Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie uczestników z mózgową adrenoleukodystrofią (CALD) leczonych Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30 czerwca 2025 zaktualizowane przez: bluebird bio

Postmarketingowe, prospektywne, wieloośrodkowe, obserwacyjne, długoterminowe badanie rejestru dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności pacjentów z mózgową adrenoleukodystrofią (CALD) leczonych elivaldogenem Autotemcel (Stargazer)

Głównym celem tego badania jest ocena i opisanie wyników dotyczących bezpieczeństwa, w tym nowo zdiagnozowanych nowotworów złośliwych, u pacjentów z CALD leczonych lekiem eli-cel po wprowadzeniu produktu do obrotu (nazwa handlowa Skysona) oraz opisanie stanu wolnego od poważnej niepełnosprawności funkcjonalnej (MFD). przeżycie w czasie u uczestników z bardziej zaawansowanym wczesnym aktywnym CALD. Wszyscy włączeni uczestnicy z CALD leczeni eli-celem po wprowadzeniu leku do obrotu będą obserwowani w tym badaniu przez 15 lat. W tym badaniu nie będzie podawany żaden badany produkt leczniczy. Do badania tego zostanie włączonych 120 uczestników z CALD leczonych lekiem eli-cel po wprowadzeniu produktu do obrotu. Subpopulacja 24 uczestników z bardziej zaawansowanym wczesnym aktywnym CALD zostanie specjalnie włączona zgodnie z wymaganiami amerykańskiej FDA jako warunek przyspieszonej zgody i będzie traktowana jako osobna kohorta pod kątem wyników skuteczności.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

120

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z CALD leczeni eli-celem po wprowadzeniu do obrotu w ośrodku w USA uczestniczącym w badaniu rejestracyjnym.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy, którzy spełniają poniższe kryteria, będą uprawnieni do włączenia do tego badania rejestru.

  • Uczestnik musi być leczony lekiem eli-cel po wprowadzeniu produktu do obrotu w ośrodku w Stanach Zjednoczonych (USA), który uczestniczy w badaniu rejestracyjnym.
  • Uczestnik musi przedstawić świadomą zgodę i/lub zgodę na udział w rejestrze Centrum Międzynarodowych Badań nad Przeszczepem Krwi i Szpiku (CIBMTR).
  • Uczestnik musi przedstawić świadomą zgodę i/lub zgodę na udział w Badaniu Rejestru.
  • Uczestnik musi otrzymać dalszą opiekę lekarza mieszkającego w USA, który może przesłać dane REG-502.

Badanie rejestru Subpopulacja obejmuje:

Dwudziestu czterech ze 120 pacjentów biorących udział w badaniu rejestrowym musi spełniać następujące kryteria włączenia, które zostaną wykorzystane do utworzenia bardziej zaawansowanej subpopulacji wczesnego aktywnego CALD:

• Uczestnik musi spełniać powyższe kryteria włączenia i posiadać wynik w skali Loesa od 4,5 do 9,0 z GdE+ (dodatni wynik wzmocnienia gadolinem) na podstawie rezonansu magnetycznego wykonanego przed leczeniem eli-cel oraz z NFS wynoszącym 0 lub 1 na początku badania.

Kryteria wyłączenia:

Nie ma żadnych kryteriów wykluczenia z tego badania rejestru.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wszyscy uczestnicy
Uczestnicy z CALD leczeni eli-cel po wprowadzeniu do obrotu będą obserwowani w tym badaniu rejestrowym przez okres do 15 lat po wlewie eli-cel w celu zebrania rzeczywistych danych podłużnych i oceny wyników.
Inny: Brak interwencji
To jest badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły poszczególne zdarzenia niepożądane (AEI)
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji

Sponsor uważa następujące zdarzenia za AEI (które należy zgłaszać jako poważne zdarzenia niepożądane z medycznego punktu widzenia [SAE]):

  • Każdy nowo zdiagnozowany nowotwór złośliwy
  • Niepowodzenie wszczepienia neutrofilów: definiowane jako decyzja pracownika służby zdrowia (HCP) o podaniu komórek zapasowych lub późniejszym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) z powodu niepowodzenia regeneracji neutrofilów
  • Nowo nabyte zakażenie wirusem HIV-1 lub HIV-2
  • Wszelkie nowo zdiagnozowane choroby autoimmunologiczne
  • Infekcje oportunistyczne
  • Cytopenia stopnia 3. lub wyższego występująca po ponad 60 dniach od wlewu eli-cel
Przez 15 lat po infuzji
Liczba uczestników z nowo zdiagnozowanymi nowotworami złośliwymi
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Liczba uczestników z onkogenezą insercyjną
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Przeżycie bez poważnych zaburzeń funkcjonalnych (MFD).
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przeżycie wolne od MFD definiuje się jako czas od wlewu produktu leczniczego do podania komórek ratunkowych lub drugiego przeszczepu, MFD lub śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Przez 15 lat po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Liczba uczestników z AE związanymi z Eli-cel
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Liczba uczestników z obecnością onkogenezy insercyjnej w subpopulacji z nowo zdiagnozowanym nowotworem hematologicznym
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Liczba uczestników z całkowitą remisją w subpopulacji z nowo zdiagnozowanym nowotworem hematologicznym
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Przeżycie bez nawrotów w subpopulacji z nowo zdiagnozowanym nowotworem hematologicznym
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Całkowite przeżycie w subpopulacji z nowo zdiagnozowanym nowotworem hematologicznym
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami określonymi na podstawie kariotypu w aspiracie szpiku kostnego w subpopulacji z nowo zdiagnozowanym nowotworem układu krwiotwórczego
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) i sekwencjonowaniu nowej generacji (NGS) w subpopulacji z nowo zdiagnozowanym nowotworem hematologicznym
Ramy czasowe: Przez 15 lat po infuzji
Przez 15 lat po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

bluebird bio

Współpracownicy

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2047

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2047

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • REG-502

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Bluebird bio dba o przejrzystość i odpowiednio pozbawione elementów umożliwiających identyfikację zbiory danych na poziomie pacjenta oraz dokumenty uzupełniające mogą być udostępniane (jeśli jest to dozwolone na mocy umowy lub w inny sposób prawnie) po zakończeniu tego badania, złożeniu wszystkich stosownych wniosków regulacyjnych i zgodnie z kryteriami ustalonymi przez bluebird bio, nasi współpracownicy (CIBMTR) i/lub najlepsze praktyki branżowe mające na celu ochronę informacji poufnych i zachowanie prywatności uczestników badania. W przypadku pytań prosimy o kontakt pod adresem datasharing@bluebirdbio.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Adrenoleukodystrofia mózgowa (CALD)

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj