Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Elivaldogene Autotemcel-lel kezelt agyi adrenoleukodystrophiában (CALD) szenvedő résztvevők vizsgálata (Stargazer)

2024. április 9. frissítette: bluebird bio

Az Elivaldogene Autotemcel-lel (Stargazer) kezelt agyi adrenoleukodystrophiában (CALD) szenvedő betegek forgalomba hozatalát követő, többközpontú, megfigyelési, hosszú távú biztonsági és hatékonysági nyilvántartási vizsgálata

Ennek a tanulmánynak a fő célja a forgalomba hozatalt követően eli-cel-lel kezelt CALD-ben szenvedő betegek biztonságossági eredményeinek felmérése és leírása, beleértve az újonnan diagnosztizált rosszindulatú daganatokat (Skysona márkanév), valamint a súlyos funkcionális fogyatékosság (MFD) mentes leírása. túlélés az idő múlásával a fejlettebb korai aktív CALD-vel rendelkező résztvevőknél. Ebben a vizsgálatban 15 évig minden, a forgalomba hozatalt követően eli-cel-lel kezelt CALD-ben részt vevő résztvevőt követnek. Ebben a vizsgálatban semmilyen vizsgálati gyógyszerkészítmény nem kerül beadásra. Ez a vizsgálat 120, CALD-ben szenvedő, eli-cel-lel kezelt résztvevőt von be a forgalomba hozatalt követően. A fejlettebb korai aktív CALD-vel rendelkező 24 résztvevőből álló alpopulációt az Egyesült Államok FDA előírásai szerint a gyorsított jóváhagyás feltételeként kifejezetten beírják, és külön csoportnak tekintik a hatékonysági eredmények szempontjából.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

120

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Még nincs toborzás
        • Palo Alto
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • Még nincs toborzás
        • San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Még nincs toborzás
        • Minneapolis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Még nincs toborzás
        • Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A CALD-ben szenvedő résztvevőket eli-cel-lel kezelték egy egyesült államokbeli központban, amely részt vesz a Registry Studyban.

Leírás

Bevételi kritériumok:

Azok a résztvevők, akik megfelelnek a következő kritériumoknak, jogosultak ebbe a nyilvántartási tanulmányba való felvételre.

  • A résztvevőt eli-cel kezelésben kell részesíteni az egyesült államokbeli (USA) azon központjában, amely részt vesz a Registry Studyban.
  • A résztvevőnek tájékoztatáson alapuló beleegyezését és/vagy hozzájárulását kell adnia a Nemzetközi Vér- és Velőtranszplantációs Kutatóközpont (CIBMTR) nyilvántartásában való részvételhez.
  • A résztvevőnek tájékoztatáson alapuló beleegyezését és/vagy hozzájárulását kell adnia a nyilvántartási vizsgálatban való részvételhez.
  • A résztvevőnek utókezelésben kell részesülnie egy USA-beli székhelyű orvostól, aki képes a REG-502 adatok benyújtására.

Az anyakönyvi vizsgálat alpopulációjának felvétele:

A Registry Studyban részt vevő 120 beteg közül huszonnégynek meg kell felelnie a következő felvételi kritériumoknak, amelyeket a fejlettebb korai aktív CALD alpopuláció létrehozásához használnak fel:

• A résztvevőnek meg kell felelnie a fenti felvételi kritériumoknak, és 4,5 és 9,0 közötti Loes-pontszámmal kell rendelkeznie GdE+-val (gadolínium-fokozó pozitivitás) az eli-cel kezelés előtt elvégzett MRI-n, valamint 0 vagy 1-es NFS-sel a kiinduláskor.

Kizárási kritériumok:

Nincsenek kizárási kritériumok ehhez a nyilvántartási tanulmányhoz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Minden résztvevő
A forgalomba hozatalt követő időszakban eli-cel-lel kezelt CALD-ben szenvedő résztvevőket az eli-cel infúzió beadása után legfeljebb 15 évig követik ebben a regisztervizsgálatban, hogy valós longitudinális adatokat gyűjtsenek, és értékeljék az eredményeket.
Egyéb: Nincs beavatkozás
Ez egy beavatkozás nélküli vizsgálat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik minden egyes érdeklődésre számot tartó kedvezőtlen eseményt (AEI) tapasztalnak
Időkeret: 15 évvel az infúzió után

A Szponzor a következő eseményeket tekinti AEI-nek (amelyeket orvosilag jelentős súlyos mellékhatásként [SAE] kell jelenteni):

  • Bármilyen újonnan diagnosztizált rosszindulatú daganat
  • Neutrophil beültetési kudarc: úgy definiálható, mint az egészségügyi szolgáltató (HCP) döntése tartaléksejtek beadására vagy ezt követő hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) a neutrofilek felépülési kudarca miatt.
  • Újonnan szerzett HIV-1 vagy HIV-2 fertőzés
  • Bármilyen újonnan diagnosztizált autoimmun betegség
  • Opportunista fertőzések
  • 3. vagy magasabb fokozatú cytopenia, amely több mint 60 nappal az eli-cel infúzió után jelentkezik
15 évvel az infúzió után
Az újonnan diagnosztizált rosszindulatú daganatos betegek száma
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Az inszerciós onkogenezisben részt vevők száma
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Súlyos funkcionális fogyatékosság (MFD) – ingyenes túlélés
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
Az MFD-mentes túlélés a gyógyszerkészítmény infúziójától a mentősejt beadásáig vagy a második transzplantációig, MFD-ig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt idő, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
15 évvel az infúzió után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Az Eli-celhez kapcsolódó AE-kkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Az újonnan diagnosztizált hematológiai rosszindulatú daganatos szubpopulációban inszerciós onkogenezissel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
A teljes remisszióban szenvedő résztvevők száma az újonnan diagnosztizált hematológiai rosszindulatú szubpopulációban
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Relapszusmentes túlélés az újonnan diagnosztizált hematológiai rosszindulatú szubpopulációban
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Teljes túlélés az újonnan diagnosztizált hematológiai rosszindulatú szubpopulációban
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Az újonnan diagnosztizált hematológiai rosszindulatú daganatos szubpopulációban a csontvelő-aspirátumban klinikailag jelentős eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után
Az újonnan diagnosztizált hematológiai rosszindulatú daganatos szubpopulációban a fluoreszcencia in situ hibridizáció (FISH) és a következő generációs szekvenálás (NGS) klinikailag jelentős eltéréseivel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 15 évvel az infúzió után
15 évvel az infúzió után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

bluebird bio

Együttműködők

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2047. december 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2047. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. január 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 16.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 9.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • REG-502

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Bluebird bio elkötelezte magát az átláthatóság mellett, és a megfelelően azonosított betegszintű adatkészletek és alátámasztó dokumentumok megoszthatók (amennyiben szerződésben vagy más jogilag megengedett), a jelen tanulmány befejezése, az összes vonatkozó szabályozási beadvány benyújtása és a bluebird bio által meghatározott kritériumokkal összhangban. munkatársaink (CIBMTR) és/vagy iparági bevált gyakorlatok a bizalmas információk védelme és a vizsgálatban résztvevők magánéletének megőrzése érdekében. Kérdéseivel forduljon hozzánk a datasharing@bluebirdbio.com e-mail címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Agyi adrenoleukodystrophia (CALD)

Klinikai vizsgálatok a Nincs beavatkozás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Albania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel