Um estudo de participantes com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) tratados com Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Critério de inclusão:

Os participantes que atenderem aos seguintes critérios serão elegíveis para inclusão neste estudo de registro.

• O participante deve ser tratado com eli-cel no ambiente pós-comercialização em um centro nos Estados Unidos (EUA) que participa do Estudo de Registro.
• O participante deve ter fornecido um consentimento informado e/ou assentimento para participar do registro do Centro Internacional de Pesquisa de Transplante de Sangue e Medula Óssea (CIBMTR).
• O participante deve ter fornecido consentimento informado e/ou assentimento para participar do Estudo de Registro.
• O participante deve receber acompanhamento de um médico residente nos EUA com capacidade de enviar dados REG-502.

Inclusão da subpopulação do estudo de registro:

Vinte e quatro dos 120 pacientes no Estudo de Registro devem atender aos seguintes critérios de inclusão que serão usados ​​para criar a subpopulação CALD ativa precoce mais avançada:

• O participante deve atender aos critérios de inclusão acima e ter uma pontuação Loes de 4,5 a 9,0 com GdE+ (positividade para realce de gadolínio) de uma ressonância magnética realizada antes do tratamento com eli-cel e com NFS de 0 ou 1 no início do estudo.

Critério de exclusão:

Não há critérios de exclusão para este Estudo de Registro.