Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie mit Teilnehmern mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD), die mit Elivaldogene Autotemcel behandelt wurden (Stargazer)

9. April 2024 aktualisiert von: bluebird bio

Eine postmarketing-, prospektive, multizentrische, beobachtende, langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsregisterstudie an Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD), die mit Elivaldogene Autotemcel (Stargazer) behandelt wurden

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Sicherheitsergebnisse, einschließlich neu diagnostizierter bösartiger Erkrankungen, von Patienten mit CALD zu bewerten und zu beschreiben, die nach der Markteinführung mit Eli-Cel (Handelsname Skysona) behandelt wurden, und die Freiheit von schweren funktionellen Behinderungen (MFD) zu beschreiben Überleben im Laufe der Zeit bei Teilnehmern mit fortgeschrittener frühaktiver CALD. Alle eingeschriebenen Teilnehmer mit CALD, die nach der Markteinführung mit Eli-Cel behandelt wurden, werden 15 Jahre lang in dieser Studie beobachtet. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht. An dieser Studie werden 120 Teilnehmer mit CALD teilnehmen, die nach der Markteinführung mit Eli-Cel behandelt werden. Eine Teilpopulation von 24 Teilnehmern mit fortgeschrittener, früher aktiver CALD wird gemäß den Anforderungen der US-amerikanischen FDA als Bedingung für eine beschleunigte Zulassung speziell aufgenommen und als separate Kohorte für Wirksamkeitsergebnisse betrachtet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

120

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Noch keine Rekrutierung
        • Palo Alto
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Noch keine Rekrutierung
        • San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Noch keine Rekrutierung
        • Minneapolis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teilnehmer mit CALD, die nach der Markteinführung in einem Zentrum in den USA, das an der Registerstudie teilnimmt, mit Eli-Cel behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die die folgenden Kriterien erfüllen, können in diese Registerstudie aufgenommen werden.

  • Der Teilnehmer muss nach der Markteinführung in einem Zentrum in den Vereinigten Staaten (USA), das an der Registerstudie teilnimmt, mit Eli-Cel behandelt werden.
  • Der Teilnehmer muss eine Einverständniserklärung und/oder Zustimmung zur Teilnahme am Register des Zentrums für internationale Blut- und Marktransplantationsforschung (CIBMTR) abgegeben haben.
  • Der Teilnehmer muss eine Einverständniserklärung und/oder Zustimmung zur Teilnahme an der Registerstudie abgegeben haben.
  • Der Teilnehmer muss von einem in den USA ansässigen Arzt weiterbehandelt werden, der in der Lage ist, REG-502-Daten einzureichen.

Einbeziehung der Teilpopulation in die Registerstudie:

Vierundzwanzig der 120 Patienten in der Registerstudie müssen die folgenden Einschlusskriterien erfüllen, die zur Bildung der fortgeschritteneren frühen aktiven CALD-Subpopulation verwendet werden:

• Der Teilnehmer muss die oben genannten Einschlusskriterien erfüllen und einen Loes-Score von 4,5 bis 9,0 mit GdE+ (Gadolinium-Verstärkungspositivität) aus einem vor der Behandlung mit Eli-Cel durchgeführten MRT und mit einem NFS von 0 oder 1 zu Studienbeginn haben.

Ausschlusskriterien:

Für diese Registerstudie gibt es keine Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alle Teilnehmer
Teilnehmer mit CALD, die nach der Markteinführung mit Eli-Cel behandelt wurden, werden in dieser Registerstudie bis zu 15 Jahre nach der Eli-Cel-Infusion beobachtet, um reale Längsschnittdaten zu sammeln und die Ergebnisse auszuwerten.
Sonstiges: Kein Eingriff
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen jedes einzelne unerwünschte Ereignis von Interesse (AEI) auftritt
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion

Der Sponsor betrachtet die folgenden Ereignisse als AEIs (die als medizinisch bedeutsame schwerwiegende unerwünschte Ereignisse [SAEs] gemeldet werden sollten):

  • Jede neu diagnostizierte bösartige Erkrankung
  • Versagen bei der Transplantation von Neutrophilen: definiert als die Entscheidung des Gesundheitsdienstleisters (HCP), Ersatzzellen oder eine anschließende Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) aufgrund eines Versagens bei der Wiederherstellung von Neutrophilen zu verabreichen
  • Neu erworbene HIV-1- oder HIV-2-Infektion
  • Alle neu diagnostizierten Autoimmunerkrankungen
  • Opportunistische Infektionen
  • Zytopenien Grad 3 oder höher, die mehr als 60 Tage nach der Eli-Cel-Infusion auftreten
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit neu diagnostizierten Malignomen
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit insertionaler Onkogenese
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Überleben ohne schwere funktionelle Behinderung (MFD).
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Das MFD-freie Überleben ist definiert als die Zeit von der Infusion des Arzneimittels bis zur Verabreichung einer Rettungszelle oder einer zweiten Transplantation, MFD oder dem Tod aus irgendeinem Grund, je nachdem, was zuerst eintritt.
Bis 15 Jahre nach der Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit Eli-cel-bezogenen Nebenwirkungen
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit Vorliegen einer insertiven Onkogenese in einer Subpopulation mit neu diagnostizierter hämatologischer Malignität
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit vollständiger Remission in der Subpopulation mit neu diagnostizierter hämatologischer Malignität
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Rückfallfreies Überleben in einer Subpopulation mit neu diagnostizierter hämatologischer Malignität
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Gesamtüberleben in der Subpopulation mit neu diagnostizierter hämatologischer Malignität
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien durch Karyotypisierung im Knochenmarkaspirat in einer Subpopulation mit neu diagnostizierter hämatologischer Malignität
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei der Fluoreszenz-In-situ-Hybridisierung (FISH) und der Next-Generation-Sequenzierung (NGS) in einer Subpopulation mit neu diagnostizierter hämatologischer Malignität
Zeitfenster: Bis 15 Jahre nach der Infusion
Bis 15 Jahre nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

bluebird bio

Mitarbeiter

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Ermittler

  • Studienleiter: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2047

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2047

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • REG-502

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Bluebird Bio verpflichtet sich zur Transparenz und nach Abschluss dieser Studie, Einreichung aller geltenden behördlichen Anträge und im Einklang mit den von Bluebird Bio festgelegten Kriterien können entsprechend anonymisierte Datensätze und Belegdokumente auf Patientenebene weitergegeben werden (sofern vertraglich oder anderweitig gesetzlich zulässig). unsere Mitarbeiter (CIBMTR) und/oder Best Practices der Branche, um vertrauliche Informationen zu schützen und die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu wahren. Für Anfragen kontaktieren Sie uns bitte unter datasharing@bluebirdbio.com.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)

Klinische Studien zur Kein Eingriff

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren