Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование участников с церебральной адренолейкодистрофией (CALD), получавших эливалдоген Autotemcel (Stargazer)

30 июня 2025 г. обновлено: bluebird bio

Постмаркетинговое, проспективное, многоцентровое, обсервационное, долгосрочное исследование безопасности и эффективности пациентов с церебральной адренолейкодистрофией (CALD), получавших эливальдоген Autotemcel (Stargazer)

Основная цель этого исследования — оценить и описать результаты безопасности, включая впервые диагностированные злокачественные новообразования, у пациентов с ХОБЛ, получавших eli-cel в постмаркетинговых условиях (торговое название Skysona), а также описать отсутствие серьезных функциональных нарушений (MFD). выживаемость с течением времени у участников с более развитой ранней активной ХАЛП. Все зарегистрированные участники с ХОБЛ, получавшие eli-cel в постмаркетинговом периоде, будут наблюдаться в этом исследовании в течение 15 лет. В этом исследовании не будут вводиться исследуемые лекарственные препараты. В этом исследовании примут участие 120 участников с ХАЛП, получавших eli-cel в постмаркетинговом периоде. Подгруппа из 24 участников с более развитой ранней активной CALD будет специально зарегистрирована в соответствии с требованиями FDA США в качестве условия ускоренного одобрения и будет рассматриваться как отдельная когорта для оценки эффективности.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

120

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • UT Southwestern Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Участники с CALD получали лечение eli-cel в постмаркетинговых условиях в центре в США, который участвует в исследовании реестра.

Описание

Критерии включения:

Участники, соответствующие следующим критериям, будут иметь право на участие в этом исследовании реестра.

  • Участник должен пройти курс лечения eli-cel в постмаркетинговом центре в США (США), который участвует в исследовании реестра.
  • Участник должен предоставить информированное согласие и/или согласие на участие в реестре Центра международных исследований по трансплантации крови и костного мозга (CIBMTR).
  • Участник должен предоставить информированное согласие и/или согласие на участие в исследовании реестра.
  • Участник должен получать последующее наблюдение у врача из США, имеющего возможность предоставить данные REG-502.

Включение субпопуляции в исследование реестра:

Двадцать четыре из 120 пациентов, включенных в исследование реестра, должны соответствовать следующим критериям включения, которые будут использоваться для создания более развитой субпопуляции ранней активной CALD:

• Участник должен соответствовать вышеуказанным критериям включения и иметь оценку Лоеса от 4,5 до 9,0 с GdE+ (положительный результат усиления гадолиния) по результатам МРТ, выполненной до лечения eli-cel, и с NFS 0 или 1 на исходном уровне.

Критерий исключения:

Для данного исследования реестра не существует критериев исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Все участники
Участники с CALD, получавшие eli-cel в постмаркетинговых условиях, будут наблюдаться в этом исследовании реестра в течение 15 лет после инфузии eli-cel для сбора реальных продольных данных и оценки результатов.
Другой: Без вмешательства
Это неинтервенционное исследование.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых наблюдаются каждое отдельное нежелательное явление, представляющее интерес (НЯИ)
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии

Спонсор считает следующие явления НЯ (о которых следует сообщать как серьезные с медицинской точки зрения серьезные нежелательные явления [СНЯ]):

  • Любое вновь диагностированное злокачественное новообразование
  • Неудачное приживление нейтрофилов: определяется как решение поставщика медицинских услуг (HCP) ввести резервные клетки или последующую трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) из-за неудачного восстановления нейтрофилов.
  • Недавно приобретенная инфекция ВИЧ-1 или ВИЧ-2.
  • Любые недавно диагностированные аутоиммунные заболевания.
  • Оппортунистические инфекции
  • Цитопения 3 степени или выше, возникающая более чем через 60 дней после инфузии eli-cel.
Через 15 лет после инфузии
Количество участников с впервые диагностированными злокачественными новообразованиями
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Количество участников с инсерционным онкогенезом
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Выживаемость без серьезных функциональных нарушений (MFD)
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Выживаемость без MFD определяется как время от инфузии лекарственного препарата до введения спасательных клеток или второй трансплантации, MFD или смерти по любой причине, в зависимости от того, что наступит раньше.
Через 15 лет после инфузии

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Общая выживаемость (ОС)
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Количество участников с НЯ, связанными с Eli-cel
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Число участников с наличием инсерционного онкогенеза в субпопуляции с впервые диагностированным гематологическим злокачественным новообразованием
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Количество участников с полной ремиссией в субпопуляции с впервые диагностированным гематологическим злокачественным новообразованием
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Безрецидивная выживаемость в субпопуляции с впервые диагностированными гематологическими злокачественными новообразованиями
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Общая выживаемость в субпопуляции с впервые выявленным гематологическим злокачественным новообразованием
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Число участников с клинически значимыми отклонениями по данным кариотипирования в аспирате костного мозга в субпопуляции с впервые диагностированным гематологическим злокачественным новообразованием
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии
Количество участников с клинически значимыми отклонениями при флуоресцентной гибридизации in-situ (FISH) и секвенировании следующего поколения (NGS) в субпопуляции с впервые диагностированными гематологическими злокачественными новообразованиями
Временное ограничение: Через 15 лет после инфузии
Через 15 лет после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

bluebird bio

Соавторы

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Следователи

  • Директор по исследованиям: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 декабря 2047 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 декабря 2047 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2025 г.

Последняя проверка

1 июня 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • REG-502

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Bluebird bio стремится к прозрачности, и надлежащим образом обезличенные наборы данных на уровне пациентов и подтверждающие документы могут быть переданы (если это разрешено контрактом или иным законом) после завершения этого исследования, подачи всех применимых нормативных документов и в соответствии с критериями, установленными bluebird bio, наши сотрудники (CIBMTR) и/или лучшие отраслевые практики по защите конфиденциальной информации и обеспечению конфиденциальности участников исследования. По вопросам обращайтесь к нам по адресу datasharing@bluebirdbio.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться