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Uno studio su partecipanti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) trattati con Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30 giugno 2025 aggiornato da: bluebird bio

Uno studio di registro postmarketing, prospettico, multicentrico, osservazionale, sulla sicurezza e sull'efficacia a lungo termine di pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) trattati con Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Lo scopo principale di questo studio è valutare e descrivere i risultati sulla sicurezza, compresi i tumori maligni di nuova diagnosi, dei pazienti affetti da CALD trattati con eli-cel nel contesto post-marketing (nome commerciale Skysona) e descrivere i pazienti liberi da disabilità funzionale maggiore (MFD). sopravvivenza nel tempo nei partecipanti con CALD attivo precoce più avanzato. Tutti i partecipanti arruolati con CALD trattati con eli-cel nel contesto post-marketing saranno seguiti in questo studio per 15 anni. In questo studio non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale. Questo studio arruolerà 120 partecipanti con CALD trattati con eli-cel nel contesto post-marketing. Una sottopopolazione di 24 partecipanti con CALD attivo precoce più avanzato sarà specificamente arruolata come richiesto dalla FDA statunitense come condizione per l'approvazione accelerata e sarà considerata come una coorte separata per i risultati di efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

120

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con CALD trattati con eli-cel nel contesto post-marketing presso un centro negli Stati Uniti che partecipa allo studio del registro.

Descrizione

Criterio di inclusione:

I partecipanti che soddisfano i seguenti criteri potranno essere inclusi in questo studio del registro.

  • Il partecipante deve essere trattato con eli-cel nella fase post-marketing presso un centro negli Stati Uniti che partecipa allo studio del registro.
  • Il partecipante deve aver fornito un consenso informato e/o un consenso per partecipare al registro del Centro internazionale per la ricerca sui trapianti di sangue e midollo (CIBMTR).
  • Il partecipante deve aver fornito un consenso informato e/o un assenso per partecipare allo studio del registro.
  • Il partecipante deve ricevere cure di follow-up da un medico con sede negli Stati Uniti con la possibilità di inviare dati REG-502.

Inclusione della sottopopolazione dello studio del registro:

Ventiquattro dei 120 pazienti nello studio del registro devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione che verranno utilizzati per creare la sottopopolazione CALD attiva precoce più avanzata:

• Il partecipante deve soddisfare i criteri di inclusione di cui sopra e avere un punteggio Loes compreso tra 4,5 e 9,0 con GdE+ (positività all'aumento del gadolinio) da una risonanza magnetica eseguita prima del trattamento con eli-cel e con NFS pari a 0 o 1 al basale.

Criteri di esclusione:

Non sono previsti criteri di esclusione per questo studio del registro.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutti i partecipanti
I partecipanti con CALD trattati con eli-cel nel contesto post-marketing saranno seguiti in questo studio di registro fino a 15 anni dopo l'infusione di eli-cel per raccogliere dati longitudinali nel mondo reale e valutare i risultati.
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno riscontrato ogni singolo evento avverso di interesse (AEI)
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione

Lo Sponsor considera i seguenti eventi come AEI (che dovrebbero essere segnalati come eventi avversi gravi [SAE] significativi dal punto di vista medico):

  • Qualsiasi tumore maligno di nuova diagnosi
  • Fallimento dell'attecchimento dei neutrofili: definito come decisione dell'operatore sanitario (HCP) di somministrare cellule di riserva o successivo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) a causa del mancato recupero dei neutrofili
  • Infezione da HIV-1 o HIV-2 recentemente acquisita
  • Qualsiasi disturbo autoimmune di nuova diagnosi
  • Infezioni opportunistiche
  • Citopenie di grado 3 o superiore che si verificano più di 60 giorni dopo l’infusione di eli-cel
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Numero di partecipanti con neoplasie maligne di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Numero di partecipanti con oncogenesi inserzionale
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Sopravvivenza libera da disabilità funzionali maggiori (MFD).
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
La sopravvivenza libera da MFD è definita come il tempo trascorso dall'infusione del farmaco alla somministrazione di cellule di salvataggio o al secondo trapianto, MFD o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Attraverso 15 anni dopo l'infusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati a Eli-cel
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Numero di partecipanti con presenza di oncogenesi inserzionale nella sottopopolazione con tumore maligno ematologico di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Numero di partecipanti con remissione completa nella sottopopolazione con neoplasia ematologica di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Sopravvivenza libera da recidiva nella sottopopolazione con neoplasia ematologica di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Sopravvivenza globale nella sottopopolazione con neoplasia ematologica di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative mediante cariotipizzazione nell'aspirato di midollo osseo nella sottopopolazione con neoplasia ematologica di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative all'ibridazione in situ fluorescente (FISH) e al sequenziamento di prossima generazione (NGS) nella sottopopolazione con tumore maligno ematologico di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Attraverso 15 anni dopo l'infusione
Attraverso 15 anni dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

bluebird bio

Collaboratori

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2047

Completamento dello studio (Stimato)

30 dicembre 2047

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REG-502

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Bluebird bio si impegna a garantire la trasparenza e i set di dati a livello di paziente opportunamente deidentificati e i documenti di supporto possono essere condivisi (se contrattualmente o altrimenti consentito dalla legge) dopo il completamento di questo studio, l'invio di tutte le comunicazioni normative applicabili e in linea con i criteri stabiliti da bluebird bio, nostri collaboratori (CIBMTR) e/o le migliori pratiche del settore per proteggere le informazioni riservate e mantenere la privacy dei partecipanti allo studio. Per domande, contattaci all'indirizzo datasharing@bluebirdbio.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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