Innocuité, tolérance et efficacité à long terme de l'OMS906 dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne
14 juillet 2026 mis à jour par: Omeros Corporation
Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité à long terme de l'OMS906 chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'administration IV à doses répétées d'OMS906 de 5 mg/kg à intervalles de 8 semaines chez les patients atteints d'HPN.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte et à un seul bras.
L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'OMS906 chez les patients atteints d'HPN.
Les objectifs secondaires de cette étude comprennent l'évaluation de l'efficacité à long terme de l'OMS906 chez les patients atteints d'HPN.
Les patients recevront OMS906 5 mg/kg administrés sous forme d'injections intraveineuses (IV) à intervalles de 8 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
25
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aachen, Allemagne
- Omeros Investigational Site
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Ulm, Allemagne
- Omeros Investigational Site
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Leeds, Royaume-Uni
- Omeros Investigational Site
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Lausanne, Suisse
- Omeros Investigational Site
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Kyiv, Ukraine
- Omeros Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critère d'intégration:
- Avoir terminé la dernière visite de dosage de l'étude précédente OMS906 PNH.
- Les patientes en âge de procréer doivent avoir un résultat négatif à un test de grossesse urinaire très sensible avant chaque dose d'OMS906.
- Les femmes doivent utiliser une méthode contraceptive très efficace pour éviter une grossesse pendant l'essai clinique et pendant 20 semaines après leur dernière dose du médicament à l'étude.
- Les hommes doivent utiliser une méthode contraceptive très efficace avec une partenaire féminine pour éviter une grossesse pendant l'essai clinique et pendant 20 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Avoir un statut vaccinal actuel contre Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumonia et Hemophilus influenza et accepter de maintenir la vaccination tout au long de l'étude.
- Avoir donné son consentement éclairé
Critère d'exclusion:
- Numération plaquettaire <30 000/µL ou nombre absolu de neutrophiles <500 cellules/µL au début de la période d'évaluation.
- Élévation des tests de la fonction hépatique, définie comme une bilirubine totale > 2 x LSN, une bilirubine directe > 1,5 x LSN et des transaminases élevées (alanine ou aspartate aminotransférase), > 2 X LSN, sauf en cas d'hémolyse liée à l'HPN.
- Antécédents de réactions d'hypersensibilité sévères à d'autres anticorps monoclonaux ou excipients inclus dans la préparation OMS906.
- Patients présentant des infections graves non résolues causées par des bactéries encapsulées, notamment H. influenzae, S. pneumoniae et N. meningitidis.
- Enceinte, envisageant de le devenir ou allaitante.
- Antécédents de tout trouble médical, neurologique ou psychiatrique important qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le patient inapte à participer à la prolongation à long terme.
- Incapacité ou refus de se conformer aux exigences de l’étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Médicament à l'étude OMS906
Médicament à l'étude OMS906, administration répétée de doses de 5 mg/kg IV à intervalles de 8 semaines.
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Médicament à l'étude OMS906, dose répétée de 5 mg/kg, administration IV à intervalles de 8 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer la sécurité globale et la tolérabilité de l'administration d'OMS906 à intervalles de 8 semaines chez les patients atteints d'HPN.
Délai: 104 semaines
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Événements indésirables survenus pendant le traitement, y compris les tests de laboratoire clinique cliniquement significatifs, les électrocardiogrammes à 12 dérivations, les signes vitaux et les examens physiques enregistrés comme un événement indésirable.
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104 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluer l'efficacité mesurée par l'hémoglobine (Hgb).
Délai: Intervalles de 6 mois
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Mesuré par les patients atteignant une Hb ≥ 12,0 g/dL et par la proportion de patients maintenant une augmentation de l'Hb ≥ 2 g/dL, obtenue dans l'étude précédente, pendant toute la durée de la prolongation à long terme.
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Intervalles de 6 mois
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Évaluer l'efficacité en fonction des besoins transfusionnels.
Délai: Semaines 48 et 96
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Mesurer la proportion de patients sans transfusion et la variation moyenne par rapport à la valeur initiale de la fréquence des transfusions depuis le début de la prolongation à long terme.
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Semaines 48 et 96
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Évaluer l'efficacité par mesure de la lactate déshydrogénase (LDH).
Délai: Semaines 48 et 96
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Mesurez le changement moyen de LDH par rapport à la ligne de base.
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Semaines 48 et 96
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Évaluer l'efficacité par la mesure du nombre de réticulocytes.
Délai: Semaines 48 et 96
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Mesurer la variation moyenne du nombre de réticulocytes par rapport à la ligne de base.
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Semaines 48 et 96
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Évaluer l'efficacité par la mesure de l'hémolyse clinique.
Délai: Semaines 48 et 96
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Mesurer la proportion de patients présentant une hémolyse clinique révolutionnaire.
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Semaines 48 et 96
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Évaluer la pharmacocinétique Cmax de la population d'OMS906.
Délai: Semaines 48 et 96
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Pharmacocinétique (PK) de l'administration de doses multiples d'OMS906 en utilisant la concentration maximale du paramètre PK (Cmax).
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Semaines 48 et 96
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Pour évaluer la PK AUC de la population d'OMS906.
Délai: Semaines 48 et 96
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Pharmacocinétique (PK) de l'administration de doses multiples d'OMS906 en utilisant l'aire du paramètre PK sous la courbe temps-concentration (AUC).
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Semaines 48 et 96
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Évaluer la demi-vie terminale pharmacocinétique de la population d'OMS906.
Délai: Semaines 48 et 96
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Pharmacocinétique (PK) de l'administration de doses multiples d'OMS906 en utilisant le paramètre de demi-vie terminale.
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Semaines 48 et 96
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Pour évaluer la PD de l'OMS906
Délai: Semaines 48 et 96
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Les paramètres PD incluent le changement par rapport à la valeur initiale du facteur D du complément mature (FD).
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Semaines 48 et 96
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Anticorps anti-médicament OMS906 (ADA).
Délai: Semaines 24, 48, 72 et 96
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La présence d'ADA dans le sérum sera mesurée.
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Semaines 24, 48, 72 et 96
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Évaluer l'évolution du score de fatigue de l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT).
Délai: Semaines 24, 48, 72 et 96
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Évaluer l'effet de l'OMS906 sur la qualité de vie à l'aide de l'échelle de fatigue FACIT.
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Semaines 24, 48, 72 et 96
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: William Pullman, Omeros Corporation
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 février 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 avril 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 février 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 mars 2024
Première publication (Réel)
7 mars 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- OMS906-PNH-003
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .