Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek onder deelnemers met cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) die werden behandeld met Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

9 april 2024 bijgewerkt door: bluebird bio

Een postmarketing, prospectief, multicenter, observationeel, langetermijnonderzoek naar veiligheid en effectiviteit bij patiënten met cerebrale adrenoleukodystrofie (CALD) behandeld met Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Het belangrijkste doel van deze studie is het beoordelen en beschrijven van de veiligheidsresultaten, inclusief nieuw gediagnosticeerde maligniteiten, van patiënten met CALD die worden behandeld met eli-cel in de postmarketingsetting (handelsnaam Skysona) en het beschrijven van ernstige functionele beperkingen (MFD)-vrij. overleving in de loop van de tijd bij deelnemers met meer geavanceerde vroege actieve CALD. Alle ingeschreven deelnemers met CALD die in de postmarketingsetting met eli-cel zijn behandeld, zullen in deze studie gedurende 15 jaar worden gevolgd. In dit onderzoek zal geen onderzoeksgeneesmiddel worden toegediend. Voor dit onderzoek zullen 120 deelnemers met CALD worden ingeschreven die in de postmarketingsetting met eli-cel worden behandeld. Een subpopulatie van 24 deelnemers met meer geavanceerde vroeg-actieve CALD zal specifiek worden ingeschreven zoals vereist door de Amerikaanse FDA als voorwaarde voor versnelde goedkeuring en zal worden beschouwd als een afzonderlijk cohort voor effectiviteitsresultaten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

120

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Nog niet aan het werven
        • Palo Alto
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Nog niet aan het werven
        • San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Nog niet aan het werven
        • Minneapolis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met CALD die werden behandeld met eli-cel in de postmarketingsetting in een centrum in de VS dat deelneemt aan de Registry Study.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers die aan de volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor opname in dit registeronderzoek.

  • De deelnemer moet worden behandeld met eli-cel in de postmarketingomgeving in een centrum in de Verenigde Staten (VS) dat deelneemt aan het registeronderzoek.
  • De deelnemer moet een geïnformeerde toestemming en/of toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan het register van het Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
  • De deelnemer moet geïnformeerde toestemming en/of toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan het registeronderzoek.
  • De deelnemer moet nazorg krijgen van een in de VS gevestigde arts die REG-502-gegevens kan indienen.

Registeronderzoek Subpopulatie-opname:

Vierentwintig van de 120 patiënten in het registeronderzoek moeten voldoen aan de volgende inclusiecriteria die zullen worden gebruikt om de meer geavanceerde vroeg-actieve CALD-subpopulatie te creëren:

• De deelnemer moet voldoen aan de bovenstaande inclusiecriteria en een Loes-score hebben van 4,5 tot en met 9,0 met GdE+ (gadoliniumverbeteringspositiviteit) uit een MRI uitgevoerd vóór behandeling met eli-cel en met een NFS van 0 of 1 bij baseline.

Uitsluitingscriteria:

Er zijn geen uitsluitingscriteria voor dit registeronderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Alle deelnemers
Deelnemers met CALD die in de postmarketingsetting met eli-cel zijn behandeld, zullen in dit registeronderzoek tot 15 jaar na de eli-cel-infusie worden gevolgd om longitudinale gegevens uit de praktijk te verzamelen en de resultaten te evalueren.
Ander: Geen tussenkomst
Dit is een non-interventionele studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat elke individuele ongewenste gebeurtenis (AEI) ervaart
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie

De Sponsor beschouwt de volgende gebeurtenissen als AEI’s (die moeten worden gerapporteerd als medisch significante ernstige bijwerkingen [SAE’s]):

  • Elke nieuw gediagnosticeerde maligniteit
  • Falen van implantatie van neutrofielen: gedefinieerd als de beslissing van een zorgverlener om back-upcellen of daaropvolgende hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) toe te dienen als gevolg van het falen van het herstel van neutrofielen
  • Nieuw verworven HIV-1- of HIV-2-infectie
  • Elke nieuw gediagnosticeerde auto-immuunziekte
  • Opportunistische infecties
  • Graad 3 of hogere cytopenieën die meer dan 60 dagen na eli-cel-infusie optreden
Tot 15 jaar na de infusie
Aantal deelnemers met nieuw gediagnosticeerde maligniteiten
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Aantal deelnemers met insertionele oncogenese
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Grote functionele handicap (MFD)-vrije overleving
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
MFD-vrije overleving wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de infusie van het geneesmiddel tot een toediening van een reddingscel of een tweede transplantatie, MFD of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Tot 15 jaar na de infusie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Algemene overleving (OS)
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Aantal deelnemers met Eli-cel-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Aantal deelnemers met aanwezigheid van insertionele oncogenese in subpopulatie met nieuw gediagnosticeerde hematologische maligniteit
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Aantal deelnemers met volledige remissie in subpopulatie met nieuw gediagnosticeerde hematologische maligniteit
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Terugvalvrije overleving in subpopulatie met nieuw gediagnosticeerde hematologische maligniteit
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Totale overleving in subpopulatie met nieuw gediagnosticeerde hematologische maligniteit
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen door karyotypering in beenmergaspiraat in subpopulatie met nieuw gediagnosticeerde hematologische maligniteit
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen op het gebied van fluorescentie in-situ hybridisatie (FISH) en Next Generation Sequencing (NGS) in subpopulatie met nieuw gediagnosticeerde hematologische maligniteit
Tijdsspanne: Tot 15 jaar na de infusie
Tot 15 jaar na de infusie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

bluebird bio

Medewerkers

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Onderzoekers

  • Studie directeur: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2047

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2047

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • REG-502

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Bluebird bio zet zich in voor transparantie en op passende wijze geanonimiseerde datasets op patiëntniveau en ondersteunende documenten kunnen worden gedeeld (indien contractueel of anderszins wettelijk toegestaan) na voltooiing van dit onderzoek, indiening van alle toepasselijke regelgevende indieningen en in overeenstemming met de criteria opgesteld door bluebird bio, onze medewerkers (CIBMTR) en/of best practices uit de sector om vertrouwelijke informatie te beschermen en de privacy van studiedeelnemers te behouden. Voor vragen kunt u contact met ons opnemen via datasharing@bluebirdbio.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cerebrale Adrenoleukodystrofie (CALD)

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Benin

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren