Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av deltagare med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlade med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

30 juni 2025 uppdaterad av: bluebird bio

En postmarketing-, prospektiv, multicenter-, observations-, långsiktig säkerhets- och effektivitetsregisterstudie av patienter med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) behandlade med Elivaldogene Autotemcel (Stargazer)

Huvudsyftet med denna studie är att bedöma och beskriva säkerhetsresultaten, inklusive nydiagnostiserade maligniteter, för patienter med CALD som behandlats med eli-cel efter marknadsföring (varunamn Skysona) och att beskriva större funktionshinder (MFD)-fria överlevnad över tid hos deltagare med mer avancerad tidig aktiv CALD. Alla inskrivna deltagare med CALD som behandlats med eli-cel efter marknadsföring kommer att följas i denna studie i 15 år. Inga prövningsläkemedel kommer att administreras i denna studie. Den här studien kommer att registrera 120 deltagare med CALD som behandlats med eli-cel efter marknadsföring. En delpopulation av 24 deltagare med mer avancerad tidig aktiv CALD kommer specifikt att registreras enligt krav från US FDA som ett villkor för accelererat godkännande och kommer att betraktas som en separat kohort för effektivitetsresultat.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

120

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Boston Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • UT Southwestern Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare med CALD som behandlats med eli-cel i postmarketingmiljön på ett center i USA som deltar i Registry Study.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Deltagare som uppfyller följande kriterier kommer att vara berättigade att ingå i denna registerstudie.

  • Deltagare måste behandlas med eli-cel i eftermarknadsföringsmiljön på ett center i USA (USA) som deltar i Registry Study.
  • Deltagare måste ha lämnat ett informerat samtycke och/eller samtycke för att delta i registret för Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR).
  • Deltagare måste ha lämnat ett informerat samtycke och/eller samtycke för att delta i registerstudien.
  • Deltagaren måste få uppföljningsvård av en USA-baserad läkare med möjlighet att skicka REG-502-data.

Inkludering av underpopulation av registerstudie:

Tjugofyra av de 120 patienterna i registerstudien måste uppfylla följande inklusionskriterier som kommer att användas för att skapa den mer avancerade tidigt aktiva CALD-subpopulationen:

• Deltagaren måste uppfylla ovanstående inklusionskriterier och ha en Loes-poäng på 4,5 till 9,0 med GdE+ (gadoliniumförstärkningspositivitet) från en MRT utförd före behandling med eli-cel och med NFS på 0 eller 1 vid baslinjen.

Exklusions kriterier:

Det finns inga uteslutningskriterier för denna registerstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Alla deltagare
Deltagare med CALD som behandlats med eli-cel efter marknadsföring kommer att följas i denna registerstudie i upp till 15 år efter eli-cel-infusion för att samla in verkliga longitudinella data och utvärdera resultaten.
Övrig: Inget ingripande
Detta är en icke-interventionsstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplever varje enskild negativ händelse av intresse (AEI)
Tidsram: Genom 15 år efter infusion

Sponsorn anser att följande händelser är AEI (som bör rapporteras som medicinskt signifikanta allvarliga biverkningar [SAE]):

  • Alla nydiagnostiserade maligniteter
  • Neutrofil engraftment failure: definieras som vårdgivarens (HCP) beslut att administrera reservceller eller efterföljande hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) på grund av neutrofil återhämtning misslyckande
  • Nyförvärvad HIV-1- eller HIV-2-infektion
  • Alla nydiagnostiserade autoimmuna sjukdomar
  • Opportunistiska infektioner
  • Grad 3 eller högre cytopenier som inträffar mer än 60 dagar efter eli-cel-infusion
Genom 15 år efter infusion
Antal deltagare med nydiagnostiserade maligniteter
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Antal deltagare med insatt onkogenes
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Stor funktionsnedsättning (MFD)-fri överlevnad
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
MFD-fri överlevnad definieras som tiden från läkemedelsproduktinfusion till antingen en räddningscellsadministrering eller andra transplantation, MFD eller död på grund av någon orsak, beroende på vilket som inträffar först.
Genom 15 år efter infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Antal deltagare med Eli-cel-relaterade AE
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Antal deltagare med närvaro av insatt onkogenes i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Antal deltagare med fullständig remission i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Återfallsfri överlevnad i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Total överlevnad i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter genom karyotypning i benmärgsaspiration i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion
Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter på fluorescens in-situ hybridisering (FISH) och nästa generations sekvensering (NGS) i subpopulation med nyligen diagnostiserad hematologisk malignitet
Tidsram: Genom 15 år efter infusion
Genom 15 år efter infusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

bluebird bio

Samarbetspartners

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Utredare

  • Studierektor: Kiran Bhirangi, MD, bluebird bio, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2047

Avslutad studie (Beräknad)

30 december 2047

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 januari 2024

Första postat (Faktisk)

25 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 juni 2025

Senast verifierad

1 juni 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • REG-502

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Bluebird bio är engagerad i transparens och lämpligt avidentifierade datauppsättningar på patientnivå och stödjande dokument kan delas (om det är avtalsenligt eller på annat sätt lagligt tillåtet) efter slutförandet av denna studie, inlämnande av alla tillämpliga regulatoriska inlämningar och i enlighet med kriterier som fastställts av bluebird bio, våra samarbetspartners (CIBMTR) och/eller branschpraxis för att skydda konfidentiell information och upprätthålla studiedeltagarnas integritet. För frågor, vänligen kontakta oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera