Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účastníků s cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD) léčených Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30. června 2025 aktualizováno: bluebird bio

Postmarketingová, prospektivní, multicentrická, observační, dlouhodobá registrační studie bezpečnosti a účinnosti u pacientů s cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD) léčených Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Hlavním cílem této studie je posoudit a popsat bezpečnostní výsledky, včetně nově diagnostikovaných malignit, pacientů s CALD léčených přípravkem eli-cel v postmarketingovém prostředí (obchodní název Skysona) a popsat bez závažných funkčních poruch (MFD) přežití v průběhu času u účastníků s pokročilejšími časnými aktivními CALD. Všichni zapsaní účastníci s CALD léčení přípravkem eli-cel po uvedení na trh budou v této studii sledováni po dobu 15 let. V této studii nebude podáván žádný zkoumaný lék. Do této studie bude zařazeno 120 účastníků s CALD léčených přípravkem eli-cel po uvedení na trh. Subpopulace 24 účastníků s pokročilejšími ranými aktivními CALD bude konkrétně zapsána podle požadavků amerického FDA jako podmínka urychleného schválení a bude považována za samostatnou kohortu pro výsledky účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

120

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s CALD léčení přípravkem eli-cel v postmarketingovém prostředí ve středisku v USA, které se účastní Registry Study.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci, kteří splňují následující kritéria, budou způsobilí k zařazení do této studie registru.

  • Účastník musí být léčen přípravkem eli-cel v postmarketingovém prostředí ve středisku ve Spojených státech (USA), které se účastní Registry Study.
  • Účastník musí poskytnout informovaný souhlas a/nebo souhlas k účasti v registru Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
  • Účastník musí poskytnout informovaný souhlas a/nebo souhlas s účastí na Registrační studii.
  • Účastník musí absolvovat následnou péči lékaře se sídlem v USA s možností předložit data REG-502.

Zahrnutí subpopulace do studie registru:

Dvacet čtyři ze 120 pacientů ve studii registru musí splňovat následující kritéria pro zařazení, která budou použita k vytvoření pokročilejší časné aktivní subpopulace CALD:

• Účastník musí splňovat výše uvedená kritéria pro zařazení a mít skóre Loes 4,5 až 9,0 s GdE+ (pozitivita zvýšení gadolinia) z MRI provedené před léčbou eli-cel as NFS 0 nebo 1 na začátku.

Kritéria vyloučení:

Pro tuto registrační studii neexistují žádná vylučovací kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni účastníci
Účastníci s CALD léčení přípravkem eli-cel po uvedení přípravku na trh budou sledováni v této registrační studii po dobu až 15 let po infuzi přípravku eli-cel za účelem shromažďování dlouhodobých dat v reálném světě a hodnocení výsledků.
Jiný: Žádný zásah
Jedná se o neintervenční studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zažili jednotlivé nežádoucí události zájmu (AEI)
Časové okno: Během 15 let po infuzi

Zadavatel považuje následující příhody za nežádoucí účinky (které by měly být hlášeny jako z lékařského hlediska významné závažné nežádoucí příhody [SAE]):

  • Jakákoli nově diagnostikovaná malignita
  • Selhání engraftmentu neutrofilů: definováno jako rozhodnutí poskytovatele zdravotní péče (HCP) podat záložní buňky nebo následnou transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) v důsledku selhání obnovy neutrofilů
  • Nově získaná infekce HIV-1 nebo HIV-2
  • Jakékoli nově diagnostikované autoimunitní poruchy
  • Oportunní infekce
  • Cytopenie 3. nebo vyššího stupně vyskytující se více než 60 dní po infuzi eli-cel
Během 15 let po infuzi
Počet účastníků s nově diagnostikovanými malignitami
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Počet účastníků s inzerční onkogenezí
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Přežití bez závažného funkčního postižení (MFD).
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Přežití bez MFD je definováno jako doba od infuze léku do podání záchranných buněk nebo druhé transplantace, MFD nebo smrti z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve.
Během 15 let po infuzi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Počet účastníků s AE souvisejícími s Eli-cel
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Počet účastníků s přítomností inzerční onkogeneze v subpopulaci s nově diagnostikovanou hematologickou malignitou
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Počet účastníků s kompletní remisí v subpopulaci s nově diagnostikovanou hematologickou malignitou
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Přežití bez relapsu v subpopulaci s nově diagnostikovanou hematologickou malignitou
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Celkové přežití v subpopulaci s nově diagnostikovanou hematologickou malignitou
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami podle karyotypizace v aspirátu kostní dřeně v subpopulaci s nově diagnostikovanou hematologickou malignitou
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami fluorescenční hybridizace in-situ (FISH) a sekvenování nové generace (NGS) v subpopulaci s nově diagnostikovanou hematologickou malignitou
Časové okno: Během 15 let po infuzi
Během 15 let po infuzi

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

bluebird bio

Spolupracovníci

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2047

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. prosince 2047

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REG-502

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Bluebird bio se zavázala k transparentnosti a po dokončení této studie, předložení všech příslušných regulačních podání a v souladu s kritérii stanovenými společností bluebird bio mohou být sdíleny náležitě deidentifikované datové soubory na úrovni pacientů a podpůrné dokumenty (pokud je to smluvně nebo jinak zákonem povoleno). naši spolupracovníci (CIBMTR) a/nebo osvědčené postupy v oboru k ochraně důvěrných informací a zachování soukromí účastníků studie. V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit