- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT06224413
En studie av deltagare med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlade med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)
En postmarketing-, prospektiv, multicenter-, observations-, långsiktig säkerhets- och effektivitetsregisterstudie av patienter med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlade med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: bluebird bio
- Telefonnummer: +1-833-999-6378
- E-post: clinicaltrials@bluebirdbio.com
Studieorter
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Har inte rekryterat ännu
- Palo Alto
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- Har inte rekryterat ännu
- San Francisco
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Rekrytering
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Har inte rekryterat ännu
- Minneapolis
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Har inte rekryterat ännu
- Philadelphia
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Deltagare som uppfyller följande kriterier kommer att vara berättigade att ingå i denna registerstudie.
- Deltagare måste behandlas med eli-cel i eftermarknadsföringsmiljön på ett center i USA (USA) som deltar i Registry Study.
- Deltagare måste ha lämnat ett informerat samtycke och/eller samtycke för att delta i registret för Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
- Deltagare måste ha lämnat ett informerat samtycke och/eller samtycke för att delta i registerstudien.
- Deltagaren måste få uppföljningsvård av en USA-baserad läkare med möjlighet att skicka REG-502-data.
Inkludering av underpopulation av registerstudie:
Tjugofyra av de 120 patienterna i registerstudien måste uppfylla följande inklusionskriterier som kommer att användas för att skapa den mer avancerade tidigt aktiva CALD-subpopulationen:
• Deltagaren måste uppfylla ovanstående inklusionskriterier och ha en Loes-poäng på 4,5 till 9,0 med GdE+ (gadoliniumförstärkningspositivitet) från en MRT utförd före behandling med eli-cel och med NFS på 0 eller 1 vid baslinjen.
Exklusions kriterier:
Det finns inga uteslutningskriterier för denna registerstudie.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
---|---|
Alla deltagare
Deltagare med CALD som behandlats med eli-cel efter marknadsföring kommer att följas i denna registerstudie i upp till 15 år efter eli-cel-infusion för att samla in verkliga longitudinella data och utvärdera resultaten.
|
Detta är en icke-interventionsstudie.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Antal deltagare som upplever varje enskild negativ händelse av intresse (AEI)
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Sponsorn anser att följande händelser är AEI (som bör rapporteras som medicinskt signifikanta allvarliga biverkningar [SAE]):
|
Genom 15 år efter infusion
|
Antal deltagare med nydiagnostiserade maligniteter
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
|
Antal deltagare med insatt onkogenes
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
|
Stor funktionsnedsättning (MFD)-fri överlevnad
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
MFD-fri överlevnad definieras som tiden från läkemedelsproduktinfusion till antingen en räddningscellsadministrering eller andra transplantation, MFD eller död på grund av någon orsak, beroende på vilket som inträffar först.
|
Genom 15 år efter infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
---|---|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Antal deltagare med Eli-cel-relaterade AE
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Antal deltagare med närvaro av insatt onkogenes i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Antal deltagare med fullständig remission i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Återfallsfri överlevnad i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Total överlevnad i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter genom karyotypning i benmärgsaspiration i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter på fluorescens in-situ hybridisering (FISH) och nästa generations sekvensering (NGS) i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
|
Genom 15 år efter infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdomar i det endokrina systemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Mental retardation, X-Linked
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Leukoencefalopati
- Adrenal Gland Sjukdomar
- Ärftliga demyeliniserande sjukdomar i centrala nervsystemet
- Peroxisomala störningar
- Adrenal insufficiens
- Adrenoleukodystrofi
Andra studie-ID-nummer
- REG-502
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)
-
UMC UtrechtAvslutadKardiopulmonell bypass | Cerebral perfusion | Cerebral syresättningNederländerna
-
University of MichiganAvslutadCerebral hypoperfusionFörenta staterna
-
Seoul National University HospitalAvslutadCerebral syremättnadKorea, Republiken av
-
Medical University of ViennaOkändCerebral syresättning
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiAvslutadCerebral Oxygen Monitoring During Surgery and Recovery After Surgery in Patients Having Lung SurgeryCerebral syredesaturationFörenta staterna
-
Poznan University of Medical SciencesAvslutadCerebral syresättningPolen
-
Changhai HospitalRekrytering
-
Huashan HospitalHar inte rekryterat ännu
-
Seoul National University HospitalHar inte rekryterat ännu
-
China Medical University, ChinaAvslutad
Kliniska prövningar på Inget ingripande
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionAvslutad
-
Seoul National University HospitalSamsung Medical Center; Chosun University HospitalAvslutadRadiofrekvensablation | MikrovågsablationKorea, Republiken av
-
Federal University of São PauloOkändHjärtkirurgi | Aorta No-touchBrasilien
-
University of MinnesotaAvslutad
-
Catharina Ziekenhuis EindhovenAvslutadVaskulära infektionerNederländerna
-
University of British ColumbiaAvslutadCentral Line komplikationKanada
-
Swiss Federal Institute of TechnologyInstituto de Investigação em ImunologiaAvslutadStörningar i järnmetabolism | Överbelastning av järn | PolyfenolerPortugal, Schweiz
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadSicklecellanemiFrankrike
-
Northwestern UniversityAvslutad