) qui participe à l'étude du registre.
  • Le participant doit avoir fourni un consentement éclairé et/ou un assentiment pour participer au registre du Centre for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
  • Le participant doit avoir fourni un consentement éclairé et/ou un assentiment pour participer à l'étude du registre.
  • Le participant doit recevoir des soins de suivi par un médecin basé aux États-Unis avec la possibilité de soumettre des données REG-502.

Inclusion de la sous-population de l'étude du registre :

Vingt-quatre des 120 patients de l'étude du registre doivent répondre aux critères d'inclusion suivants qui seront utilisés pour créer la sous-population CALD active précoce la plus avancée :

• Le participant doit répondre aux critères d'inclusion ci-dessus et avoir un score de Loes de 4,5 à 9,0 avec GdE+ (positivité de rehaussement au gadolinium) à partir d'une IRM réalisée avant le traitement par eli-cel et avec un NFS de 0 ou 1 au départ.

Critère d'exclusion:

Il n'y a aucun critère d'exclusion pour cette étude de registre.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tous les participants
Les participants atteints de CALD traités par eli-cel en post-commercialisation seront suivis dans cette étude de registre jusqu'à 15 ans après la perfusion d'eli-cel pour collecter des données longitudinales réelles et évaluer les résultats.
Autre: Aucune intervention
Il s'agit d'une étude non interventionnelle.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants qui subissent chaque événement indésirable d'intérêt (EIA)
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion

Le promoteur considère les événements suivants comme des AEI (qui doivent être signalés comme des événements indésirables graves [EIG] médicalement significatifs) :

  • Toute tumeur maligne nouvellement diagnostiquée
  • Échec de la greffe de neutrophiles : défini comme la décision du prestataire de soins de santé d'administrer des cellules de secours ou une transplantation ultérieure de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) en raison d'un échec de récupération des neutrophiles.
  • Infection par le VIH-1 ou le VIH-2 nouvellement acquise
  • Toute maladie auto-immune nouvellement diagnostiquée
  • Infections opportunistes
  • Cytopénies de grade 3 ou plus survenant plus de 60 jours après la perfusion d'Eli-Cel
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Nombre de participants présentant des tumeurs malignes nouvellement diagnostiquées
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Nombre de participants atteints d'oncogenèse insertionnelle
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Survie sans handicap fonctionnel majeur (MFD)
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
La survie sans MFD est définie comme le temps écoulé entre la perfusion du produit médicamenteux et l'administration de cellules de secours ou une deuxième greffe, MFD ou le décès, quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
Jusqu'à 15 ans après la perfusion

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Survie globale (OS)
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Nombre de participants présentant des EI liés à Eli-cel
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Nombre de participants présentant une oncogenèse insertionnelle dans une sous-population présentant une hémopathie maligne nouvellement diagnostiquée
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Nombre de participants en rémission complète dans la sous-population présentant une hémopathie maligne nouvellement diagnostiquée
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Survie sans rechute dans la sous-population présentant une hémopathie maligne nouvellement diagnostiquée
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Survie globale dans la sous-population présentant une hémopathie maligne nouvellement diagnostiquée
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives par caryotypage de l'aspiration de moelle osseuse dans la sous-population présentant une hémopathie maligne nouvellement diagnostiquée
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives lors de l'hybridation in situ par fluorescence (FISH) et du séquençage de nouvelle génération (NGS) dans la sous-population présentant une hémopathie maligne nouvellement diagnostiquée
Délai: Jusqu'à 15 ans après la perfusion
Jusqu'à 15 ans après la perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

bluebird bio

Collaborateurs

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2047

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 décembre 2047

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 janvier 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 janvier 2024

Première publication (Réel)

25 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • REG-502

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Bluebird bio s'engage à faire preuve de transparence et des ensembles de données au niveau des patients et des documents justificatifs correctement anonymisés peuvent être partagés (si cela est autorisé contractuellement ou par la loi) après l'achèvement de cette étude, la soumission de toutes les soumissions réglementaires applicables et conformément aux critères établis par bluebird bio, nos collaborateurs (CIBMTR) et/ou les meilleures pratiques de l'industrie pour protéger les informations confidentielles et préserver la confidentialité des participants à l'étude. Pour toute demande de renseignements, veuillez nous contacter à datasharing@bluebirdbio.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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