Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af deltagere med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlet med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

9. april 2024 opdateret af: bluebird bio

En postmarketing, prospektiv, multicenter, observationel, langsigtet sikkerheds- og effektivitetsregisterundersøgelse af patienter med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlet med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere og beskrive sikkerhedsresultaterne, herunder nyligt diagnosticerede maligniteter, af patienter med CALD behandlet med eli-cel i post-marketing-miljøet (varenavn Skysona) og at beskrive større funktionsnedsættelse (MFD)-fri. overlevelse over tid hos deltagere med mere avanceret tidlig aktiv CALD. Alle tilmeldte deltagere med CALD behandlet med eli-cel i post-marketing indstillingen vil blive fulgt i denne undersøgelse i 15 år. Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i denne undersøgelse. Denne undersøgelse vil indskrive 120 deltagere med CALD behandlet med eli-cel i post-marketing indstillingen. En underpopulation på 24 deltagere med mere avanceret tidlig aktiv CALD vil specifikt blive tilmeldt som krævet af US FDA som en betingelse for accelereret godkendelse og vil blive betragtet som en separat kohorte for effektivitetsresultater.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Palo Alto
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Ikke rekrutterer endnu
        • San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Minneapolis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med CALD behandlet med eli-cel i postmarketingmiljøet på et center i USA, der deltager i Registry Study.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Deltagere, der opfylder følgende kriterier, vil være berettiget til optagelse i denne registreringsundersøgelse.

  • Deltageren skal behandles med eli-cel i postmarketingmiljøet på et center i USA (USA), der deltager i Registry Study.
  • Deltageren skal have givet et informeret samtykke og/eller samtykke for at deltage i Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) register.
  • Deltageren skal have givet et informeret samtykke og/eller samtykke for at deltage i registerundersøgelsen.
  • Deltageren skal modtage opfølgende behandling af en amerikansk-baseret læge med mulighed for at indsende REG-502-data.

Inkludering af underpopulation af registerundersøgelse:

Fireogtyve af de 120 patienter i registerundersøgelsen skal opfylde følgende inklusionskriterier, som vil blive brugt til at skabe den mere avancerede tidlige aktive CALD-subpopulation:

• Deltageren skal opfylde ovenstående inklusionskriterier og have en Loes-score på 4,5 til 9,0 med GdE+ (gadoliniumforstærkende positivitet) fra en MRI udført før behandling med eli-cel og med NFS på 0 eller 1 ved baseline.

Ekskluderingskriterier:

Der er ingen udelukkelseskriterier for denne registreringsundersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Alle deltagere
Deltagere med CALD behandlet med eli-cel i postmarketing-indstillingen vil blive fulgt i dette registerstudie i op til 15 år efter eli-cel-infusion for at indsamle longitudinelle data fra den virkelige verden og evaluere resultaterne.
Andet: Ingen indgriben
Dette er ikke-interventionsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplever hver enkelt uønskede hændelser af interesse (AEI'er)
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion

Sponsoren anser følgende hændelser for at være AEI'er (som bør rapporteres som en medicinsk signifikant alvorlige bivirkninger [SAE]):

  • Enhver nydiagnosticeret malignitet
  • Neutrofile engraftment failure: defineret som en sundhedsudbyders (HCP) beslutning om at administrere backup-celler eller efterfølgende hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) på grund af neutrofil gendannelsesfejl
  • Nyerhvervet HIV-1 eller HIV-2 infektion
  • Alle nydiagnosticerede autoimmune lidelser
  • Opportunistiske infektioner
  • Grad 3 eller højere cytopenier, der forekommer mere end 60 dage efter eli-cel-infusion
Gennem 15 år efter infusion
Antal deltagere med nydiagnosticerede maligne sygdomme
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Antal deltagere med insertiononkogenese
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Major Functional Disability (MFD)-fri overlevelse
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
MFD-fri overlevelse er defineret som tiden fra lægemiddelinfusion til enten en redningscelleadministration eller anden transplantation, MFD eller død på grund af en hvilken som helst årsag, alt efter hvad der indtræffer først.
Gennem 15 år efter infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Antal deltagere med Eli-cel-relaterede AE'er
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Antal deltagere med tilstedeværelse af insertionsonkogenese i subpopulation med nyligt diagnosticeret hæmatologisk malignitet
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Antal deltagere med fuldstændig remission i subpopulation med nyligt diagnosticeret hæmatologisk malignitet
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Tilbagefaldsfri overlevelse i subpopulation med nyligt diagnosticeret hæmatologisk malignitet
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Samlet overlevelse i subpopulation med nyligt diagnosticeret hæmatologisk malignitet
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter ved karyotyping i knoglemarvsaspirat i subpopulation med nyligt diagnosticeret hæmatologisk malignitet
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter på fluorescens in-situ hybridisering (FISH) og næste generations sekvensering (NGS) i subpopulation med nyligt diagnosticeret hæmatologisk malignitet
Tidsramme: Gennem 15 år efter infusion
Gennem 15 år efter infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

bluebird bio

Samarbejdspartnere

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Efterforskere

  • Studieleder: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2047

Studieafslutning (Anslået)

30. december 2047

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

25. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • REG-502

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed, og passende afidentificerede datasæt på patientniveau og understøttende dokumenter kan deles (hvis det er kontraktligt eller på anden måde lovligt tilladt) efter afslutningen af ​​denne undersøgelse, indsendelse af alle gældende lovgivningsmæssige indsendelser og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio, vores samarbejdspartnere (CIBMTR) og/eller industriens bedste praksis for at beskytte fortrolige oplysninger og opretholde privatlivets fred for studiedeltagere. For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner