Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av deltakere med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlet med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30. juni 2025 oppdatert av: bluebird bio

En postmarketing, prospektiv, multisenter, observasjons-, langsiktig sikkerhets- og effektivitetsregisterstudie av pasienter med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlet med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Hovedmålet med denne studien er å vurdere og beskrive sikkerhetsresultatene, inkludert nydiagnostiserte maligniteter, for pasienter med CALD behandlet med eli-cel i post-marketing setting (varenavn Skysona) og å beskrive større funksjonshemming (MFD)-fri. overlevelse over tid hos deltakere med mer avansert tidlig aktiv CALD. Alle registrerte deltakere med CALD behandlet med eli-cel etter markedsføring vil bli fulgt i denne studien i 15 år. Ingen undersøkelsesmedisiner vil bli administrert i denne studien. Denne studien vil registrere 120 deltakere med CALD behandlet med eli-cel etter markedsføring. En underpopulasjon på 24 deltakere med mer avansert tidlig aktiv CALD vil spesifikt bli registrert som kreves av US FDA som en betingelse for akselerert godkjenning og vil bli vurdert som en egen kohort for effektivitetsresultater.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

120

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med CALD behandlet med eli-cel i postmarketingmiljøet ved et senter i USA som deltar i Registry Study.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakere som oppfyller følgende kriterier vil være kvalifisert for inkludering i denne registerstudien.

  • Deltakeren må behandles med eli-cel i postmarketingmiljøet ved et senter i USA (USA) som deltar i registerstudien.
  • Deltakeren må ha gitt et informert samtykke og/eller samtykke for å delta i Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) register.
  • Deltakeren må ha gitt et informert samtykke og/eller samtykke for å delta i registerstudien.
  • Deltakeren må motta oppfølging av en amerikansk-basert lege med mulighet til å sende inn REG-502-data.

Inkludering av underpopulasjon for registerstudie:

24 av de 120 pasientene i registerstudien må oppfylle følgende inklusjonskriterier som vil bli brukt til å lage den mer avanserte tidlig aktive CALD-subpopulasjonen:

• Deltakeren må oppfylle inklusjonskriteriene ovenfor og ha en Loes-score på 4,5 til 9,0 med GdE+ (gadoliniumforsterkningspositivitet) fra en MR utført før behandling med eli-cel og med NFS på 0 eller 1 ved baseline.

Ekskluderingskriterier:

Det er ingen eksklusjonskriterier for denne registerstudien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Alle deltakere
Deltakere med CALD behandlet med eli-cel etter markedsføring vil bli fulgt i denne registerstudien i opptil 15 år etter eli-cel-infusjon for å samle inn virkelige longitudinelle data og evaluere resultatene.
Annen: Ingen inngrep
Dette er ikke-intervensjonsstudie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever hver enkelt uønsket hendelse av interesse (AEI)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon

Sponsoren anser følgende hendelser for å være AEIer (som bør rapporteres som medisinsk signifikante alvorlige bivirkninger [SAE]):

  • Enhver nydiagnostisert malignitet
  • Feil ved nøytrofil engraftment: definert som helsepersonell (HCP) beslutning om å administrere reserveceller eller påfølgende hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) på grunn av nøytrofil utvinningssvikt
  • Nyervervet HIV-1 eller HIV-2 infeksjon
  • Eventuelle nydiagnostiserte autoimmune lidelser
  • Opportunistiske infeksjoner
  • Grad 3 eller høyere cytopenier som oppstår mer enn 60 dager etter eli-cel infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Antall deltakere med nylig diagnostisert malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Antall deltakere med insersjonsonkogenese
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Major Functional Disability (MFD)-fri overlevelse
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
MFD-fri overlevelse er definert som tid fra infusjon av legemiddelprodukt til enten en redningscelleadministrering eller andre transplantasjon, MFD eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
Gjennom 15 år etter infusjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Antall deltakere med Eli-cel-relaterte AE-er
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Antall deltakere med tilstedeværelse av insersjonsonkogenese i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Antall deltakere med fullstendig remisjon i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Tilbakefallsfri overlevelse i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Total overlevelse i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter ved karyotyping i benmargsaspirat i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter på fluorescens in-situ hybridisering (FISH) og neste generasjons sekvensering (NGS) i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
Gjennom 15 år etter infusjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

bluebird bio

Samarbeidspartnere

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Etterforskere

  • Studieleder: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2047

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2047

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

25. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • REG-502

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpliktet til åpenhet og passende avidentifiserte datasett på pasientnivå og støttedokumenter kan deles (hvis kontraktsmessig eller på annen måte lovlig tillatt) etter fullføring av denne studien, innsending av alle gjeldende regulatoriske innsendinger og i samsvar med kriterier fastsatt av bluebird bio, våre samarbeidspartnere (CIBMTR) og/eller industriens beste praksis for å beskytte konfidensiell informasjon og opprettholde personvernet til studiedeltakerne. For spørsmål, vennligst kontakt oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere