- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06224413
En studie av deltakere med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlet med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)
En postmarketing, prospektiv, multisenter, observasjons-, langsiktig sikkerhets- og effektivitetsregisterstudie av pasienter med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlet med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: bluebird bio
- Telefonnummer: +1-833-999-6378
- E-post: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Har ikke rekruttert ennå
- Palo Alto
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- Har ikke rekruttert ennå
- San Francisco
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Har ikke rekruttert ennå
- Minneapolis
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Har ikke rekruttert ennå
- Philadelphia
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakere som oppfyller følgende kriterier vil være kvalifisert for inkludering i denne registerstudien.
- Deltakeren må behandles med eli-cel i postmarketingmiljøet ved et senter i USA (USA) som deltar i registerstudien.
- Deltakeren må ha gitt et informert samtykke og/eller samtykke for å delta i Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) register.
- Deltakeren må ha gitt et informert samtykke og/eller samtykke for å delta i registerstudien.
- Deltakeren må motta oppfølging av en amerikansk-basert lege med mulighet til å sende inn REG-502-data.
Inkludering av underpopulasjon for registerstudie:
24 av de 120 pasientene i registerstudien må oppfylle følgende inklusjonskriterier som vil bli brukt til å lage den mer avanserte tidlig aktive CALD-subpopulasjonen:
• Deltakeren må oppfylle inklusjonskriteriene ovenfor og ha en Loes-score på 4,5 til 9,0 med GdE+ (gadoliniumforsterkningspositivitet) fra en MR utført før behandling med eli-cel og med NFS på 0 eller 1 ved baseline.
Ekskluderingskriterier:
Det er ingen eksklusjonskriterier for denne registerstudien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Alle deltakere
Deltakere med CALD behandlet med eli-cel etter markedsføring vil bli fulgt i denne registerstudien i opptil 15 år etter eli-cel-infusjon for å samle inn virkelige longitudinelle data og evaluere resultatene.
|
Dette er ikke-intervensjonsstudie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antall deltakere som opplever hver enkelt uønsket hendelse av interesse (AEI)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Sponsoren anser følgende hendelser for å være AEIer (som bør rapporteres som medisinsk signifikante alvorlige bivirkninger [SAE]):
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Antall deltakere med nylig diagnostisert malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
|
Antall deltakere med insersjonsonkogenese
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
|
Major Functional Disability (MFD)-fri overlevelse
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
MFD-fri overlevelse er definert som tid fra infusjon av legemiddelprodukt til enten en redningscelleadministrering eller andre transplantasjon, MFD eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Antall deltakere med Eli-cel-relaterte AE-er
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Antall deltakere med tilstedeværelse av insersjonsonkogenese i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Antall deltakere med fullstendig remisjon i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Tilbakefallsfri overlevelse i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Total overlevelse i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter ved karyotyping i benmargsaspirat i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter på fluorescens in-situ hybridisering (FISH) og neste generasjons sekvensering (NGS) i underpopulasjon med nylig diagnostisert hematologisk malignitet
Tidsramme: Gjennom 15 år etter infusjon
|
Gjennom 15 år etter infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Leukoencefalopatier
- Binyresykdommer
- Arvelige demyeliniserende sykdommer i sentralnervesystemet
- Peroksisomale lidelser
- Adrenal insuffisiens
- Adrenoleukodystrofi
Andre studie-ID-numre
- REG-502
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)
-
UMC UtrechtFullførtKardiopulmonal bypass | Cerebral perfusjon | Cerebral oksygeneringNederland
-
Seoul National University HospitalRekrutteringCerebral blodstrømKorea, Republikken
-
University of MichiganFullførtCerebral hypoperfusjonForente stater
-
Seoul National University HospitalFullførtCerebral oksygenmetningKorea, Republikken
-
Medical University of ViennaUkjentCerebral oksygenering
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiAvsluttetCerebral Oxygen Monitoring During Surgery and Recovery After Surgery in Patients Having Lung SurgeryCerebral oksygendesaturasjonForente stater
-
Poznan University of Medical SciencesFullførtCerebral oksygeneringPolen
-
Papworth Hospital NHS Foundation TrustCambridge University Hospitals NHS Foundation TrustHar ikke rekruttert ennå
-
University of ManitobaHealth Sciences Centre, Winnipeg, Manitoba; Natural Sciences and Engineering...RekrutteringCerebral autoreguleringskartleggingCanada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringCerebral arteriopatiFrankrike
Kliniske studier på Ingen inngrep
-
Thomas Jefferson UniversityRekrutteringProstata karsinomForente stater
-
Oregon Research InstituteFullført
-
Sarah BlaylockVA Office of Research and DevelopmentFullførtFalle | LavsynForente stater
-
Tel Aviv UniversityFullført
-
Thomas Jefferson UniversityFullførtHematopoetisk og lymfoid celle-neoplasma | Ondartet fast neoplasmaForente stater
-
University Hospital, BonnGerman Federal Ministry of Education and ResearchUkjent
-
Idaho State UniversityHar ikke rekruttert ennåEksperimentelle videospill | Atferdsvurdering
-
VA Office of Research and DevelopmentRekruttering
-
OHSU Knight Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI); Oregon Health and Science UniversityHar ikke rekruttert ennå
-
VA Office of Research and DevelopmentFullført